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Étude pilote à double insu et contrôlée par placebo sur l'acide octanoïque dans le tremblement essentiel

22 novembre 2012 mis à jour par: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Arrière-plan:

  • Le tremblement essentiel (TE) est un trouble neurologique caractérisé par des secousses incontrôlables. Plusieurs médicaments sont utilisés pour traiter l'ET ; cependant, ils ne sont souvent que partiellement efficaces et peuvent avoir des effets secondaires.
  • Des études de recherche ont montré que l'octanol, un additif alimentaire similaire à l'alcool, peut améliorer les tremblements chez les animaux. L'octanol est moins susceptible de rendre les gens ivres que l'alcool. Deux études antérieures du NIH ont révélé qu'une forme d'octanol, appelée 1-octanol, améliorait les tremblements chez certaines personnes et avait peu d'effets secondaires.
  • Dans le corps, le 1-octanol est converti en acide octanoïque. Les chercheurs souhaitent savoir si l'acide octanoïque peut aider les personnes atteintes d'ET.

Objectifs:

  • Pour savoir si l'acide octanoïque peut améliorer le tremblement des mains chez les personnes souffrant de tremblement essentiel.
  • Pour mesurer les niveaux d'acide octanoïque dans le sang après sa prise.

Admissibilité:

  • Patients de 21 ans et plus atteints d'ET, qui sont prêts à s'abstenir d'alcool, de caféine et de tous les médicaments requis par l'étude et qui sont prêts et capables de jeûner jusqu'à 12 heures à la fois.
  • Les participants peuvent ne pas être d'ascendance asiatique ou amérindienne en raison de susceptibilités génétiques aux effets intoxicants du médicament à l'étude.

Conception:

  • Cette étude nécessite une hospitalisation de 3 jours ainsi que deux visites ambulatoires.
  • Visite 1 (ambulatoire) : visite de dépistage et test d'alcoolémie
  • Antécédents médicaux, examen physique et neurologique, analyse de sang et électrocardiogramme pour mesurer la fonction cardiaque. Les femmes capables de tomber enceintes subiront un test de grossesse urinaire.
  • Les patients consommeront 1,5 once d'alcool par verre (jusqu'à trois verres à au moins 30 minutes d'intervalle) et seront testés pour évaluer la réaction du tremblement. Les chercheurs prélèveront du sang pour mesurer le taux d'alcoolémie environ 1 heure après le premier verre et surveilleront de près les patients pour détecter des signes d'intoxication.
  • Examen hospitalier
  • Préparation : Les chercheurs prépareront un programme pour arrêter tous les médicaments contre les tremblements que les patients pourraient prendre. Les patients ne doivent pas boire d'alcool ou manger ou boire quoi que ce soit contenant de la caféine, y compris du chocolat, pendant au moins 2 jours avant l'admission.
  • Jour 1 : Signes vitaux, tests sanguins (et urinaires de grossesse) et électrocardiogramme. Les patients seront invités à porter un moniteur de tremblement, semblable à une montre-bracelet. Les patients auront également des lignes IV insérées pour les prises de sang.
  • Jours 2 et 3 : Médicament de l'étude randomisée (acide octanoïque un jour, placebo l'autre jour). Les patients jeûneront avant de prendre le médicament, mais seront autorisés à manger et à boire une fois les tests terminés (vers midi).
  • Le sang sera prélevé avant de prendre le médicament à l'étude et à nouveau (un total de neuf fois) après avoir pris le médicament.
  • Le tremblement sera mesuré pendant l'étude, avant et après la prise du médicament.
  • Visite 2 (ambulatoire) : 4 à 7 jours après la sortie
  • Test sanguin et électrocardiogramme, et une série de questionnaires concernant l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIF:

Nous proposons une étude pour examiner l'innocuité et l'efficacité de l'acide octanoïque dans le tremblement essentiel (TE).

POPULATION ÉTUDIÉE :

Nous étudierons 19 sujets adultes atteints d'ET sensible à l'éthanol.

CONCEPTION:

L'acide octanoïque sera testé en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo et croisé chez 19 patients atteints de tremblement essentiel. Le médicament actif à l'étude et le placebo seront administrés sous forme de doses orales uniques le matin pendant des jours consécutifs dans une séquence randomisée. Tous les sujets recevront une dose qui a été définie comme étant sans danger selon les données de toxicité disponibles (4 mg/kg) et seront étroitement surveillés pendant toute la phase d'étude des patients hospitalisés de trois jours (jour 0 : ligne de base ; jours 1-2 : jours d'étude actifs ).

MESURES DES RÉSULTATS :

Le critère de jugement principal de cette étude sera l'effet sur la puissance de tremblement de la main dominante, 80 minutes après l'administration de la substance à l'étude, par rapport au placebo. La puissance du tremblement sera mesurée à l'aide d'une accélérométrie avec chargement pour tester la composante centrale du tremblement. Les critères de jugement secondaires comprennent des enregistrements de la puissance de tremblement mesurée par accélérométrie à plusieurs autres moments jusqu'à 300 minutes après l'administration, également enregistrés à partir de la main non dominante et sans chargement. Le changement de la sévérité des tremblements documenté par la spirographie et l'actigraphie ainsi que les données recueillies concernant la sécurité des médicaments (tests de laboratoire, documentation des signes vitaux, questionnaire sur les événements indésirables et échelle d'intoxication) ainsi que les propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques agiront comme d'autres paramètres secondaires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

17 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:
  • Patients masculins ou féminins atteints de TE répondant à l'alcool selon les critères cliniques publiés
  • Le tremblement dans les deux membres supérieurs devrait être la caractéristique prédominante de l'ET
  • Les sujets doivent être disposés et capables en toute sécurité de se conformer au protocole de l'étude et donc de s'abstenir de tout médicament pour le traitement des tremblements pendant une période d'au moins 5 demi-vies plasmatiques du médicament individuel avant la participation à l'étude. (Pour Propranolol/Inderal (marque déposée), Gabapentin/Neurontin (marque déposée), Topiramate/Topamax (marque déposée) ce sera 4 jours ; pour Primidone/Mysoline (marque déposée) : 28 jours).
  • Les sujets doivent être disposés à s'abstenir de consommer de l'alcool et de la caféine à partir de 48 heures avant l'hospitalisation jusqu'à la fin de l'étude
  • Le sujet doit être disposé et capable de jeûner pendant des périodes allant jusqu'à 12 heures pendant l'étude

CRITÈRE D'EXCLUSION:

  • Patients présentant tout autre résultat pathologique significatif lors de l'examen neurologique autre que les symptômes typiques de la TE
  • Conditions médicales graves aiguës ou chroniques qui empêcheraient le sujet de participer (par exemple, maladie cardiaque grave NYHA grade 3 ou 4, insuffisance rénale, insuffisance hépatique, maladie pulmonaire, hyperthyroïdie incontrôlée)
  • Sujets atteints de diabète sucré, d'hypoglycémie ou d'hyperlipidémie sévère (doit être documenté par le médecin traitant avec une copie du dernier test sanguin de routine à jeun dans l'année précédant la visite de dépistage, y compris les taux de glucose et de lipides ; selon les directives des NIH, les taux de LDL à jeun supérieurs ou égaux à 160 mg/dl sont considérés comme une hyperlipidémie sévère ; si sous traitement, les taux de LDL inférieurs à 160 doivent être documentés pour être éligibles à l'étude)
  • Sujets ayant un abus ou une dépendance à l'alcool actif ou passé
  • Sujets recevant un traitement concomitant avec de la warfarine ou des AINS, lorsqu'ils sont pris régulièrement et ne peuvent pas être interrompus au moins 14 jours avant la participation à l'étude, en raison d'interactions potentielles avec l'acide octanoïque (déplacement de la liaison à l'albumine dans le sérum humain)
  • Sujets présentant des anomalies cliniquement significatives lors de leurs tests de laboratoire de base
  • Sujets âgés de moins de 21 ans
  • Sujets féminins enceintes ou allaitantes
  • Sujets présentant des troubles cognitifs interférant avec la capacité de donner un consentement éclairé ou de coopérer pendant l'étude
  • Sujets d'origine asiatique extrême-orientale ou amérindienne, qui peuvent posséder des allèles variants des gènes du métabolisme de l'alcool, c'est-à-dire l'alcool déshydrogénase et l'aldéhyde déshydrogénase, entraînant un métabolisme altéré (plus lent) et une sensibilité potentiellement accrue aux alcools et à leurs métabolites
  • Sujets pour lesquels aucun consentement éclairé écrit n'a été reçu ou sujets qui ne veulent pas coopérer pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
gélules identiques
Comparateur actif: Acide octanoïque
Médicament: Acide octanoïque
4mg/kg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Puissance de tremblement accélérométrique normalisée, main dominante, 80 min après administration, condition pondérée
Délai: 80 min après l'administration du médicament à l'étude les jours 1 et 2 de la visite 2
Le tremblement postural a été mesuré à l'aide d'une accélérométrie avec un capteur de mouvement (accéléromètre) placé au dos de chaque main, et le tremblement a été enregistré simultanément avec une électromyographie de surface des fléchisseurs et des extenseurs du poignet pendant 2 minutes à chaque instant. L'enregistrement a été répété avec un poids de 1 lb ajouté à chaque poignet, ce qui a été décrit pour enregistrer la composante centrale du tremblement. Le critère de jugement principal a été défini comme la puissance de tremblement du composant de tremblement central (après l'ajout de poids) 80 minutes après l'administration, mesurée à la main dominante, normalisée à la ligne de base (base = 1) et comparant l'acide octanoïque au placebo. Rapport de la puissance de tremblement à 80 min divisée par la puissance de tremblement au départ utilisée pour le calcul de la mesure des résultats.
80 min après l'administration du médicament à l'étude les jours 1 et 2 de la visite 2

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Puissance de tremblement normalisée, 300 min après l'administration, condition pondérée, main dominante, OA vs placebo
Délai: 300 minutes après l'administration
Comme décrit dans la section relative au critère de jugement principal, l'accéléromètre normalisé du tremblement accélérométrique a été mesuré à d'autres moments pour décrire une évolution temporelle de l'effet. Ce résultat secondaire indiqué comparait l'accéléromètre normalisé (base = 1) au dernier point dans le temps 300 min après l'administration de la dose après l'arthrose par rapport au placebo. Rapports de la puissance de tremblement à 300 min divisée par la puissance de tremblement au départ utilisée pour le calcul de la mesure des résultats.
300 minutes après l'administration
Acide octanoïque TMax
Délai: entre 5 et 300 min après l'administration
Temps jusqu'au pic plasmatique de l'arthrose
entre 5 et 300 min après l'administration
PK : ASC après OA
Délai: 5 à 300 min après l'administration
Aire sous la courbe des taux plasmatiques de PA après administration
5 à 300 min après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2009

Première publication (Estimation)

20 février 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

27 décembre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2012

Dernière vérification

1 novembre 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 090084
  • 09-N-0084

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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