Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvojitě zaslepená, placebem řízená pilotní studie kyseliny oktanové při esenciálním třesu

22. listopadu 2012 aktualizováno: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pozadí:

  • Esenciální třes (ET) je neurologická porucha charakterizovaná nekontrolovatelným třesem. K léčbě ET se používá několik léků; jsou však často jen částečně účinné a mohou mít vedlejší účinky.
  • Výzkumné studie ukázaly, že oktanol, potravinová přísada podobná alkoholu, může zlepšit třes u zvířat. U oktanolu je méně pravděpodobné, že by lidi opil než u alkoholu. Dvě dřívější studie NIH zjistily, že jedna forma oktanolu, nazývaná 1-oktanol, zlepšila třes u některých lidí a měla málo vedlejších účinků.
  • V těle se 1-oktanol přeměňuje na kyselinu oktanovou. Vědci mají zájem zjistit, zda kyselina oktanová může pomoci lidem s ET.

Cíle:

  • Chcete-li zjistit, zda kyselina oktanová může zlepšit třes rukou u lidí s esenciálním třesem.
  • K měření hladiny kyseliny oktanové v krvi po jejím užití.

Způsobilost:

  • Pacienti ve věku 21 let a starší s ET, kteří jsou ochotni abstinovat od alkoholu, kofeinu a všech léků podle požadavků studie a kteří jsou ochotni a schopni držet půst až 12 hodin v kuse.
  • Účastníci nesmějí být asijského nebo indiánského původu z důvodu genetické náchylnosti k opojným účinkům studovaného léku.

Design:

  • Tato studie vyžaduje 3denní hospitalizaci a dvě ambulantní návštěvy.
  • Návštěva 1 (ambulantně): Screeningová návštěva a test hladiny alkoholu v krvi
  • Lékařská anamnéza, fyzikální a neurologické vyšetření, krevní test a elektrokardiogram pro měření srdeční funkce. Ženy, které jsou schopny otěhotnět, budou mít těhotenský test z moči.
  • Pacienti zkonzumují 1,5 unce alkoholu na jeden nápoj (až tři nápoje s odstupem nejméně 30 minut) a budou testováni, aby se vyhodnotilo, jak třes reaguje. Vědci odeberou krev k měření hladiny alkoholu v krvi asi 1 hodinu po prvním napití a pečlivě sledují pacienty, zda nevykazují známky intoxikace.
  • Ústavní vyšetření
  • Příprava: Výzkumníci připraví plán pro zastavení jakýchkoli léků proti třesu, které pacienti mohou užívat. Minimálně 2 dny před přijetím pacienti nesmí pít alkohol ani jíst či pít nic s kofeinem, včetně čokolády.
  • Den 1: Vitální funkce, těhotenské testy krve (a moči) a elektrokardiogram. Pacienti budou požádáni, aby nosili monitor třesu, podobný náramkovým hodinkám. Pacientům budou také zavedeny IV linky pro odběr krve.
  • Dny 2 a 3: Randomizovaná studijní medikace (jeden den kyselina oktanová, druhý den placebo). Pacienti se před užitím léku postí, ale po dokončení testů (kolem poledne) jim bude dovoleno jíst a pít.
  • Krev bude odebrána před užitím studovaného léku a znovu (celkem devětkrát) po užití léku.
  • Třes bude měřen během studie, před a po užití léku.
  • Návštěva 2 (ambulantně): 4 až 7 dní po propuštění
  • Krevní test a elektrokardiogram a řada dotazníků týkajících se studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

OBJEKTIVNÍ:

Navrhujeme studii zkoumající bezpečnost a účinnost kyseliny oktanové u esenciálního třesu (ET).

STUDIJNÍ POPULACE:

Budeme studovat 19 dospělých jedinců s ET reagujícím na etanol.

DESIGN:

Kyselina oktanová bude testována ve dvojitě zaslepeném, randomizovaném, placebem kontrolovaném, zkříženém designu u 19 pacientů s esenciálním třesem. Aktivní studijní medikace a placebo budou podávány jako perorální jednotlivé ranní dávky v po sobě jdoucích dnech v randomizované sekvenci. Všichni jedinci dostanou dávku, která byla definována jako bezpečná podle dostupných údajů o toxicitě (4 mg/kg) a budou pečlivě sledováni během celkové třídenní fáze hospitalizace (den 0: výchozí stav; dny 1-2: dny aktivní studie ).

VÝSLEDKOVÁ OPATŘENÍ:

Primárním výsledným měřítkem pro tuto studii bude účinek na sílu třesu dominantní ruky 80 minut po podání zkoumané látky ve srovnání s placebem. Síla třesu bude měřena pomocí akcelerometrie se zátěží pro testování centrální složky třesu. Sekundární výsledky měření zahrnují záznamy síly třesu měřené akcelerometrií v mnoha dalších časových bodech až do 300 minut po podání, také zaznamenané z nedominantní ruky a bez zatížení. Změna závažnosti třesu dokumentovaná spirografií a aktigrafií, stejně jako shromážděná data týkající se bezpečnosti léčiv (laboratorní testování, dokumentace vitálních funkcí, dotazník o nežádoucích příhodách a stupnice intoxikace), jakož i farmakokinetické a farmakodynamické vlastnosti budou působit jako další sekundární výstupní parametry.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

17 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s ET reagující na alkohol podle publikovaných klinických kritérií
  • Třes na obou horních končetinách by měl být dominantním znakem ET
  • Subjekty musí být ochotné a bezpečně schopné dodržovat protokol studie, a proto se zdržet jakékoli medikace pro léčbu třesu po dobu alespoň 5 plazmatických poločasů jednotlivého léčiva před účastí ve studii. (Pro Propranolol/Inderal (registrovaná ochranná známka), Gabapentin/Neurontin (registrovaná ochranná známka), Topiramate/Topamax (registrovaná ochranná známka) to bude 4 dny; pro Primidone/Mysoline (registrovaná ochranná známka): 28 dní).
  • Subjekty musí být ochotny zdržet se příjmu alkoholu a kofeinu počínaje 48 hodinami před hospitalizací až do ukončení studie
  • Subjekt musí být ochoten a schopen během studie hladovět po dobu až 12 hodin

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Pacienti s jakýmkoli jiným významným patologickým nálezem v neurologickém vyšetření kromě typických příznaků ET
  • Akutní nebo chronické závažné zdravotní stavy, které by vylučovaly účast subjektu (např. závažné srdeční onemocnění NYHA stupně 3 nebo 4, selhání ledvin, selhání jater, onemocnění plic, nekontrolovaná hypertyreóza)
  • Subjekty s diabetes mellitus, hypoglykémií nebo závažnou hyperlipidémií (musí být dokumentovány odesílajícím lékařem kopií posledního rutinního krevního testu nalačno během jednoho roku před screeningovou návštěvou včetně hladin glukózy a lipidů; podle směrnic NIH jsou hladiny LDL nalačno vyšší nebo rovné do 160 mg/dl jsou považovány za těžkou hyperlipidémii; pokud jsou léčeny, musí být zdokumentovány hladiny LDL nižší než 160, aby byly způsobilé pro studii)
  • Subjekty s aktivním nebo minulým zneužíváním alkoholu nebo závislostí
  • Subjekty se souběžnou terapií warfarinem nebo NSAID, pokud jsou užívány pravidelně a nelze je přerušit alespoň 14 dní před účastí ve studii z důvodu potenciálních interakcí s kyselinou oktanovou (vytěsnění vazby albuminu v lidském séru)
  • Subjekty s klinicky významnými abnormalitami jejich základních laboratorních testů
  • Subjekty ve věku méně než 21 let
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Subjekty s kognitivní poruchou zasahující do schopnosti dát informovaný souhlas nebo spolupracovat během studie
  • Subjekty původu z Dálného východu Asie nebo domorodých Američanů, kteří mohou mít variantní alely genů pro metabolismus alkoholu, tj. alkoholdehydrogenázy a aldehyddehydrogenázy, což má za následek změněný (pomalejší) metabolismus a potenciálně zvýšenou citlivost na alkoholy a jejich metabolity
  • Subjekty, u kterých není obdržen písemný informovaný souhlas, nebo subjekty, které nejsou ochotny spolupracovat během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
identické kapsle
Aktivní komparátor: Kyselina oktanová
Lék: Kyselina oktanová
4 mg/kg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Normalizovaná akcelerometrická síla třesu, dominantní ruka, 80 minut po podání, vážený stav
Časové okno: 80 minut po podání studovaného léku v den 1 a 2 návštěvy 2
Posturální třes byl měřen pomocí akcelerometrie se snímačem pohybu (akcelerometr) umístěným na hřbetu každé ruky a třes byl zaznamenán současně s povrchovou elektromyografií flexorů a extenzorů zápěstí po dobu 2 minut v každém časovém bodě. Záznam byl opakován s 1 lb závažím přidaným na každé zápěstí, což bylo popsáno pro záznam centrální složky třesu. Primární výsledná míra byla definována jako síla třesu centrální složky třesu (po přidání hmotnosti) 80 minut po podání, měřeno na dominantní ruce, normalizované na výchozí hodnotu (výchozí hodnota = 1) a srovnání kyseliny oktanové vs. placebo. Poměr síly třesu po 80 minutách dělený silou třesu na začátku použitý pro výpočet výsledné míry.
80 minut po podání studovaného léku v den 1 a 2 návštěvy 2

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Normalizovaná síla třesu, 300 minut po podání, vážený stav, dominantní ruka, OA vs placebo
Časové okno: 300 minut po dávce
Jak je popsáno v části pro primární výsledek, normalizovaná akcelerometrická akcelerometrie tremoru byla měřena v jiných časových bodech, aby se popsal časový průběh účinku. Tento uvedený sekundární výsledek porovnal normalizovaný (základní hodnota = 1) akcelerometrické měření v posledním časovém bodě 300 minut po dávce po OA vs. Poměry síly třesu po 300 minutách dělené silou třesu na začátku použité pro výpočet výsledné míry.
300 minut po dávce
TMax kyselina oktanová
Časové okno: mezi 5 a 300 minutami po dávce
Čas do dosažení vrcholu OA v plazmě
mezi 5 a 300 minutami po dávce
PK: AUC Po OA
Časové okno: 5 až 300 minut po dávce
Plocha pod křivkou plazmatických hladin PA po podání
5 až 300 minut po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. února 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. února 2009

První zveřejněno (Odhad)

20. února 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. prosince 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2012

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 090084
  • 09-N-0084

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Esenciální třes

Klinické studie na Kyselina oktanová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit