辛酸治疗特发性震颤的双盲、安慰剂对照试验研究

背景：

• 特发性震颤 (ET) 是一种以无法控制的颤抖为特征的神经系统疾病。 几种药物用于治疗 ET；然而，它们通常只部分有效并且可能有副作用。
• 研究表明，辛醇是一种类似于酒精的食品添加剂，可以改善动物的震颤。 辛醇比酒精更不容易让人喝醉。 美国国立卫生研究院早期的两项研究发现，辛醇的一种形式，称为 1-辛醇，确实可以改善某些人的震颤并且几乎没有副作用。
• 在体内，1-辛醇转化为辛酸。 研究人员有兴趣了解辛酸是否可以帮助 ET 患者。

目标：

• 确定辛酸是否可以改善特发性震颤患者的手部震颤。
• 服用后测量血液中的辛酸水平。

合格：

• 年龄在 21 岁及以上的 ET 患者，他们愿意戒除酒精、咖啡因和研究要求的所有药物，并且愿意并且能够一次禁食长达 12 小时。
• 由于对研究药物的中毒作用具有遗传易感性，参与者可能不是亚洲人或美洲原住民血统。

设计：

• 这项研究需要住院 3 天以及两次门诊就诊。
• 访问 1（门诊）：筛选访问和血液酒精含量测试
• 病史、身体和神经系统检查、验血和测量心脏功能的心电图。 能够怀孕的女性将进行尿妊娠试验。
• 患者每次饮用 1.5 盎司酒精（最多间隔至少 30 分钟饮用 3 杯），并接受测试以评估震颤反应。 研究人员将在第一次饮酒后约 1 小时抽血测量血液中的酒精含量，并密切监测患者是否有中毒迹象。
• 住院检查
• 准备：研究人员将准备一个时间表，以停止患者可能服用的任何震颤药物。 入院前至少 2 天，患者不得饮酒或进食或饮用任何含咖啡因的食物，包括巧克力。
• 第 1 天：生命体征、血液（和尿妊娠）测试和心电图。 患者将被要求佩戴类似于手表的震颤监测器。 患者还将插入静脉输液管以抽血。
• 第 2 天和第 3 天：随机研究药物（一天服用辛酸，另一天服用安慰剂）。 患者在服药前禁食，但在测试完成后（中午左右）可以进食和饮水。
• 将在服用研究药物之前抽血，并在服用药物后再次抽血（总共九次）。
• 将在研究期间、服药前后测量震颤。
• 访问 2（门诊）：出院后 4 至 7 天
• 验血和心电图，以及一系列关于研究的问卷。