Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie pilotażowe kwasu oktanowego w drżeniu samoistnym

22 listopada 2012 zaktualizowane przez: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tło:

  • Drżenie samoistne (ET) jest zaburzeniem neurologicznym charakteryzującym się niekontrolowanym drżeniem. W leczeniu ET stosuje się kilka leków; jednak często są one tylko częściowo skuteczne i mogą powodować działania niepożądane.
  • Badania naukowe wykazały, że oktanol, dodatek do żywności podobny do alkoholu, może poprawić drżenie u zwierząt. Oktanol w mniejszym stopniu upija ludzi niż alkohol. Dwa wcześniejsze badania NIH wykazały, że jedna forma oktanolu, zwana 1-oktanolem, poprawiła drżenie u niektórych osób i miała niewiele skutków ubocznych.
  • W organizmie 1-oktanol jest przekształcany w kwas oktanowy. Naukowcy są zainteresowani ustaleniem, czy kwas oktanowy może pomóc ludziom z ET.

Cele:

  • Aby dowiedzieć się, czy kwas oktanowy może poprawić drżenie rąk u osób z drżeniem samoistnym.
  • Do pomiaru poziomu kwasu oktanowego we krwi po jego zażyciu.

Uprawnienia:

  • Pacjenci w wieku 21 lat i starsi z drżeniem samoistnym, którzy chcą powstrzymać się od alkoholu, kofeiny i wszystkich leków zgodnie z wymaganiami badania oraz którzy chcą i są w stanie pościć do 12 godzin na raz.
  • Uczestnicy nie mogą być pochodzenia azjatyckiego ani rdzennych Amerykanów ze względu na genetyczną podatność na odurzające działanie badanego leku.

Projekt:

  • Badanie to wymaga 3-dniowego pobytu w szpitalu oraz dwóch wizyt ambulatoryjnych.
  • Wizyta 1 (ambulatoryjna): Wizyta przesiewowa i badanie poziomu alkoholu we krwi
  • Historia medyczna, badanie fizyczne i neurologiczne, badanie krwi i elektrokardiogram do pomiaru czynności serca. Kobiety, które mogą zajść w ciążę, będą miały test ciążowy z moczu.
  • Pacjenci spożywają 1,5 uncji alkoholu na drinka (do trzech drinków w odstępie co najmniej 30 minut) i są testowani w celu oceny reakcji na drżenie. Naukowcy pobiorą krew, aby zmierzyć poziom alkoholu we krwi około 1 godzinę po pierwszym drinku i będą uważnie monitorować pacjentów pod kątem oznak zatrucia.
  • Badanie szpitalne
  • Przygotowanie: Naukowcy przygotują harmonogram zatrzymania wszelkich leków na drżenie, które mogą przyjmować pacjenci. Pacjenci nie mogą pić alkoholu ani jeść ani pić niczego zawierającego kofeinę, w tym czekoladę, przez co najmniej 2 dni przed przyjęciem.
  • Dzień 1: Objawy życiowe, testy ciążowe krwi (i moczu) oraz elektrokardiogram. Pacjenci zostaną poproszeni o noszenie monitora drżenia, podobnego do zegarka na rękę. Pacjenci będą również mieli wstawione linie IV do pobierania krwi.
  • Dzień 2 i 3: Randomizowany badany lek (kwas oktanowy jednego dnia, placebo drugiego dnia). Pacjenci będą pościć przed zażyciem leku, ale będą mogli jeść i pić po zakończeniu testów (około południa).
  • Krew zostanie pobrana przed zażyciem badanego leku i ponownie (w sumie dziewięć razy) po zażyciu leku.
  • Drżenie będzie mierzone podczas badania, przed i po zażyciu leku.
  • Wizyta 2 (ambulatoryjna): 4 do 7 dni po wypisie
  • Badanie krwi i elektrokardiogram oraz szereg kwestionariuszy dotyczących badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CEL:

Proponujemy badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności kwasu oktanowego w drżeniu samoistnym (ET).

BADANA POPULACJA:

Przebadamy 19 dorosłych osób z ET reagującym na etanol.

PROJEKT:

Kwas oktanowy zostanie przetestowany w podwójnie ślepej, randomizowanej, kontrolowanej placebo, krzyżowej konstrukcji u 19 pacjentów z drżeniem samoistnym. Aktywny badany lek i placebo będą podawane jako doustne pojedyncze dawki poranne w kolejnych dniach w losowej kolejności. Wszyscy uczestnicy otrzymają dawkę, która została zdefiniowana jako bezpieczna na podstawie dostępnych danych dotyczących toksyczności (4 mg/kg) i będą ściśle monitorowani podczas całkowitej fazy badania stacjonarnego trwającej trzy dni (dzień 0: poziom wyjściowy; dni 1-2: aktywne dni badania ).

MIERNIKI REZULTATU:

Podstawową miarą wyniku tego badania będzie wpływ na siłę drżenia dominującej ręki, 80 minut po podaniu badanej substancji, w porównaniu z placebo. Siła drżenia zostanie zmierzona za pomocą akcelerometrii z obciążeniem w celu przetestowania centralnej składowej drżenia. Wtórne pomiary wyników obejmują zapisy siły drżenia mierzonej akcelerometrycznie w wielu innych punktach czasowych do 300 min po podaniu, również rejestrowane z ręki niedominującej i bez obciążenia. Zmiana nasilenia drżenia udokumentowana za pomocą spirografii i aktygrafii oraz zebrane dane dotyczące bezpieczeństwa leku (badania laboratoryjne, dokumentacja parametrów życiowych, kwestionariusz zdarzeń niepożądanych i skala zatrucia) oraz właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne będą stanowić kolejne drugorzędowe parametry końcowe.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

17 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:
  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z ET reagującym na alkohol zgodnie z opublikowanymi kryteriami klinicznymi
  • Drżenie obu kończyn górnych powinno być dominującą cechą ET
  • Pacjenci muszą być chętni i bezpiecznie zdolni do przestrzegania protokołu badania, a zatem powstrzymywania się od jakichkolwiek leków do leczenia drżenia przez okres co najmniej 5 okresów półtrwania w osoczu danego leku przed udziałem w badaniu. (Dla Propranololu/Inderalu (zarejestrowany znak towarowy), Gabapentyny/Neurontin (zarejestrowany znak towarowy), Topiramatu/Topamax (zarejestrowany znak towarowy) będzie to 4 dni; dla Primidone/Mysoline (zarejestrowany znak towarowy): 28 dni).
  • Uczestnicy muszą być gotowi powstrzymać się od spożywania alkoholu i kofeiny począwszy od 48 godzin przed hospitalizacją aż do zakończenia badania
  • Badany musi być chętny i zdolny do poszczenia przez okres do 12 godzin podczas badania

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Pacjenci z innymi istotnymi zmianami patologicznymi w badaniu neurologicznym, innymi niż typowe objawy ET
  • Ostre lub przewlekłe ciężkie schorzenia, które wykluczają uczestnika z udziału (np. ciężka choroba serca stopnia 3 lub 4 według NYHA, niewydolność nerek, niewydolność wątroby, choroba płuc, niekontrolowana nadczynność tarczycy)
  • Pacjenci z cukrzycą, hipoglikemią lub ciężką hiperlipidemią (należy udokumentować przez lekarza kierującego kopią ostatniego rutynowego badania krwi na czczo w ciągu jednego roku przed wizytą przesiewową, w tym poziomu glukozy i lipidów; zgodnie z wytycznymi NIH, poziom LDL na czczo większy lub równy do 160 mg/dl uważa się za ciężką hiperlipidemię; w przypadku leczenia poziom LDL poniżej 160 musi być udokumentowany, aby kwalifikować się do badania)
  • Osoby z aktywnym lub przeszłym nadużywaniem lub uzależnieniem od alkoholu
  • Pacjenci z równoczesną terapią warfaryną lub NLPZ, jeśli są przyjmowani regularnie i nie można ich przerwać co najmniej 14 dni przed udziałem w badaniu, ze względu na potencjalne interakcje z kwasem oktanowym (przemieszczenie wiązania albumin w surowicy ludzkiej)
  • Osoby z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wyjściowych badaniach laboratoryjnych
  • Osoby w wieku poniżej 21 lat
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z zaburzeniami poznawczymi zakłócającymi zdolność do wyrażenia świadomej zgody lub współpracy podczas badania
  • Osoby pochodzenia dalekowschodnioazjatyckiego lub rdzennych Amerykanów, które mogą posiadać warianty alleli genów metabolizmu alkoholu, tj. dehydrogenazy alkoholowej i dehydrogenazy aldehydowej, co skutkuje zmienionym (wolniejszym) metabolizmem i potencjalnie zwiększoną wrażliwością na alkohole i ich metabolity
  • Osoby, w przypadku których nie otrzymano pisemnej świadomej zgody lub osoby, które nie chcą współpracować podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
identyczne kapsułki
Aktywny komparator: Kwas oktanowy
Lek: Kwas oktanowy
4 mg/kg mc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana akcelerometryczna moc drżenia, ręka dominująca, 80 min po podaniu, stan ważony
Ramy czasowe: 80 min po podaniu badanego leku w dniu 1 i 2 wizyty 2
Drżenie posturalne mierzono za pomocą akcelerometrii z czujnikiem ruchu (akcelerometrem) umieszczonym na grzbiecie każdej dłoni, a drżenie rejestrowano jednocześnie z elektromiografią powierzchniową zginaczy i prostowników nadgarstka przez 2 minuty w każdym punkcie czasowym. Rejestrację powtórzono z obciążeniem 1 funta dodanym do każdego nadgarstka, co opisano w celu zarejestrowania centralnej składowej drżenia. Pierwszorzędową miarą wyniku była siła drżenia centralnej składowej drżenia (po dodaniu masy) 80 minut po podaniu, mierzona na dominującej ręce, znormalizowana do wartości wyjściowej (linia podstawowa = 1) i porównanie kwasu oktanowego z placebo. Stosunek mocy drżenia po 80 minutach do mocy drżenia na początku badania wykorzystany do obliczenia miary wyniku.
80 min po podaniu badanego leku w dniu 1 i 2 wizyty 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana siła drżenia, 300 min po podaniu, stan ważony, ręka dominująca, OA vs placebo
Ramy czasowe: 300 minut po dawce
Jak opisano w części dotyczącej głównego wyniku, znormalizowaną akcelerometryczną akcelerometryczną akcelerometrię mierzono w innych punktach czasowych, aby opisać przebieg efektu w czasie. Ten drugorzędny wynik porównał znormalizowany (linia podstawowa = 1) akcelerometryczny w ostatnim punkcie czasowym 300 min po podaniu dawki po chorobie zwyrodnieniowej stawów w porównaniu z placebo. Stosunki siły drżenia po 300 minutach podzielone przez siłę drżenia na początku badania, użyte do obliczenia miary wyniku.
300 minut po dawce
Kwas oktanowy TMax
Ramy czasowe: od 5 do 300 minut po podaniu
Czas do szczytowego OA w osoczu
od 5 do 300 minut po podaniu
PK: AUC po OA
Ramy czasowe: 5 do 300 minut po podaniu
Pole pod krzywą poziomów PA w osoczu po podaniu
5 do 300 minut po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 grudnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2012

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 090084
  • 09-N-0084

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Drżenie samoistne

Badania kliniczne na Kwas oktanowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj