Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar ernstige nierziekte bij Fabry-patiënten behandeld met Fabrazyme

19 maart 2015 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een gerandomiseerde, open-label fase 2-studie met meerdere doses Fabrazyme® bij patiënten met de ziekte van Fabry en met een ernstige nierziekte

Deze studie was opgezet om de juiste behandeling met Fabrazyme te bepalen met een tweewekelijkse dosis van 1 mg/kg of 3 mg/kg in een populatie van patiënten met een ernstige nierziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
      • Rochester, New York, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven voordat enige studiegerelateerde procedures werden uitgevoerd.
  • ≥16 jaar oud zijn.
  • een huidige diagnose van de ziekte van Fabry heeft (gedefinieerd als abnormale α-galactosidase (α GAL) enzymspiegels of Fabry genotype).
  • een van de volgende klinische aandoeningen hebben bij inschrijving: serumcreatininespiegel hoger dan 3,0 mg/dL (een gemiddelde van twee waarden met een tussenpoos van ten minste een week), of momenteel dialyse ondergaan, of een status hebben na niertransplantatie met meer dan 3 maanden .
  • in staat zijn om te voldoen aan de vereisten van het protocol
  • een negatieve zwangerschapstest hebben, als een vrouwelijke patiënt in de vruchtbare leeftijd. Bovendien moeten alle vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden tijdens het onderzoek een medisch aanvaarde anticonceptiemethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • als ze niet voldeden aan de specifieke inclusiecriteria.
  • als ze binnen 30 dagen na de start van hun deelname aan deze studie hadden deelgenomen aan een studie waarin een onderzoeksgeneesmiddel werd gebruikt.
  • eerder enzymvervangende therapie (ERT) hadden gekregen voor hun ziekte van Fabry.
  • had diabetische nefropathie.
  • zwanger waren of borstvoeding gaven.
  • niet bereid waren te voldoen aan de vereisten van het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fabrazyme 1 mg/kg elke 2 weken
Fabrazyme 1,0 mg/kg elke 2 weken
Biologisch: Fabrazyme (agalsidase bèta)
1,0 mg/kg elke 2 weken
Andere namen:
  • r-hαGAL
Biologisch: Fabrazyme (agalsidase bèta)
3,0 mg/kg elke 2 weken
Andere namen:
  • r-hαGAL
Experimenteel: Fabrazyme 3 mg/kg om de 2 weken
Fabrazyme 3,0 mg/kg elke 2 weken
Biologisch: Fabrazyme (agalsidase bèta)
1,0 mg/kg elke 2 weken
Andere namen:
  • r-hαGAL
Biologisch: Fabrazyme (agalsidase bèta)
3,0 mg/kg elke 2 weken
Andere namen:
  • r-hαGAL

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot klinisch significante progressie van hartziekte, cerebrovasculaire ziekte en/of overlijden bij Fabry-patiënten met ernstige nierziekte
Tijdsspanne: 7 maanden
De proef werd voortijdig beëindigd vanwege een ontoereikend onderzoeksontwerp. Tijdens de studieperiode van 7 maanden had slechts 1 patiënt een klinisch voorval, een beroerte, in de behandelingsarm met Fabrazyme 1 mg/kg. De tijd tot het voorval werd bepaald vanaf de eerste dosis Fabrazyme tot de datum van het voorval.
7 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma Globotriaosylceramide (GL-3)
Tijdsspanne: Geëvalueerd bij baseline, maand 3 en laatste bezoek
Deze uitkomstmaat evalueerde de gemiddelde GL-3-waarden in het plasma voor alle patiënten om te zien of deze afnamen terwijl ze Fabrazyme gebruikten. Normaal plasma GL-3-niveau wordt gedefinieerd als ≤ 7,03 µg/ml.
Geëvalueerd bij baseline, maand 3 en laatste bezoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Medewerkers

CRL/Medinet

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2002

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2003

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 oktober 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 februari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

5 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 april 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGAL-022-02

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren