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Estudo Piloto Duplo-Cego, Controlado por Placebo de Ácido Octanóico em Tremor Essencial

22 de novembro de 2012 atualizado por: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Estudo-piloto duplo-cego, controlado por placebo, do ácido octanóico no tremor essencial

Fundo:

  • O tremor essencial (TE) é um distúrbio neurológico caracterizado por agitação incontrolável. Vários medicamentos são usados ​​para tratar TE; no entanto, muitas vezes são apenas parcialmente eficazes e podem ter efeitos colaterais.
  • Estudos de pesquisa mostraram que o octanol, um aditivo alimentar semelhante ao álcool, pode melhorar o tremor em animais. Octanol tem menos probabilidade de deixar as pessoas bêbadas do que o álcool. Dois estudos anteriores do NIH descobriram que uma forma de octanol, chamada 1-octanol, melhorou o tremor em algumas pessoas e teve poucos efeitos colaterais.
  • No corpo, o 1-octanol é convertido em ácido octanóico. Os pesquisadores estão interessados ​​em descobrir se o ácido octanóico pode ajudar as pessoas com TE.

Objetivos.

  • Para descobrir se o ácido octanóico pode melhorar o tremor das mãos em pessoas com tremor essencial.
  • Para medir os níveis de ácido octanóico no sangue após a ingestão.

Elegibilidade:

  • Pacientes com 21 anos de idade ou mais com ET, que desejam se abster de álcool, cafeína e todos os medicamentos conforme exigido pelo estudo e que desejam e podem jejuar por até 12 horas por vez.
  • Os participantes podem não ser descendentes de asiáticos ou nativos americanos por causa de suscetibilidades genéticas aos efeitos intoxicantes da droga do estudo.

Projeto:

  • Este estudo requer uma internação hospitalar de 3 dias, bem como duas consultas ambulatoriais.
  • Visita 1 (ambulatorial): visita de triagem e teste de nível de álcool no sangue
  • Histórico médico, exame físico e neurológico, exame de sangue e eletrocardiograma para medir a função cardíaca. As mulheres que podem engravidar farão um teste de gravidez de urina.
  • Os pacientes consumirão 1,5 onças de álcool por bebida (até três bebidas com pelo menos 30 minutos de intervalo) e serão testados para avaliar como o tremor responde. Os pesquisadores coletarão sangue para medir o nível de álcool no sangue cerca de 1 hora após a primeira bebida e monitorarão de perto os pacientes em busca de sinais de intoxicação.
  • exame de internamento
  • Preparação: Os pesquisadores prepararão um cronograma para interromper qualquer medicação para tremor que os pacientes possam estar tomando. Os pacientes não podem beber álcool ou comer ou beber qualquer coisa com cafeína, incluindo chocolate, por pelo menos 2 dias antes da admissão.
  • Dia 1: Sinais vitais, exames de sangue (e urina de gravidez) e eletrocardiograma. Os pacientes serão solicitados a usar um monitor de tremor, semelhante a um relógio de pulso. Os pacientes também terão linhas IV inseridas para coleta de sangue.
  • Dias 2 e 3: Medicação de estudo randomizada (ácido octanóico em um dia, placebo no outro dia). Os pacientes jejuarão antes de tomar o medicamento, mas poderão comer e beber após a conclusão dos testes (por volta do meio-dia).
  • O sangue será coletado antes de tomar o medicamento do estudo e novamente (um total de nove vezes) após tomar o medicamento.
  • O tremor será medido durante o estudo, antes e depois de tomar o medicamento.
  • Visita 2 (ambulatorial): 4 a 7 dias após a alta
  • Exame de sangue e um eletrocardiograma, e uma série de questionários sobre o estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVO:

Propomos um estudo para examinar a segurança e eficácia do ácido octanóico no tremor essencial (ET).

POPULAÇÃO DO ESTUDO:

Estudaremos 19 indivíduos adultos com TE responsivo ao etanol.

PROJETO:

O ácido octanóico será testado em um projeto duplo-cego, randomizado, controlado por placebo e cruzado em 19 pacientes com tremor essencial. A medicação ativa do estudo e o placebo serão administrados como doses matinais orais únicas em dias consecutivos em uma sequência aleatória. Todos os indivíduos receberão uma dose que foi definida como segura de acordo com os dados de toxicidade disponíveis (4 mg/kg) e serão monitorados de perto durante a fase total de estudo de internação de três dias (dia 0: linha de base; dias 1-2: dias de estudo ativo ).

MEDIDAS DE RESULTADO:

A medida de resultado primário para este estudo será o efeito no poder do tremor da mão dominante, 80 minutos após a administração da substância do estudo, em comparação com o placebo. A potência do tremor será medida usando acelerometria com carga para testar o componente central do tremor. As medidas de resultados secundários incluem registros da potência do tremor medidos por acelerometria em vários outros pontos de tempo até 300 min após a administração, também registrados na mão não dominante e sem carga. A mudança na gravidade do tremor documentada por espirografia e actigrafia, bem como dados coletados sobre a segurança do medicamento (exames laboratoriais, documentação de sinais vitais, questionário de eventos adversos e escala de intoxicação), bem como as propriedades farmacocinéticas e farmacodinâmicas atuarão como outros parâmetros de desfecho secundário.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

17 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

  • CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com TE responsivo ao álcool de acordo com critérios clínicos publicados
  • Tremor em ambos os membros superiores deve ser característica predominante da TE
  • Os indivíduos devem estar dispostos e aptos a cumprir com o protocolo do estudo e, portanto, abster-se de qualquer medicamento para o tratamento de tremor por um período de pelo menos 5 meias-vidas plasmáticas do medicamento individual antes da participação no estudo. (Para Propranolol/Inderal(Marca Registrada), Gabapentin/Neurontin(Marca Registrada), Topiramato/Topamax(Marca Registrada) serão 4 dias; para Primidone/Mysoline(Marca Registrada): 28 dias).
  • Os indivíduos devem estar dispostos a abster-se da ingestão de álcool e cafeína a partir de 48 horas antes da hospitalização até o término do estudo
  • O sujeito deve estar disposto e capaz de jejuar por períodos de até 12 horas durante o estudo

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  • Pacientes com qualquer outro achado patológico significativo no exame neurológico além dos sintomas típicos de TE
  • Condições médicas graves agudas ou crônicas que impediriam o sujeito de participar (por exemplo, doença cardíaca grave grau 3 ou 4 da NYHA, insuficiência renal, insuficiência hepática, doença pulmonar, hipertireoidismo descontrolado)
  • Indivíduos com diabetes mellitus, hipoglicemia ou hiperlipidemia grave (devem ser documentados pelo médico assistente com cópia do último exame de sangue de rotina em jejum dentro de um ano antes da consulta de triagem, incluindo níveis de glicose e lipídios; de acordo com as diretrizes do NIH, níveis de LDL em jejum maiores ou iguais a 160 mg/dl são considerados hiperlipidemia grave; se sob tratamento, níveis de LDL inferiores a 160 devem ser documentados para serem elegíveis para o estudo)
  • Indivíduos com abuso ou dependência ativa ou passada de álcool
  • Indivíduos com terapia concomitante com varfarina ou AINEs, quando tomados regularmente e não podem ser descontinuados pelo menos 14 dias antes da participação no estudo, devido a possíveis interações com o ácido octanóico (deslocamento da ligação da albumina no soro humano)
  • Indivíduos com anormalidades clinicamente significativas em seus testes laboratoriais basais
  • Indivíduos com idade inferior a 21 anos
  • Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando
  • Indivíduos com comprometimento cognitivo que interfere na capacidade de dar consentimento informado ou de cooperar durante o estudo
  • Sujeitos de descendência do Extremo Oriente Asiático ou Nativo Americano, que podem possuir alelos variantes dos genes para o metabolismo do álcool, ou seja, álcool desidrogenase e aldeído desidrogenase, resultando em metabolismo alterado (mais lento) e sensibilidade potencialmente aumentada a álcoois e seus metabólitos
  • Indivíduos em que nenhum consentimento informado por escrito é recebido ou indivíduos que não desejam cooperar durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
cápsulas idênticas
Comparador Ativo: Ácido Octanóico
Medicamento: Ácido Octanóico
4mg/kg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Potência de Tremor Acelerométrico Normalizado, Mão Dominante, 80min Após Administração, Condição Ponderada
Prazo: 80 min após a administração do medicamento do estudo nos dias 1 e 2 da Visita 2
O tremor postural foi medido usando acelerometria com um sensor de movimento (acelerômetro) colocado no dorso de cada mão, e o tremor registrado simultaneamente com eletromiografia de superfície dos flexores e extensores do punho por 2 minutos em cada ponto de tempo. A gravação foi repetida com peso de 1 lb adicionado a cada pulso, que foi descrito para registrar o componente de tremor central. A medida de desfecho primário foi definida como a potência do tremor do componente de tremor central (após a adição de peso) 80 minutos após a administração, medida na mão dominante, normalizada para a linha de base (linha de base = 1) e comparando ácido octanóico versus placebo. Razão da potência do tremor em 80 min dividida pela potência do tremor na linha de base usada para o cálculo da medida de resultado.
80 min após a administração do medicamento do estudo nos dias 1 e 2 da Visita 2

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Potência normalizada do tremor, 300 minutos após a administração, condição ponderada, mão dominante, OA vs placebo
Prazo: 300 min pós-dose
Conforme descrito na seção para o desfecho primário, a acelerometria de tremor acelerométrico normalizado foi medida em outros pontos no tempo para descrever um curso de efeito no tempo. Este resultado secundário declarado comparou acelerometria normalizada (linha de base = 1) no último ponto de tempo 300 min após a dose após OA vs Placebo. Razões de potência do tremor em 300 min divididas pela potência do tremor na linha de base usada para cálculo da medida de resultado.
300 min pós-dose
TMax Ácido Octanóico
Prazo: entre 5 e 300 min pós-dose
Tempo até o pico plasmático de OA
entre 5 e 300 min pós-dose
PK: AUC após OA
Prazo: 5 a 300 minutos após a dose
Área sob a curva dos níveis plasmáticos de PA após a administração
5 a 300 minutos após a dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de fevereiro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de fevereiro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

20 de fevereiro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

27 de dezembro de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de novembro de 2012

Última verificação

1 de novembro de 2012

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 090084
  • 09-N-0084

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