本態性振戦におけるオクタン酸の二重盲検プラセボ対照パイロット研究

バックグラウンド：

• 本態性振戦 (ET) は、制御不能な震えを特徴とする神経障害です。 ET の治療にはいくつかの薬が使用されます。ただし、多くの場合、部分的にしか効果がなく、副作用が生じる可能性があります。
• 調査研究では、アルコールに似た食品添加物であるオクタノールが動物の振戦を改善できることが示されています。 オクタノールは、アルコールよりも人を酔わせる可能性が低い. 以前の 2 つの NIH 研究では、1-オクタノールと呼ばれるオクタノールの 1 つの形態が一部の人々の振戦を改善し、副作用がほとんどないことがわかりました。
• 体内で、1-オクタノールはオクタン酸に変換されます。 研究者たちは、オクタン酸が ET の人々を助けることができるかどうかを調べることに興味を持っています.

目的:

• オクタン酸が本態性振戦のある人の手の振戦を改善できるかどうかを調べること。
• オクタン酸摂取後の血中濃度を測定します。

資格:

• 21 歳以上の ET 患者で、研究で必要とされるアルコール、カフェイン、およびすべての薬物を控える意思があり、一度に最大 12 時間断食する意思と能力がある患者。
• 参加者は、治験薬の中毒効果に対する遺伝的感受性のため、アジア人またはネイティブアメリカンの祖先ではない場合があります。

デザイン：

• この研究には、3 日間の入院と 2 回の外来受診が必要です。
• 来院1（外来）：スクリーニング来院と血中アルコール濃度検査
• 病歴、身体的および神経学的検査、血液検査、および心機能を測定するための心電図。 妊娠できる女性は、尿妊娠検査を受けます。
• 患者は 1 杯あたり 1.5 オンスのアルコールを摂取し（少なくとも 30 分間隔で 3 杯まで）、振戦がどのように反応するかを評価するために検査を受けます。 研究者は、最初の飲酒から約 1 時間後に血液を採取して血中アルコール濃度を測定し、中毒の兆候がないか患者を注意深く監視します。
• 入院検査
• 準備: 研究者は、患者が服用している可能性のある振戦治療薬を中止するためのスケジュールを作成します。 患者は、入院の少なくとも 2 日前から、アルコールを飲んだり、チョコレートを含むカフェインを含むものを食べたり飲んだりしてはなりません。
• 1日目：バイタルサイン、血液（および尿妊娠）検査、心電図。 患者は、腕時計に似た振戦モニターを着用するよう求められます。 患者には、採血用の IV ラインも挿入されます。
• 2 日目と 3 日目: 無作為化された治験薬 (1 日はオクタン酸、もう 1 日はプラセボ)。 服用前は絶食しますが、検査終了後（正午頃）は飲食可能です。
• 採血は、治験薬服用前と服用後（合計9回）となります。
• 振戦は、研究中、薬物摂取の前後に測定されます。
• 来院2（外来）：退院後4～7日
• 血液検査と心電図、研究に関する一連のアンケート。