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Studie zu schweren Nierenerkrankungen bei Fabry-Patienten, die mit Fabrazyme behandelt wurden

19. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine randomisierte, offene Phase-2-Dosisfindungsstudie mit mehreren Dosen von Fabrazyme® bei Patienten mit Fabry-Krankheit und schwerer Nierenerkrankung

Diese Studie wurde entwickelt, um die geeignete Behandlung mit Fabrazyme in einer zweiwöchentlichen Dosis von entweder 1 mg/kg oder 3 mg/kg bei einer Population von Patienten mit schwerer Nierenerkrankung zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • vor der Durchführung studienbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.
  • ≥16 Jahre alt sein.
  • eine aktuelle Diagnose von Morbus Fabry haben (definiert als anormale α-Galactosidase (α GAL)-Enzymspiegel oder Fabry-Genotyp).
  • eine der folgenden klinischen Bedingungen bei der Einschreibung vorliegen: Serum-Kreatininspiegel von mehr als 3,0 mg/dL (durchschnittlich zwei Werte im Abstand von mindestens einer Woche) oder derzeit in Dialyse oder Status nach einer Nierentransplantation von mehr als 3 Monaten .
  • die Fähigkeit haben, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen
  • einen negativen Schwangerschaftstest haben, wenn eine Patientin im gebärfähigen Alter ist. Darüber hinaus müssen alle Patientinnen im gebärfähigen Alter während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anwenden.

Ausschlusskriterien:

  • wenn sie die spezifischen Einschlusskriterien nicht erfüllten.
  • wenn sie innerhalb von 30 Tagen nach Beginn ihrer Teilnahme an dieser Studie an einer Studie mit einem Prüfpräparat teilgenommen hatten.
  • hatten zuvor eine Enzymersatztherapie (ERT) für ihre Fabry-Krankheit erhalten.
  • hatte eine diabetische Nephropathie.
  • schwanger waren oder stillten.
  • nicht bereit waren, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fabrazyme 1 mg/kg alle 2 Wochen
Fabrazyme 1,0 mg/kg alle 2 Wochen
Biologisch: Fabrazyme (Agalsidase beta)
1,0 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • r-haGAL
Biologisch: Fabrazyme (Agalsidase beta)
3,0 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • r-haGAL
Experimental: Fabrazyme 3 mg/kg alle 2 Wochen
Fabrazyme 3,0 mg/kg alle 2 Wochen
Biologisch: Fabrazyme (Agalsidase beta)
1,0 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • r-haGAL
Biologisch: Fabrazyme (Agalsidase beta)
3,0 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • r-haGAL

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum klinisch signifikanten Fortschreiten der Herzerkrankung, zerebrovaskulären Erkrankung und/oder des Todes bei Fabry-Patienten mit schwerer Nierenerkrankung
Zeitfenster: 7 Monate
Die Studie wurde aufgrund eines unzureichenden Studiendesigns vorzeitig abgebrochen. Während der Studiendauer von 7 Monaten hatte nur 1 Patient im Behandlungsarm mit Fabrazyme 1 mg/kg ein klinisches Ereignis, einen Schlaganfall. Die Zeit bis zum Ereignis wurde von der ersten Gabe von Fabrazyme bis zum Datum des Ereignisses bestimmt.
7 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma Globotriaosylceramid (GL-3)
Zeitfenster: Ausgewertet bei Baseline, Monat 3 und letztem Besuch
Diese Ergebnismessung bewertete die mittleren Plasma-GL-3-Werte aller Patienten, um zu sehen, ob sie während der Behandlung mit Fabrazyme abnahmen. Der normale GL-3-Plasmaspiegel ist definiert als ≤ 7,03 µg/ml.
Ausgewertet bei Baseline, Monat 3 und letztem Besuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Mitarbeiter

CRL/Medinet

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2002

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2003

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2003

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL-022-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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