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Studio sulla malattia renale grave nei pazienti Fabry trattati con Fabrazyme

19 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 2, randomizzato, in aperto, a dose variabile, a dosi multiple di Fabrazyme® in pazienti con malattia di Fabry e con grave malattia renale

Questo studio è stato progettato per determinare il trattamento appropriato con Fabrazyme a una dose bisettimanale di 1 mg/kg o 3 mg/kg in una popolazione di pazienti con carico di malattia renale grave.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
      • Rochester, New York, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • fornito il consenso informato scritto prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • avere ≥16 anni.
  • avere una diagnosi attuale di malattia di Fabry (definita come livelli anomali dell'enzima α-galattosidasi (α GAL) o genotipo di Fabry).
  • avere una delle seguenti condizioni cliniche presenti al momento dell'arruolamento: livello di creatinina sierica superiore a 3,0 mg/dL (una media di due valori a distanza di almeno una settimana), o essere attualmente in dialisi, o essere in stato post-trapianto di rene da più di 3 mesi .
  • avere la capacità di soddisfare i requisiti del protocollo
  • avere un test di gravidanza negativo, se una paziente di sesso femminile in età fertile. Inoltre, tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • se non soddisfacevano gli specifici criteri di inclusione.
  • se avevano partecipato a uno studio che utilizzava un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio della loro partecipazione a questo studio.
  • avevano precedentemente ricevuto una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per la loro malattia di Fabry.
  • aveva la nefropatia diabetica.
  • erano in gravidanza o in allattamento.
  • non erano disposti a rispettare i requisiti del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fabrazyme 1 mg/kg ogni 2 settimane
Fabrazyme 1,0 mg/kg ogni 2 settimane
Biologico: Fabrazyme (agalsidasi beta)
1,0 mg/kg ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • r-hαGAL
Biologico: Fabrazyme (agalsidasi beta)
3,0 mg/kg ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • r-hαGAL
Sperimentale: Fabrazyme 3 mg/kg ogni 2 settimane
Fabrazyme 3,0 mg/kg ogni 2 settimane
Biologico: Fabrazyme (agalsidasi beta)
1,0 mg/kg ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • r-hαGAL
Biologico: Fabrazyme (agalsidasi beta)
3,0 mg/kg ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • r-hαGAL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla progressione clinicamente significativa di malattie cardiache, malattie cerebrovascolari e/o morte tra i pazienti di Fabry con grave malattia renale
Lasso di tempo: 7 mesi
Lo studio è stato interrotto anticipatamente a causa di un disegno dello studio inadeguato. Durante il periodo di studio di 7 mesi, solo 1 paziente ha avuto un evento clinico, un ictus, nel braccio di trattamento con Fabrazyme 1 mg/kg. Il tempo all'evento è stato determinato dalla prima dose di Fabrazyme alla data dell'evento.
7 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Globotriaosilceramide plasmatica (GL-3)
Lasso di tempo: Valutato al basale, al mese 3 e alla visita finale
Questa misura dell'esito ha valutato i valori medi di GL-3 plasmatico per tutti i pazienti per vedere se diminuiva durante il trattamento con Fabrazyme. Il livello plasmatico normale di GL-3 è definito come ≤ 7,03 µg/mL.
Valutato al basale, al mese 3 e alla visita finale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Collaboratori

CRL/Medinet

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2002

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2003

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2003

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2009

Primo Inserito (Stima)

5 febbraio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2015

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL-022-02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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