Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie závažného onemocnění ledvin u pacientů s Fabryho chorobou léčených Fabrazyme

19. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Fáze 2, randomizovaná, otevřená, dávková, vícedávková studie Fabrazyme® u pacientů s Fabryho chorobou a se závažným onemocněním ledvin

Tato studie byla navržena tak, aby určila vhodnou léčbu přípravkem Fabrazyme v dávce 1 mg/kg nebo 3 mg/kg jednou za dva týdny u populace pacientů se závažným onemocněním ledvin.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
      • Rochester, New York, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • poskytl písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.
  • být starší 16 let.
  • mají současnou diagnózu Fabryho choroby (definované jako abnormální hladiny enzymu a-galaktosidázy (a GAL) nebo Fabryho genotyp).
  • máte při zařazení jeden z následujících klinických stavů: hladina kreatininu v séru vyšší než 3,0 mg/dl (průměrně dvě hodnoty s odstupem alespoň jednoho týdne), nebo jste v současné době na dialýze nebo máte stav po transplantaci ledviny déle než 3 měsíce .
  • mají schopnost vyhovět požadavkům protokolu
  • mít negativní těhotenský test, pokud jde o pacientku ve fertilním věku. Kromě toho musí všechny pacientky ve fertilním věku během studie používat lékařsky uznávanou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • pokud nesplňují specifická kritéria pro zařazení.
  • pokud se účastnili studie využívající hodnocený lék do 30 dnů od zahájení své účasti v této studii.
  • dříve dostávali enzymovou substituční terapii (ERT) pro jejich Fabryho chorobu.
  • měl diabetickou nefropatii.
  • byly těhotné nebo kojící.
  • nebyli ochotni splnit požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fabrazyme 1 mg/kg každé 2 týdny
Fabrazyme 1,0 mg/kg každé 2 týdny
Biologický: Fabrazyme (agalsidáza beta)
1,0 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • r-haGAL
Biologický: Fabrazyme (agalsidáza beta)
3,0 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • r-haGAL
Experimentální: Fabrazyme 3 mg/kg každé 2 týdny
Fabrazyme 3,0 mg/kg každé 2 týdny
Biologický: Fabrazyme (agalsidáza beta)
1,0 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • r-haGAL
Biologický: Fabrazyme (agalsidáza beta)
3,0 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • r-haGAL

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do klinicky významné progrese srdečního onemocnění, cerebrovaskulárního onemocnění a/nebo úmrtí u pacientů s Fabryho chorobou se závažným onemocněním ledvin
Časové okno: 7 měsíců
Studie byla předčasně ukončena z důvodu neadekvátního designu studie. Během období studie 7 měsíců měl pouze 1 pacient klinickou příhodu, cévní mozkovou příhodu, v rameni s léčbou Fabrazyme 1 mg/kg. Doba do události byla stanovena od první dávky přípravku Fabrazyme do data události.
7 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatický globotriaosylceramid (GL-3)
Časové okno: Vyhodnoceno ve výchozím stavu, ve 3. měsíci a při závěrečné návštěvě
Toto výsledné měření hodnotilo průměrné hodnoty GL-3 v plazmě u všech pacientů, aby se zjistilo, zda došlo ke snížení během léčby Fabrazymem. Normální hladina GL-3 v plazmě je definována jako ≤ 7,03 µg/ml.
Vyhodnoceno ve výchozím stavu, ve 3. měsíci a při závěrečné návštěvě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Spolupracovníci

CRL/Medinet

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2002

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2003

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2003

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2009

První zveřejněno (Odhad)

5. února 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2015

Naposledy ověřeno

1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGAL-022-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fabrazyme (agalsidáza beta)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit