Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av alvorlig nyresykdom hos Fabry-pasienter behandlet med Fabrazyme

19. mars 2015 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 2, randomisert, åpen etikett, dosevarierende, flerdosestudie av Fabrazyme® hos pasienter med Fabrys sykdom og med alvorlig nyresykdom

Denne studien ble utformet for å bestemme passende behandling med Fabrazyme ved en ukentlig dose på enten 1 mg/kg eller 3 mg/kg i en populasjon av pasienter med alvorlig nyresykdom.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
      • Rochester, New York, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • gitt skriftlig informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer ble utført.
  • være ≥16 år gammel.
  • har en nåværende diagnose av Fabrys sykdom (definert som unormale α-galaktosidase (α GAL) enzymnivåer eller Fabry genotype).
  • har en av følgende kliniske tilstander tilstede ved påmelding: serumkreatininnivå større enn 3,0 mg/dL (gjennomsnittlig to verdier med minst én ukes mellomrom), eller være i dialyse, eller være i status etter nyretransplantasjon med mer enn 3 måneder .
  • ha evnen til å overholde kravene i protokollen
  • har en negativ graviditetstest, hvis en kvinnelig pasient i fertil alder. I tillegg må alle kvinnelige pasienter i fertil alder bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  • hvis de ikke oppfylte de spesifikke inkluderingskriteriene.
  • dersom de hadde deltatt i en studie med bruk av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter starten av deres deltakelse i denne studien.
  • hadde tidligere mottatt enzymerstatningsterapi (ERT) for sin Fabry-sykdom.
  • hadde diabetisk nefropati.
  • var gravid eller ammende.
  • var uvillige til å etterkomme kravene i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fabrazyme 1 mg/kg annenhver uke
Fabrazyme 1,0 mg/kg annenhver uke
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
1,0 mg/kg annenhver uke
Andre navn:
  • r-hαGAL
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
3,0 mg/kg annenhver uke
Andre navn:
  • r-hαGAL
Eksperimentell: Fabrazyme 3mg/kg annenhver uke
Fabrazyme 3,0 mg/kg annenhver uke
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
1,0 mg/kg annenhver uke
Andre navn:
  • r-hαGAL
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
3,0 mg/kg annenhver uke
Andre navn:
  • r-hαGAL

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til klinisk signifikant progresjon av hjertesykdom, cerebrovaskulær sykdom og/eller død blant Fabry-pasienter med alvorlig nyresykdom
Tidsramme: 7 måneder
Forsøket ble avsluttet tidlig på grunn av utilstrekkelig studiedesign. I løpet av studieperioden på 7 måneder hadde bare 1 pasient en klinisk hendelse, hjerneslag, i Fabrazyme 1 mg/kg behandlingsarmen. Tiden til hendelsen ble bestemt fra første dose av Fabrazyme til datoen for hendelsen.
7 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Globotriaosylceramid (GL-3)
Tidsramme: Evaluert ved baseline, måned 3 og siste besøk
Dette utfallsmålet evaluerte de gjennomsnittlige plasma-GL-3-verdiene for alle pasienter for å se om de sank mens de fikk Fabrazyme. Normalt plasma GL-3 nivå er definert som ≤ 7,03 µg/ml.
Evaluert ved baseline, måned 3 og siste besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbeidspartnere

CRL/Medinet

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2002

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2003

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2003

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. oktober 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2009

Først lagt ut (Anslag)

5. februar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2015

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGAL-022-02

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på Fabrazyme (agalsidase beta)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere