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Studio pilota in doppio cieco, controllato con placebo, sull'acido ottanoico nel tremore essenziale

22 novembre 2012 aggiornato da: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Sfondo:

  • Il tremore essenziale (ET) è un disturbo neurologico caratterizzato da tremori incontrollabili. Diversi farmaci sono usati per trattare ET; tuttavia, spesso sono solo parzialmente efficaci e possono avere effetti collaterali.
  • Studi di ricerca hanno dimostrato che l'ottanolo, un additivo alimentare simile all'alcol, può migliorare il tremore negli animali. L'ottanolo ha meno probabilità di far ubriacare le persone rispetto all'alcol. Due precedenti studi NIH hanno scoperto che una forma di ottanolo, chiamata 1-ottanolo, migliorava il tremore in alcune persone e aveva pochi effetti collaterali.
  • Nel corpo, l'1-ottanolo viene convertito in acido ottanoico. I ricercatori sono interessati a scoprire se l'acido ottanoico può aiutare le persone con ET.

Obiettivi:

  • Per scoprire se l'acido ottanoico può migliorare il tremore alle mani nelle persone con tremore essenziale.
  • Per misurare i livelli di acido ottanoico nel sangue dopo l'assunzione.

Eleggibilità:

  • Pazienti di età pari o superiore a 21 anni con ET, che sono disposti ad astenersi da alcol, caffeina e tutti i farmaci come richiesto dallo studio e che sono disposti e in grado di digiunare fino a 12 ore alla volta.
  • I partecipanti potrebbero non essere di origine asiatica o nativa americana a causa della suscettibilità genetica agli effetti inebrianti del farmaco in studio.

Progetto:

  • Questo studio richiede un ricovero ospedaliero di 3 giorni e due visite ambulatoriali.
  • Visita 1 (ambulatoriale): visita di screening e test del tasso alcolemico
  • Anamnesi, esame fisico e neurologico, un esame del sangue e un elettrocardiogramma per misurare la funzione cardiaca. Le donne che sono in grado di rimanere incinte avranno un test di gravidanza sulle urine.
  • I pazienti consumeranno 1,5 once di alcol per bevanda (fino a tre bevande ad almeno 30 minuti di distanza) e saranno testati per valutare come risponde il tremore. I ricercatori preleveranno il sangue per misurare il livello di alcol nel sangue circa 1 ora dopo il primo drink e monitoreranno attentamente i pazienti per segni di intossicazione.
  • Esame ospedaliero
  • Preparazione: i ricercatori prepareranno un programma per interrompere eventuali farmaci per il tremore che i pazienti potrebbero assumere. I pazienti non possono bere alcolici o mangiare o bere qualsiasi cosa con caffeina, compreso il cioccolato, per almeno 2 giorni prima del ricovero.
  • Giorno 1: segni vitali, test del sangue (e delle urine di gravidanza) ed elettrocardiogramma. Ai pazienti verrà chiesto di indossare un monitor del tremore, simile a un orologio da polso. I pazienti avranno anche linee IV inserite per i prelievi di sangue.
  • Giorni 2 e 3: farmaco in studio randomizzato (acido ottanoico un giorno, placebo l'altro giorno). I pazienti digiuneranno prima di assumere il farmaco, ma potranno mangiare e bere dopo che i test saranno completati (verso mezzogiorno).
  • Il sangue verrà prelevato prima di assumere il farmaco in studio e di nuovo (per un totale di nove volte) dopo l'assunzione del farmaco.
  • Il tremore verrà misurato durante lo studio, prima e dopo l'assunzione del farmaco.
  • Visita 2 (ambulatoriale): da 4 a 7 giorni dopo la dimissione
  • Analisi del sangue e un elettrocardiogramma e una serie di questionari riguardanti lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBBIETTIVO:

Proponiamo uno studio per esaminare la sicurezza e l'efficacia dell'acido ottanoico nel tremore essenziale (ET).

POPOLAZIONE STUDIO:

Studieremo 19 soggetti adulti con TE responsivo all'etanolo.

PROGETTO:

L'acido ottanoico sarà testato in un disegno incrociato in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo in 19 pazienti con tremore essenziale. Il farmaco attivo in studio e il placebo verranno somministrati come singole dosi orali mattutine in giorni consecutivi in ​​una sequenza randomizzata. Tutti i soggetti riceveranno una dose definita sicura in base ai dati di tossicità disponibili (4 mg/kg) e saranno monitorati attentamente durante la fase di studio ospedaliera totale di tre giorni (giorno 0: basale; giorni 1-2: giorni di studio attivi ).

MISURE DI RISULTATO:

La misura dell'esito primario per questo studio sarà l'effetto sul potere del tremore della mano dominante, 80 minuti dopo la somministrazione della sostanza in studio, rispetto al placebo. La potenza del tremore sarà misurata utilizzando l'accelerometria con carico per testare la componente centrale del tremore. Le misure di esito secondarie includono registrazioni della potenza del tremore misurata mediante accelerometria in più punti temporali fino a 300 minuti dopo la somministrazione, anch'esse registrate dalla mano non dominante e senza carico. La variazione della gravità del tremore documentata dalla spirografia e dall'attigrafia, nonché i dati raccolti sulla sicurezza del farmaco (test di laboratorio, documentazione dei segni vitali, questionario sugli eventi avversi e scala di intossicazione) nonché le proprietà farmacocinetiche e farmacodinamiche fungeranno da ulteriori parametri di esito secondari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

19 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Pazienti di sesso maschile o femminile con TE alcol-sensibile secondo i criteri clinici pubblicati
  • Il tremore in entrambi gli arti superiori dovrebbe essere la caratteristica predominante dell'ET
  • I soggetti devono essere disposti e in grado di rispettare in sicurezza il protocollo dello studio e quindi astenersi da qualsiasi farmaco per il trattamento del tremore per un periodo di almeno 5 emivite plasmatiche del singolo farmaco prima della partecipazione allo studio. (Per Propranolol/Inderal (marchio registrato), Gabapentin/Neurontin (marchio registrato), Topiramate/Topamax (marchio registrato) questo sarà di 4 giorni; per Primidone/Mysoline (marchio registrato): 28 giorni).
  • I soggetti devono essere disposti ad astenersi dall'assunzione di alcol e caffeina a partire da 48 ore prima del ricovero fino al termine dello studio
  • Il soggetto deve essere disposto e in grado di digiunare per periodi fino a 12 ore durante lo studio

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Pazienti con qualsiasi altro reperto patologico significativo all'esame neurologico diverso dai sintomi tipici di TE
  • Gravi condizioni mediche acute o croniche che precluderebbero al soggetto la partecipazione (ad esempio, grave cardiopatia NYHA di grado 3 o 4, insufficienza renale, insufficienza epatica, malattia polmonare, ipertiroidismo non controllato)
  • Soggetti con diabete mellito, ipoglicemia o iperlipidemia grave (devono essere documentati dal medico curante con copia dell'ultimo esame del sangue di routine a digiuno entro un anno prima della visita di screening, compresi i livelli di glucosio e lipidi; secondo le linee guida NIH, livelli di LDL a digiuno superiori o uguali a 160 mg/dl sono considerate iperlipidemia grave; se in trattamento, i livelli di LDL inferiori a 160 devono essere documentati per essere ammessi allo studio)
  • Soggetti con abuso o dipendenza da alcol attivo o passato
  • Soggetti con terapia concomitante con warfarin o FANS, se assunti regolarmente e non possono essere interrotti almeno 14 giorni prima della partecipazione allo studio, a causa di potenziali interazioni con l'acido ottanoico (spostamento del legame dell'albumina nel siero umano)
  • Soggetti con anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio di base
  • Soggetti di età inferiore a 21 anni
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
  • Soggetti con compromissione cognitiva che interferisce con la capacità di dare il consenso informato o di collaborare durante lo studio
  • Soggetti di discendenza dell'estremo oriente asiatico o dei nativi americani, che possono possedere alleli varianti dei geni per il metabolismo dell'alcol, cioè alcol deidrogenasi e aldeide deidrogenasi, con conseguente metabolismo alterato (più lento) e potenzialmente maggiore sensibilità agli alcoli e ai loro metaboliti
  • - Soggetti per i quali non viene ricevuto alcun consenso informato scritto o soggetti che non sono disposti a collaborare durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
capsule identiche
Comparatore attivo: Acido ottanoico
Droga: Acido ottanoico
4mg/kg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Potenza di tremore accelerometrica normalizzata, mano dominante, 80 minuti dopo la somministrazione, condizione ponderata
Lasso di tempo: 80 minuti dopo la somministrazione del farmaco in studio nei giorni 1 e 2 della Visita 2
Il tremore posturale è stato misurato utilizzando l'accelerometria con un sensore di movimento (accelerometro) posizionato sul dorso di ciascuna mano e il tremore è stato registrato simultaneamente con l'elettromiografia di superficie dei flessori e degli estensori del polso per 2 minuti in ciascun punto temporale. La registrazione è stata ripetuta con un peso di 1 libbra aggiunto a ciascun polso, che è stato descritto per registrare la componente del tremore centrale. La misura dell'outcome primario è stata definita come la potenza del tremore della componente del tremore centrale (dopo l'aggiunta del peso) 80 minuti dopo la somministrazione, misurata alla mano dominante, normalizzata al basale (basale = 1) e confrontando l'acido ottanoico rispetto al placebo. Rapporto della potenza del tremore a 80 min diviso per la potenza del tremore al basale utilizzato per il calcolo della misura dell'esito.
80 minuti dopo la somministrazione del farmaco in studio nei giorni 1 e 2 della Visita 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Potenza del tremore normalizzata, 300 minuti dopo la somministrazione, condizione ponderata, mano dominante, OA vs placebo
Lasso di tempo: 300 minuti dopo la dose
Come descritto nella sezione per l'esito primario, l'accelerometro del tremore accelerometrico normalizzato è stato misurato in altri punti temporali per descrivere un decorso temporale dell'effetto. Questo esito secondario dichiarato ha confrontato l'accelerometrico normalizzato (basale = 1) all'ultimo punto temporale 300 minuti dopo la dose dopo OA rispetto al placebo. Rapporti della potenza del tremore a 300 min diviso per la potenza del tremore al basale utilizzati per il calcolo della misura dell'esito.
300 minuti dopo la dose
Acido ottanoico TMax
Lasso di tempo: tra 5 e 300 min post dose
Tempo al picco plasmatico di OA
tra 5 e 300 min post dose
PK: AUC dopo OA
Lasso di tempo: Da 5 a 300 minuti dopo la dose
Area sotto la curva dei livelli plasmatici di PA dopo la somministrazione
Da 5 a 300 minuti dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2009

Primo Inserito (Stima)

20 febbraio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 dicembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2012

Ultimo verificato

1 novembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 090084
  • 09-N-0084

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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