Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dobbeltblind, placebokontrolleret pilotundersøgelse af oktansyre i essentiel tremor

22. november 2012 opdateret af: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Baggrund:

  • Essential tremor (ET) er en neurologisk lidelse karakteriseret ved ukontrollerbar rysten. Adskillige medicin bruges til at behandle ET; dog er de ofte kun delvist effektive og kan have bivirkninger.
  • Forskningsundersøgelser har vist, at octanol, et fødevaretilsætningsstof, der ligner alkohol, kan forbedre rysten hos dyr. Octanol er mindre tilbøjelige til at gøre folk fulde end alkohol. To tidligere NIH-undersøgelser viste, at en form for octanol, kaldet 1-octanol, forbedrede tremor hos nogle mennesker og havde få bivirkninger.
  • I kroppen omdannes 1-octanol til octansyre. Forskere er interesserede i at finde ud af, om octansyre kan hjælpe mennesker med ET.

Mål:

  • For at finde ud af, om oktansyre kan forbedre håndskælven hos mennesker med essentiel tremor.
  • Til at måle niveauet af oktansyre i blodet efter det er taget.

Berettigelse:

  • Patienter på 21 år og ældre med ET, som er villige til at afholde sig fra alkohol, koffein og al medicin som krævet af undersøgelsen, og som er villige og i stand til at faste i op til 12 timer ad gangen.
  • Deltagerne er muligvis ikke af asiatisk eller indiansk afstamning på grund af genetisk modtagelighed over for undersøgelseslægemidlets berusende virkning.

Design:

  • Denne undersøgelse kræver en 3-dages hospitalsindlæggelse samt to ambulante besøg.
  • Besøg 1 (ambulant): Screeningsbesøg og promilletest
  • Sygehistorie, fysisk og neurologisk undersøgelse, en blodprøve og et elektrokardiogram til måling af hjertefunktion. Kvinder, der er i stand til at blive gravide, skal have en uringraviditetstest.
  • Patienter vil indtage 1,5 ounce alkohol pr. drink (op til tre drinks med mindst 30 minutters mellemrum) og blive testet for at evaluere, hvordan rysten reagerer. Forskere vil tage blod for at måle blodpromille cirka 1 time efter den første drink og nøje overvåge patienter for tegn på forgiftning.
  • Døgnundersøgelse
  • Forberedelse: Forskere vil udarbejde en tidsplan for at stoppe enhver rystelsesmedicin, som patienter kan være på. Patienter må ikke drikke alkohol eller spise eller drikke noget med koffein, herunder chokolade, i mindst 2 dage før indlæggelsen.
  • Dag 1: Vitale tegn, blod (og urin graviditet) test og elektrokardiogram. Patienterne vil blive bedt om at bære en tremormonitor, der ligner et armbåndsur. Patienter vil også få indsat IV-slanger til blodudtagning.
  • Dag 2 og 3: Randomiseret undersøgelsesmedicin (oktansyre den ene dag, placebo den anden dag). Patienterne vil faste, før de tager stoffet, men får lov til at spise og drikke, efter at testene er afsluttet (omkring kl.
  • Der vil blive tappet blod, før du tager undersøgelseslægemidlet og igen (i alt ni gange) efter at have taget lægemidlet.
  • Tremor vil blive målt under undersøgelsen, før og efter indtagelse af lægemidlet.
  • Besøg 2 (ambulant): 4 til 7 dage efter udskrivelsen
  • Blodprøve og et elektrokardiogram og en række spørgeskemaer vedrørende undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

OBJEKTIV:

Vi foreslår en undersøgelse for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​octansyre ved essentiel tremor (ET).

STUDIEBEFOLKNING:

Vi vil studere 19 voksne forsøgspersoner med ethanol-responsiv ET.

DESIGN:

Octansyre vil blive testet i et dobbeltblindt, randomiseret, placebo-kontrolleret, cross-over design hos 19 patienter med essentiel tremor. Den aktive undersøgelsesmedicin og placebo vil blive indgivet som orale enkelt morgendoser på på hinanden følgende dage i en randomiseret sekvens. Alle forsøgspersoner vil modtage en dosis, der blev defineret som værende sikker i henhold til tilgængelige toksicitetsdata (4mg/kg) og vil blive overvåget nøje under den samlede indlæggelsesfase på tre dage (dag 0: baseline; dag 1-2: aktive undersøgelsesdage ).

RESULTATMÅL:

Det primære resultatmål for denne undersøgelse vil være effekten på den dominerende hånds tremorkraft, 80 minutter efter administration af undersøgelsesstoffet, sammenlignet med placebo. Tremorkraft vil blive målt ved hjælp af accelerometri med belastning for at teste central tremorkomponent. Sekundære udfaldsmål inkluderer registreringer af tremorkraft målt ved accelerometri på flere andre tidspunkter op til 300 minutter efter administration, også registreret fra den ikke-dominante hånd og uden belastning. Ændringen i tremors sværhedsgrad dokumenteret ved spirografi og aktigrafi samt data indsamlet vedrørende lægemiddelsikkerhed (laboratorietest, dokumentation af vitale tegn, uønskede hændelser spørgeskema og forgiftningsskala) samt de farmakokinetiske og farmakodynamiske egenskaber vil fungere som yderligere sekundære udfaldsparametre.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Mandlige eller kvindelige patienter med alkohol-responderende ET i henhold til offentliggjorte kliniske kriterier
  • Tremor i begge overekstremiteter bør være et dominerende træk ved ET
  • Forsøgspersonerne skal være villige og sikkert i stand til at overholde undersøgelsesprotokollen og derfor afholde sig fra enhver form for medicin til behandling af tremor i en periode på mindst 5 plasmahalveringstider af det enkelte lægemiddel forud for undersøgelsesdeltagelsen. (For Propranolol/Inderal (registreret varemærke), Gabapentin/Neurontin (registreret varemærke), Topiramat/Topamax (registreret varemærke) vil dette være 4 dage; for Primidone/Mysoline (registreret varemærke): 28 dage).
  • Forsøgspersoner skal være villige til at afholde sig fra alkohol- og koffeinindtagelse fra 48 timer før hospitalsindlæggelse, indtil studiet afsluttes
  • Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at faste i perioder på op til 12 timer under undersøgelsen

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Patienter med andre signifikante patologiske fund i den neurologiske undersøgelse end typiske symptomer på ET
  • Akutte eller kroniske alvorlige medicinske tilstande, som ville udelukke forsøgspersonen fra at deltage (f.eks. alvorlig hjertesygdom NYHA grad 3 eller 4, nyresvigt, leversvigt, lungesygdom, ukontrolleret hyperthyroidisme)
  • Personer med diabetes mellitus, hypoglykæmi eller svær hyperlipidæmi (skal dokumenteres af henvisende læge med kopi af sidste fastende rutineblodprøve inden for et år før screeningsbesøget inklusive glukose- og lipidniveauer; i henhold til NIH-retningslinjer, fastende LDL-niveauer på større end eller lig med til 160 mg/dl betragtes som alvorlig hyperlipidæmi; hvis under behandling, skal LDL-niveauer under 160 dokumenteres for at være berettiget til undersøgelsen)
  • Forsøgspersoner med aktivt eller tidligere alkoholmisbrug eller afhængighed
  • Patienter med samtidig behandling med warfarin eller NSAID'er, når de tages på regelmæssig basis og ikke kan seponeres mindst 14 dage før studiedeltagelsen, på grund af potentielle interaktioner med octansyre (fortrængning af albuminbinding i humant serum)
  • Forsøgspersoner med klinisk signifikante abnormiteter på deres baseline laboratorietest
  • Forsøgspersoner under 21 år
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammende
  • Forsøgspersoner med kognitiv svækkelse, der forstyrrer evnen til at give informeret samtykke eller til at samarbejde under undersøgelsen
  • Individer af fjernøstasiatisk eller indiansk afstamning, som kan have varianter af alleler af generne for alkoholmetabolisme, dvs. alkoholdehydrogenase og aldehyddehydrogenase, hvilket resulterer i ændret (langsommere) metabolisme og potentielt øget følsomhed over for alkoholer og deres metabolitter
  • Forsøgspersoner, hvor der ikke modtages skriftligt informeret samtykke, eller forsøgspersoner, der ikke er villige til at samarbejde under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
identiske kapsler
Aktiv komparator: Oktansyre
Medicin: Oktansyre
4mg/kg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Normaliseret Accelerometrisk Tremor Power, Dominant Hand, 80 min efter administration, vægtet tilstand
Tidsramme: 80 minutter efter administration af undersøgelseslægemidlet på dag 1 og 2 af besøg 2
Postural tremor blev målt ved hjælp af accelerometri med en bevægelsessensor (accelerometer) placeret på bagsiden af ​​hver hånd, og rysten blev registreret samtidigt med overflade-elektromyografi af håndledsbøjere og ekstensorer i 2 minutter på hvert tidspunkt. Optagelsen blev gentaget med 1 lbs vægt tilføjet til hvert håndled, som blev beskrevet for at registrere den centrale tremor-komponent. Det primære resultatmål blev defineret som tremorstyrke af den centrale tremorkomponent (efter tilsætning af vægt) 80 minutter efter administration, målt ved den dominerende hånd, normaliseret til baseline (baseline = 1) og sammenligning af octansyre vs. placebo. Forholdet mellem tremorkraft ved 80 min. divideret med tremorkraft ved baseline brugt til beregning af resultatmål.
80 minutter efter administration af undersøgelseslægemidlet på dag 1 og 2 af besøg 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Normaliseret tremorkraft, 300 minutter efter administration, vægtet tilstand, dominerende hånd, OA vs placebo
Tidsramme: 300 min efter dosis
Som beskrevet i afsnittet for det primære resultat blev normaliseret accelerometrisk tremoraccelerometri målt på andre tidspunkter for at beskrive et tidsforløb af effekt. Dette angav sekundært resultat sammenlignet normaliseret (baseline = 1) accelerometrisk på det sidste tidspunkt 300 minutter efter dosis efter OA vs. Placebo. Forhold mellem tremorkraft ved 300 min. divideret med tremorkraft ved baseline brugt til beregning af resultatmål.
300 min efter dosis
TMax oktansyre
Tidsramme: mellem 5 og 300 minutter efter dosis
Tid til plasmatop OA
mellem 5 og 300 minutter efter dosis
PK: AUC Efter OA
Tidsramme: 5 til 300 minutter efter dosis
Område under kurven for PA-plasmaniveauer efter administration
5 til 300 minutter efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2009

Først opslået (Skøn)

20. februar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. december 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. november 2012

Sidst verificeret

1. november 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 090084
  • 09-N-0084

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Essential Tremor

Kliniske forsøg med Oktansyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner