Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kettős vak, placebokontrollált kísérleti vizsgálat az oktánsavról esszenciális tremorban

2012. november 22. frissítette: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kettős vak, placebokontrollált kísérleti tanulmány az oktánsavról esszenciális tremorban

Háttér:

  • Az esszenciális tremor (ET) egy neurológiai rendellenesség, amelyet ellenőrizhetetlen remegés jellemez. Számos gyógyszert használnak az ET kezelésére; azonban gyakran csak részben hatásosak, és mellékhatásaik is lehetnek.
  • Kutatási tanulmányok kimutatták, hogy az oktanol, az alkoholhoz hasonló élelmiszer-adalékanyag, javíthatja az állatok remegését. Az oktanol kevésbé részegíti az embereket, mint az alkohol. Két korábbi NIH-tanulmány kimutatta, hogy az oktanol egyik formája, az 1-oktanol, bizonyos embereknél javította a remegést, és kevés mellékhatással járt.
  • A szervezetben az 1-oktanol oktánsavvá alakul. A kutatókat érdekli annak kiderítése, hogy az oktánsav segíthet-e az ET-ben szenvedőknek.

Célok:

  • Annak kiderítése, hogy az oktánsav javíthatja-e a kézremegést az esszenciális tremorban szenvedő embereknél.
  • Az oktánsav szintjének mérése a vérben a bevétel után.

Jogosultság:

  • 21 éves és idősebb ET-betegek, akik hajlandóak tartózkodni az alkoholtól, a koffeintől és a vizsgálat által előírt összes gyógyszertől, és akik hajlandóak és képesek egyszerre akár 12 órán át éhezni.
  • Előfordulhat, hogy a résztvevők nem ázsiai vagy indián származásúak, mert genetikailag hajlamosak a vizsgált szer bódító hatásaira.

Tervezés:

  • Ez a vizsgálat 3 napos kórházi felvételt, valamint két járóbeteg látogatást igényel.
  • 1. vizit (ambuláns): szűrővizsgálat és véralkoholszint vizsgálat
  • Anamnézis, fizikális és neurológiai vizsgálat, vérvizsgálat és elektrokardiogram a szívműködés mérésére. Azok a nők, akik képesek teherbe esni, vizeletben terhességi tesztet végeznek.
  • A betegek 1,5 uncia alkoholt fogyasztanak italonként (legfeljebb három italt, legalább 30 perces különbséggel), és tesztelik őket, hogy értékeljék a remegés reakcióját. A kutatók körülbelül 1 órával az első ital után vért vesznek a vér alkoholszintjének mérésére, és szorosan figyelemmel kísérik a betegeket a mérgezés jelei miatt.
  • Fekvőbeteg vizsgálat
  • Felkészülés: A kutatók ütemtervet készítenek a betegek által esetleg szedett tremor elleni gyógyszerek leállítására. A betegek a felvétel előtt legalább 2 napig nem ihatnak alkoholt, nem ehetnek vagy ihatnak semmit, ami koffeint tartalmaz, beleértve a csokoládét is.
  • 1. nap: életjelek, vér (és vizelet) terhességi tesztek és elektrokardiogram. A betegeknek karórához hasonló remegésfigyelőt kell viselniük. A betegeknek IV-vezetékeket is behelyeznek a vérvételhez.
  • 2. és 3. nap: Randomizált vizsgálati gyógyszer (az egyik napon oktánsav, a másik napon placebo). A betegek a gyógyszer bevétele előtt koplalnak, de a vizsgálatok befejezése után (dél körül) enhetnek és ihatnak.
  • A vizsgálati gyógyszer bevétele előtt és ismét (összesen kilenc alkalommal) a gyógyszer bevétele után vért vesznek.
  • A remegést a vizsgálat során, a gyógyszer bevétele előtt és után mérik.
  • 2. vizit (ambuláns): 4-7 nappal a hazabocsátás után
  • Vérvizsgálat és elektrokardiogram, valamint egy sor kérdőív a vizsgálattal kapcsolatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

CÉLKITŰZÉS:

Javasolunk egy tanulmányt az oktánsav esszenciális tremorban (ET) való biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára.

TANULMÁNYOSSÁG:

19 felnőtt alanyt fogunk tanulmányozni etanol-érzékeny ET-vel.

TERVEZÉS:

Az oktánsavat kettős vak, randomizált, placebo-kontrollált, keresztezett elrendezésben tesztelik 19 esszenciális tremorban szenvedő betegen. Az aktív vizsgálati gyógyszert és a placebót szájon át, egyszeri reggeli adagokban adják be egymást követő napon, randomizált sorrendben. Minden alany olyan dózist kap, amelyet a rendelkezésre álló toxicitási adatok szerint biztonságosnak határoztak meg (4 mg/kg), és szorosan ellenőrizni fogják őket a teljes háromnapos fekvőbeteg-vizsgálati fázis alatt (0. nap: kiindulási állapot; 1-2. nap: aktív vizsgálati napok). ).

EREDMÉNYEK:

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges kimeneti mérőszáma a domináns kéz tremor erejére gyakorolt ​​hatása lesz, 80 perccel a vizsgált anyag beadása után, a placebóval összehasonlítva. A remegés erejét gyorsulásmérővel mérik terhelés mellett a központi tremorkomponens tesztelésére. A másodlagos kimenetelű mérések közé tartozik a remegés erősségének rögzítése, amelyet gyorsulásmérővel mértek több más időpontban a beadás után legfeljebb 300 perccel, szintén a nem domináns kézből, terhelés nélkül. A tremor súlyosságának spirográfiával és aktigráfiával dokumentált változása, valamint a gyógyszerbiztonsággal kapcsolatos adatok (laboratóriumi vizsgálatok, életjelek dokumentálása, nemkívánatos események kérdőíve és mérgezési skála), valamint a farmakokinetikai és farmakodinámiás tulajdonságok további másodlagos kimeneti paraméterek lesznek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

29

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

17 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
  • Alkohol-érzékeny ET-ben szenvedő férfi vagy nőbetegek a közzétett klinikai kritériumok szerint
  • A remegés mindkét felső végtagban az ET domináns jellemzője kell, hogy legyen
  • Az alanyoknak hajlandónak és biztonságosan be kell tartaniuk a vizsgálati protokollt, és ezért tartózkodniuk kell a remegés kezelésére szolgáló bármilyen gyógyszertől az egyes gyógyszer plazma felezési idejének legalább 5 hosszáig a vizsgálatban való részvétel előtt. (A Propranolol/Inderal (bejegyzett védjegy), a Gabapentin/Neurontin (bejegyzett védjegy), a Topiramate/Topamax (bejegyzett védjegy) esetében ez 4 nap; a Primidone/Mysoline (bejegyzett védjegy) esetében: 28 nap.
  • Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük arra, hogy tartózkodjanak az alkohol és a koffein bevitelétől a kórházi kezelés előtt 48 órával a vizsgálat befejezéséig
  • Az alanynak hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy a vizsgálat során legfeljebb 12 órán át koplaljon

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

  • Azok a betegek, akiknél a neurológiai vizsgálat során az ET tipikus tünetein kívül bármilyen más jelentős patológiás lelet észlelhető
  • Akut vagy krónikus súlyos egészségügyi állapotok, amelyek kizárják az alany részvételét (pl. súlyos szívbetegség NYHA 3. vagy 4. fokozat, veseelégtelenség, májelégtelenség, tüdőbetegség, kontrollálatlan hyperthyreosis)
  • Cukorbetegségben, hipoglikémiában vagy súlyos hiperlipidémiában szenvedő alanyok (a beutaló orvosnak dokumentálnia kell az utolsó éhgyomri rutin vérvizsgálat másolatával a szűrési látogatás előtt egy éven belül, beleértve a glükóz- és lipidszinteket is; az NIH irányelvei szerint az éhomi LDL-szint nagyobb vagy egyenlő 160 mg/dl-ig súlyos hiperlipidémiának minősül; ha kezelés alatt áll, a 160-nál alacsonyabb LDL-szintet dokumentálni kell, hogy alkalmas legyen a vizsgálatra)
  • Azok az alanyok, akiknek aktív vagy múltbeli alkoholfogyasztása vagy alkoholfüggősége van
  • Egyidejű warfarin- vagy NSAID-kezelésben részesülő alanyok, ha rendszeresen szedik, és a vizsgálatban való részvétel előtt legalább 14 nappal nem lehet abbahagyni az oktánsavval való lehetséges kölcsönhatások miatt (az albuminkötés kiszorítása az emberi szérumban)
  • Azok az alanyok, akiknél klinikailag jelentős eltérések mutatkoztak az alapszintű laboratóriumi vizsgálatok során
  • 21 évnél fiatalabb alanyok
  • Terhes vagy szoptató női alanyok
  • Kognitív károsodásban szenvedő alanyok, akik megzavarják a tájékozott beleegyezés vagy az együttműködés képességét a vizsgálat során
  • Távol-kelet-ázsiai vagy indián származású alanyok, akik az alkohol-metabolizmus génjeinek, azaz az alkohol-dehidrogenáznak és az aldehid-dehidrogenáznak az allélváltozataival rendelkezhetnek, ami megváltozott (lassabb) anyagcserét és potenciálisan fokozott alkohol- és metabolitjaikkal szembeni érzékenységet eredményez.
  • Olyan alanyok, akiknél nem kaptak írásos beleegyezést, vagy olyan alanyok, akik nem hajlandók együttműködni a vizsgálat során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
azonos kapszulák
Aktív összehasonlító: Oktánsav
Drog: Oktánsav
4 mg/kg

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Normalizált gyorsulásmérős remegés, domináns kéz, 80 perccel a beadás után, súlyozott állapot
Időkeret: 80 perccel a vizsgálati gyógyszer beadása után a 2. látogatás 1. és 2. napján
A testtartási tremort gyorsulásmérővel mértük mozgásérzékelővel (gyorsulásmérővel), amelyet minden kéz hátulján helyeztek el, és a tremort a csuklóhajlítók és extensorok felületi elektromiográfiájával egyidejűleg rögzítették, minden időpontban 2 percig. A felvételt megismételtük úgy, hogy minden csuklóhoz 1 font súlyt adtak, amiről azt írták le, hogy rögzítse a központi tremor komponenst. Az elsődleges kimenetel mértéke a központi tremor komponens tremorereje volt (a súly hozzáadása után) 80 perccel a beadás után, a domináns kéznél mérve, az alapvonalra normalizálva (alapvonal = 1), és az oktánsav és a placebó összehasonlítását. A 80 perces remegés erejének hányadosa osztva az alapvonali tremor erejével, amelyet az eredménymérés kiszámításához használtak.
80 perccel a vizsgálati gyógyszer beadása után a 2. látogatás 1. és 2. napján

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Normalizált tremor erő, 300 perc beadás után, súlyozott állapot, domináns kéz, OA vs placebo
Időkeret: 300 perccel az adagolás után
Amint azt az elsődleges kimenetelre vonatkozó részben leírtuk, a normalizált akcelerometriás tremorgyorsulást más időpontokban is mértük a hatás időbeli lefolyásának leírására. Ez a megállapított másodlagos eredmény összehasonlította a normalizált (alapvonal = 1) gyorsulásmérőt az utolsó időpontban, 300 perccel a beadás után az OA és a placebó között. A 300 perces remegés erejének hányadosa osztva az alapvonali tremor erejével, amelyet az eredménymérés kiszámításához használnak.
300 perccel az adagolás után
TMax oktánsav
Időkeret: 5 és 300 perc között az adagolás után
Az OA plazmacsúcs elérésének ideje
5 és 300 perc között az adagolás után
PK: AUC OA után
Időkeret: 5-300 perccel az adagolás után
A beadás utáni PA plazmaszintek görbe alatti területe
5-300 perccel az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. február 19.

Első közzététel (Becslés)

2009. február 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2012. december 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 22.

Utolsó ellenőrzés

2012. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 090084
  • 09-N-0084

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel