Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dobbeltblind, placebokontrollert pilotstudie av oktansyre ved essensiell tremor

22. november 2012 oppdatert av: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Dobbeltblind, placebokontrollert pilotstudie av oktansyre i essensiell skjelving

Bakgrunn:

  • Essensiell tremor (ET) er en nevrologisk lidelse preget av ukontrollerbar risting. Flere medisiner brukes til å behandle ET; men de er ofte bare delvis effektive og kan ha bivirkninger.
  • Forskningsstudier har vist at oktanol, et tilsetningsstoff som ligner på alkohol, kan forbedre skjelving hos dyr. Oktanol er mindre sannsynlig å gjøre folk fulle enn alkohol. To tidligere NIH-studier fant at en form for oktanol, kalt 1-oktanol, forbedret skjelvingen hos noen mennesker og hadde få bivirkninger.
  • I kroppen omdannes 1-oktanol til oktansyre. Forskere er interessert i å finne ut om oktansyre kan hjelpe mennesker med ET.

Mål:

  • For å finne ut om oktansyre kan forbedre håndskjelving hos personer med essensiell skjelving.
  • For å måle nivåer av oktansyre i blodet etter at det er tatt.

Kvalifisering:

  • Pasienter 21 år og eldre med ET, som er villige til å avstå fra alkohol, koffein og alle medisiner som kreves av studien og som er villige og i stand til å faste i opptil 12 timer om gangen.
  • Deltakerne er kanskje ikke av asiatisk eller indianer på grunn av genetisk følsomhet for ruseffekten av studiemedikamentet.

Design:

  • Denne studien krever en 3-dagers sykehusinnleggelse samt to polikliniske besøk.
  • Besøk 1 (poliklinisk): Screeningbesøk og promilletest
  • Sykehistorie, fysisk og nevrologisk undersøkelse, en blodprøve og et elektrokardiogram for å måle hjertefunksjonen. Kvinner som er i stand til å bli gravide vil ta en uringraviditetstest.
  • Pasienter vil innta 1,5 gram alkohol per drink (opptil tre drinker med minst 30 minutters mellomrom), og bli testet for å evaluere hvordan skjelvingen reagerer. Forskere vil ta blod for å måle promille ca. 1 time etter den første drinken og overvåke pasienter nøye for tegn på forgiftning.
  • Døgnundersøkelse
  • Forberedelse: Forskere vil utarbeide en tidsplan for å stoppe eventuelle skjelvingsmedisiner som pasienter kan være på. Pasienter kan ikke drikke alkohol eller spise eller drikke noe med koffein, inkludert sjokolade, i minst 2 dager før innleggelse.
  • Dag 1: Vitale tegn, blodprøver (og uringraviditet) og elektrokardiogram. Pasienter vil bli bedt om å bruke en tremormonitor, som ligner på et armbåndsur. Pasienter vil også få satt inn IV-linjer for blodprøvetaking.
  • Dag 2 og 3: Randomisert studiemedisin (oktansyre den ene dagen, placebo den andre dagen). Pasienter vil faste før de tar stoffet, men får spise og drikke etter at testene er fullført (rundt kl. 12.00).
  • Blod vil bli tappet før du tar studiemedikamentet og igjen (totalt ni ganger) etter at du har tatt legemidlet.
  • Tremor vil bli målt i løpet av studien, før og etter inntak av stoffet.
  • Besøk 2 (poliklinisk): 4 til 7 dager etter utskrivning
  • Blodprøve og et elektrokardiogram, og en serie spørreskjemaer angående studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

OBJEKTIV:

Vi foreslår en studie for å undersøke sikkerheten og effekten av oktansyre ved essensiell tremor (ET).

STUDIEBEFOLKNING:

Vi skal studere 19 voksne personer med etanol-responsiv ET.

DESIGN:

Oktansyre vil bli testet i en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, cross-over-design hos 19 pasienter med essensiell tremor. Den aktive studiemedisinen og placebo vil bli administrert som orale enkle morgendoser på påfølgende dager i en randomisert sekvens. Alle forsøkspersoner vil motta en dose som ble definert som trygg i henhold til tilgjengelige toksisitetsdata (4mg/kg) og vil bli overvåket nøye i løpet av den totale innlagte studiefasen på tre dager (dag 0: baseline; dag 1-2: aktive studiedager ).

UTFALLSMÅL:

Det primære utfallsmålet for denne studien vil være effekten på tremorkraften til den dominerende hånden, 80 minutter etter administrering av studiestoffet, sammenlignet med placebo. Tremorkraft vil bli målt ved hjelp av akselerometri med belastning for å teste sentral tremorkomponent. Sekundære utfallsmål inkluderer registreringer av tremorkraft målt ved akselerometri ved flere andre tidspunkter opptil 300 minutter etter administrering, også registrert fra den ikke-dominante hånden og uten belastning. Endringen i alvorlighetsgraden av tremor dokumentert ved spirografi og aktigrafi samt data samlet angående legemiddelsikkerhet (laboratorietesting, dokumentasjon av vitale tegn, uønskede hendelser spørreskjema og russkala) samt de farmakokinetiske og farmakodynamiske egenskapene vil fungere som ytterligere sekundære utfallsparametere.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

17 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:
  • Mannlige eller kvinnelige pasienter med alkoholresponsiv ET i henhold til publiserte kliniske kriterier
  • Tremor i begge øvre lemmer bør være dominerende trekk ved ET
  • Forsøkspersonene må være villige og trygt i stand til å overholde studieprotokollen og derfor avstå fra enhver medisin for behandling av tremor i en periode på minst 5 plasmahalveringstider av det enkelte legemiddelet før studiedeltakelse. (For Propranolol/Inderal (registrert varemerke), Gabapentin/Neurontin (registrert varemerke), Topiramat/Topamax (registrert varemerke) vil dette være 4 dager; for Primidone/Mysoline (registrert varemerke): 28 dager).
  • Forsøkspersonene må være villige til å avstå fra alkohol- og koffeininntak fra 48 timer før sykehusinnleggelse inntil studien avsluttes
  • Forsøkspersonen må være villig og i stand til å faste i perioder på opptil 12 timer i løpet av studiet

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Pasienter med andre signifikante patologiske funn i den nevrologiske undersøkelsen enn typiske symptomer på ET
  • Akutte eller kroniske, alvorlige medisinske tilstander som vil utelukke forsøkspersonen fra å delta (f.eks. alvorlig hjertesykdom NYHA grad 3 eller 4, nyresvikt, leversvikt, lungesykdom, ukontrollert hypertyreose)
  • Personer med diabetes mellitus, hypoglykemi eller alvorlig hyperlipidemi (må dokumenteres av henvisende lege med kopi av siste fastende rutineblodprøve innen ett år før screeningbesøket, inkludert glukose- og lipidnivåer; i henhold til NIH-retningslinjer, fastende LDL-nivåer på høyere enn eller lik til 160 mg/dl anses som alvorlig hyperlipidemi; hvis under behandling, må LDL-nivåer under 160 dokumenteres for å være kvalifisert for studien)
  • Personer med aktivt eller tidligere alkoholmisbruk eller avhengighet
  • Pasienter med samtidig behandling med warfarin eller NSAIDs, når de tas på regelmessig basis og ikke kan seponeres minst 14 dager før studiedeltakelsen, på grunn av potensielle interaksjoner med oktansyre (fortrengning av albuminbinding i humant serum)
  • Personer med klinisk signifikante abnormiteter på sine baseline laboratorietester
  • Forsøkspersoner under 21 år
  • Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammende
  • Personer med kognitiv svikt som forstyrrer evnen til å gi informert samtykke eller til å samarbeide under studien
  • Personer av fjernøstasiatisk eller indianer avstamning, som kan ha varianter av alleler av gener for alkoholmetabolisme, dvs. alkoholdehydrogenase og aldehyddehydrogenase, noe som resulterer i endret (langsommere) metabolisme og potensielt økt følsomhet for alkoholer og deres metabolitter.
  • Emner der det ikke er mottatt skriftlig informert samtykke eller forsøkspersoner som ikke er villige til å samarbeide under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
identiske kapsler
Aktiv komparator: Oktansyre
Legemiddel: Oktansyre
4mg/kg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Normalisert akselerometrisk tremorkraft, dominerende hånd, 80 minutter etter administrering, vektet tilstand
Tidsramme: 80 minutter etter administrering av studiemedikamentet på dag 1 og 2 av besøk 2
Postural tremor ble målt ved bruk av akselerometri med en bevegelsessensor (akselerometer) plassert ved rygg på hver hånd, og tremor registrert samtidig med overflateelektromyografi av håndleddsbøyere og ekstensorer i 2 minutter på hvert tidspunkt. Opptaket ble gjentatt med 1 lbs vekt lagt til hvert håndledd, som ble beskrevet for å registrere den sentrale tremorkomponenten. Det primære utfallsmålet ble definert som tremorstyrke til den sentrale tremorkomponenten (etter tillegg av vekt) 80 minutter etter administrering, målt ved den dominerende hånden, normalisert til baseline (grunnlinje = 1), og sammenligning av oktansyre vs. placebo. Forholdet mellom tremorkraft ved 80 min delt på tremorkraft ved baseline brukt for utfallsmålsberegning.
80 minutter etter administrering av studiemedikamentet på dag 1 og 2 av besøk 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Normalisert tremorkraft, 300 minutter etter administrering, vektet tilstand, dominerende hånd, OA vs placebo
Tidsramme: 300 min etter dose
Som beskrevet i avsnittet for det primære utfallet, ble normalisert akselerometrisk tremorakselerometri målt på andre tidspunkter for å beskrive et tidsforløp av effekt. Dette angav sekundært utfall sammenlignet med normalisert (baseline = 1) akselerometrisk på det siste tidspunktet 300 minutter etter dose etter OA vs placebo. Forhold mellom tremorkraft ved 300 minutter delt på tremorkraft ved baseline brukt for utfallsmålsberegning.
300 min etter dose
TMax oktansyre
Tidsramme: mellom 5 og 300 minutter etter dose
Tid til plasmatopp OA
mellom 5 og 300 minutter etter dose
PK: AUC Etter OA
Tidsramme: 5 til 300 minutter etter dose
Areal under kurven for PA-plasmanivåer etter administrering
5 til 300 minutter etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2009

Først lagt ut (Anslag)

20. februar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. desember 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2012

Sist bekreftet

1. november 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 090084
  • 09-N-0084

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere