Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vakavan munuaissairauden tutkimus Fabrazymella hoidetuilla Fabry-potilailla

torstai 19. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Vaihe 2, satunnaistettu, avoin, annosvälitteinen, usean annoksen Fabrazyme®-tutkimus potilailla, joilla on Fabryn tauti ja vaikea munuaistauti

Tämä tutkimus suunniteltiin sopivan Fabrazyme-hoidon määrittämiseksi kahdesti viikossa joko 1 mg/kg tai 3 mg/kg annoksella potilaille, joilla on vaikea munuaissairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
      • Rochester, New York, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • olla ≥16-vuotias.
  • heillä on tällä hetkellä Fabryn taudin diagnoosi (määritelty epänormaaliksi α-galaktosidaasi (α GAL) -entsyymitasoksi tai Fabryn genotyypiksi).
  • sinulla on jokin seuraavista kliinisistä tiloista ilmoittautumisen yhteydessä: seerumin kreatiniinitaso yli 3,0 mg/dl (keskimäärin kaksi arvoa vähintään viikon välein) tai olet parhaillaan dialyysihoidossa tai tila munuaisensiirron jälkeen yli 3 kuukautta .
  • pystyä noudattamaan protokollan vaatimuksia
  • saada negatiivinen raskaustesti, jos naispotilas on hedelmällisessä iässä. Lisäksi kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • jos ne eivät täytä erityisiä sisällyttämiskriteerejä.
  • jos he olisivat osallistuneet tutkimukseen, jossa käytettiin tutkimuslääkettä 30 päivän kuluessa tähän tutkimukseen osallistumisensa alkamisesta.
  • olivat aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa (ERT) Fabryn tautiinsa.
  • oli diabeettinen nefropatia.
  • olivat raskaana tai imettäneet.
  • eivät olleet halukkaita noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fabrazyme 1 mg/kg 2 viikon välein
Fabrazyme 1,0 mg/kg 2 viikon välein
Biologinen: Fabrazyme (agalsidaasi beeta)
1,0 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
  • r-hαGAL
Biologinen: Fabrazyme (agalsidaasi beeta)
3,0 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
  • r-hαGAL
Kokeellinen: Fabrazyme 3 mg/kg 2 viikon välein
Fabrazyme 3,0 mg/kg 2 viikon välein
Biologinen: Fabrazyme (agalsidaasi beeta)
1,0 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
  • r-hαGAL
Biologinen: Fabrazyme (agalsidaasi beeta)
3,0 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
  • r-hαGAL

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika sydänsairauden, aivoverisuonitaudin ja/tai kuoleman kliinisesti merkittävään etenemiseen Fabry-potilailla, joilla on vaikea munuaissairaus
Aikaikkuna: 7 kuukautta
Kokeilu lopetettiin ennenaikaisesti puutteellisen tutkimussuunnitelman vuoksi. Seitsemän kuukauden tutkimusjakson aikana vain yhdellä potilaalla oli kliininen tapahtuma, aivohalvaus, Fabrazyme 1 mg/kg -hoitohaarassa. Aika tapahtumaan määritettiin ensimmäisestä Fabrazyme-annoksesta tapahtumapäivään.
7 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman globotriaosyyliseramidi (GL-3)
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, kuukaudessa 3 ja viimeisellä käynnillä
Tämä tulosmittaus arvioi kaikkien potilaiden keskimääräiset plasman GL-3-arvot sen selvittämiseksi, laskiko se Fabrazyme-hoidon aikana. Normaali plasman GL-3-taso määritellään ≤ 7,03 µg/ml.
Arvioitu lähtötilanteessa, kuukaudessa 3 ja viimeisellä käynnillä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Yhteistyökumppanit

CRL/Medinet

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. joulukuuta 2002

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2003

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. lokakuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. helmikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 5. helmikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 7. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGAL-022-02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa