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Doppelblinde, placebokontrollierte Pilotstudie zu Octansäure bei essentiellem Tremor

22. November 2012 aktualisiert von: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Hintergrund:

  • Der essentielle Tremor (ET) ist eine neurologische Störung, die durch unkontrollierbares Zittern gekennzeichnet ist. Mehrere Medikamente werden zur Behandlung von ET verwendet; Sie sind jedoch oft nur teilweise wirksam und können Nebenwirkungen haben.
  • Forschungsstudien haben gezeigt, dass Octanol, ein alkoholähnlicher Lebensmittelzusatzstoff, das Zittern bei Tieren verbessern kann. Octanol macht weniger wahrscheinlich betrunken als Alkohol. Zwei frühere NIH-Studien fanden heraus, dass eine Form von Octanol, genannt 1-Octanol, bei manchen Menschen den Tremor verbesserte und nur wenige Nebenwirkungen hatte.
  • Im Körper wird 1-Octanol zu Octansäure umgewandelt. Forscher interessieren sich dafür, ob Octansäure Menschen mit ET helfen kann.

Ziele:

  • Um herauszufinden, ob Octansäure das Handzittern bei Menschen mit essentiellem Tremor verbessern kann.
  • Zur Messung des Octansäurespiegels im Blut nach der Einnahme.

Teilnahmeberechtigung:

  • Patienten ab 21 Jahren mit ET, die bereit sind, auf Alkohol, Koffein und alle von der Studie geforderten Medikamente zu verzichten, und die bereit und in der Lage sind, bis zu 12 Stunden am Stück zu fasten.
  • Die Teilnehmer dürfen aufgrund genetischer Anfälligkeiten für die berauschenden Wirkungen des Studienmedikaments nicht asiatischer oder indianischer Abstammung sein.

Design:

  • Diese Studie erfordert einen 3-tägigen Krankenhausaufenthalt sowie zwei ambulante Besuche.
  • Besuch 1 (ambulant): Kontrollbesuch und Blutalkoholtest
  • Anamnese, körperliche und neurologische Untersuchung, ein Bluttest und ein Elektrokardiogramm zur Messung der Herzfunktion. Bei Frauen, die schwanger werden können, wird ein Urin-Schwangerschaftstest durchgeführt.
  • Die Patienten konsumieren 1,5 Unzen Alkohol pro Getränk (bis zu drei Getränke im Abstand von mindestens 30 Minuten) und werden getestet, um zu beurteilen, wie der Tremor reagiert. Die Forscher werden etwa 1 Stunde nach dem ersten Getränk Blut abnehmen, um den Blutalkoholspiegel zu messen, und die Patienten genau auf Anzeichen einer Vergiftung überwachen.
  • Stationäre Untersuchung
  • Vorbereitung: Die Forscher werden einen Zeitplan erstellen, um alle Tremor-Medikamente zu stoppen, die Patienten möglicherweise einnehmen. Die Patienten dürfen mindestens 2 Tage vor der Aufnahme keinen Alkohol trinken oder etwas mit Koffein, einschließlich Schokolade, essen oder trinken.
  • Tag 1: Vitalfunktionen, Blut- (und Urinschwangerschafts-) Tests und Elektrokardiogramm. Die Patienten werden gebeten, einen Tremormonitor zu tragen, ähnlich einer Armbanduhr. Den Patienten werden auch IV-Leitungen für Blutentnahmen gelegt.
  • Tag 2 und 3: Randomisierte Studienmedikation (an einem Tag Octansäure, am anderen Tag Placebo). Die Patienten müssen vor der Einnahme des Medikaments fasten, dürfen aber nach Abschluss der Tests (gegen Mittag) essen und trinken.
  • Blut wird vor der Einnahme des Studienmedikaments und erneut (insgesamt neunmal) nach der Einnahme des Medikaments abgenommen.
  • Tremor wird während der Studie vor und nach der Einnahme des Medikaments gemessen.
  • Visite 2 (ambulant): 4 bis 7 Tage nach Entlassung
  • Bluttest und ein Elektrokardiogramm sowie eine Reihe von Fragebögen zur Studie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ZIELSETZUNG:

Wir schlagen eine Studie vor, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Octansäure bei essentiellem Tremor (ET) zu untersuchen.

STUDIENBEVÖLKERUNG:

Wir werden 19 erwachsene Probanden mit auf Ethanol reagierendem ET untersuchen.

DESIGN:

Octansäure wird in einem doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Cross-Over-Design bei 19 Patienten mit essentiellem Tremor getestet. Die aktive Studienmedikation und das Placebo werden als orale Einzeldosen morgens an aufeinanderfolgenden Tagen in randomisierter Reihenfolge verabreicht. Alle Probanden erhalten eine Dosis, die gemäß den verfügbaren Toxizitätsdaten (4 mg/kg) als sicher definiert wurde, und werden während der gesamten stationären Studienphase von drei Tagen (Tag 0: Ausgangswert; Tage 1-2: aktive Studientage) engmaschig überwacht ).

ZIELPARAMETER:

Der primäre Endpunkt dieser Studie ist die Wirkung auf die Tremorstärke der dominanten Hand 80 Minuten nach Verabreichung der Studiensubstanz im Vergleich zu Placebo. Die Tremorleistung wird unter Verwendung von Beschleunigungsmessung mit Belastung gemessen, um die zentrale Tremorkomponente zu testen. Sekundäre Ergebnismessungen umfassen Aufzeichnungen der Tremorkraft, gemessen durch Akzelerometrie zu mehreren anderen Zeitpunkten bis zu 300 min nach der Verabreichung, ebenfalls aufgezeichnet von der nicht dominanten Hand und ohne Belastung. Als weitere sekundäre Outcome-Parameter dienen die mittels Spirographie und Aktigraphie dokumentierte Veränderung der Tremorstärke sowie erhobene Daten zur Arzneimittelsicherheit (Laboruntersuchung, Dokumentation der Vitalfunktionen, Fragebogen zu unerwünschten Ereignissen und Intoxikationsskala) sowie die pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Eigenschaften.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

17 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • Männliche oder weibliche Patienten mit alkoholabhängiger ET gemäß veröffentlichten klinischen Kriterien
  • Tremor in beiden oberen Extremitäten sollte das vorherrschende Merkmal von ET sein
  • Die Probanden müssen bereit und sicher in der Lage sein, das Studienprotokoll einzuhalten und daher vor der Studienteilnahme für einen Zeitraum von mindestens 5 Plasmahalbwertszeiten des jeweiligen Medikaments auf jegliche Medikation zur Behandlung von Tremor zu verzichten. (Für Propranolol/Inderal (eingetragenes Warenzeichen), Gabapentin/Neurontin (eingetragenes Warenzeichen), Topiramat/Topamax (eingetragenes Warenzeichen) beträgt dies 4 Tage; für Primidon/Mysoline (eingetragenes Warenzeichen): 28 Tage).
  • Die Probanden müssen bereit sein, ab 48 Stunden vor dem Krankenhausaufenthalt bis zum Ende der Studie auf Alkohol- und Koffeinkonsum zu verzichten
  • Der Proband muss bereit und in der Lage sein, während der Studie für Zeiträume von bis zu 12 Stunden zu fasten

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Patienten mit anderen signifikanten pathologischen Befunden in der neurologischen Untersuchung als den typischen Symptomen von ET
  • Akute oder chronische schwere Erkrankungen, die den Probanden von der Teilnahme ausschließen würden (z. B. schwere Herzerkrankung NYHA Grad 3 oder 4, Nierenversagen, Leberversagen, Lungenerkrankung, unkontrollierte Hyperthyreose)
  • Patienten mit Diabetes mellitus, Hypoglykämie oder schwerer Hyperlipidämie (muss vom überweisenden Arzt mit einer Kopie des letzten routinemäßigen Nüchtern-Bluttests innerhalb eines Jahres vor dem Screening-Besuch dokumentiert werden, einschließlich Glukose- und Lipidspiegel; gemäß NIH-Richtlinien Nüchtern-LDL-Spiegel größer oder gleich bis 160 mg/dl gelten als schwere Hyperlipidämie; unter Behandlung müssen LDL-Werte unter 160 dokumentiert werden, um für die Studie geeignet zu sein)
  • Probanden mit aktivem oder früherem Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit
  • Probanden mit gleichzeitiger Therapie mit Warfarin oder NSAIDs, wenn sie regelmäßig eingenommen werden und nicht mindestens 14 Tage vor der Studienteilnahme wegen möglicher Wechselwirkungen mit Octansäure (Verdrängung der Albuminbindung in Humanserum) abgesetzt werden können
  • Probanden mit klinisch signifikanten Anomalien bei ihren Ausgangslabortests
  • Probanden unter 21 Jahren
  • Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen
  • Probanden mit kognitiver Beeinträchtigung, die die Fähigkeit zur Einwilligung nach Aufklärung oder zur Zusammenarbeit während der Studie beeinträchtigen
  • Personen fernostasiatischer oder indianischer Abstammung, die abweichende Allele der Gene für den Alkoholstoffwechsel besitzen können, d. h. Alkoholdehydrogenase und Aldehyddehydrogenase, was zu einem veränderten (langsameren) Stoffwechsel und möglicherweise einer erhöhten Empfindlichkeit gegenüber Alkoholen und ihren Metaboliten führt
  • Probanden, für die keine schriftliche Einverständniserklärung vorliegt, oder Probanden, die nicht bereit sind, während der Studie zu kooperieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
identische Kapseln
Aktiver Komparator: Octansäure
Arzneimittel: Octansäure
4mg/kg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Normalisierte akzelerometrische Tremorkraft, dominante Hand, 80 Minuten nach Verabreichung, gewichteter Zustand
Zeitfenster: 80 min nach Verabreichung des Studienmedikaments an Tag 1 und 2 von Besuch 2
Der posturale Tremor wurde mittels Akzelerometrie mit einem Bewegungssensor (Beschleunigungsmesser) gemessen, der auf dem Rücken jeder Hand platziert war, und der Tremor wurde gleichzeitig mit der Oberflächen-Elektromyographie der Handgelenkbeuger und -strecker für 2 Minuten zu jedem Zeitpunkt aufgezeichnet. Die Aufzeichnung wurde wiederholt, wobei an jedem Handgelenk 1 Pfund Gewicht hinzugefügt wurde, was beschrieben wurde, um die zentrale Tremorkomponente aufzuzeichnen. Das primäre Ergebnismaß war definiert als Tremorstärke der zentralen Tremorkomponente (nach Gewichtszunahme) 80 Minuten nach der Verabreichung, gemessen an der dominanten Hand, normalisiert auf den Ausgangswert (Ausgangswert = 1), und Vergleich von Octansäure mit Placebo. Verhältnis der Tremorleistung bei 80 min dividiert durch die Tremorleistung bei der Grundlinie, die für die Berechnung der Ergebnismessung verwendet wird.
80 min nach Verabreichung des Studienmedikaments an Tag 1 und 2 von Besuch 2

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Normalisierte Tremorkraft, 300 Minuten nach Verabreichung, gewichteter Zustand, dominante Hand, OA vs. Placebo
Zeitfenster: 300 min nach der Einnahme
Wie im Abschnitt zum primären Endpunkt beschrieben, wurde die normalisierte akzelerometrische Tremor-Akzelerometrie zu anderen Zeitpunkten gemessen, um den Zeitverlauf der Wirkung zu beschreiben. Dieser angegebene sekundäre Endpunkt verglich normalisierte (Baseline = 1) Akzelerometer zum letzten Zeitpunkt 300 Minuten nach der Dosis nach OA vs. Placebo. Verhältnisse der Tremorleistung bei 300 min dividiert durch die Tremorleistung bei der Grundlinie, die für die Berechnung der Ergebnismessung verwendet werden.
300 min nach der Einnahme
TMax Octansäure
Zeitfenster: zwischen 5 und 300 min nach der Dosis
Zeit bis zum Plasmamaximum OA
zwischen 5 und 300 min nach der Dosis
PK: AUC nach OA
Zeitfenster: 5 bis 300 Minuten nach der Einnahme
Fläche unter der Kurve der PA-Plasmaspiegel nach Verabreichung
5 bis 300 Minuten nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Februar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. Dezember 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. November 2012

Zuletzt verifiziert

1. November 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 090084
  • 09-N-0084

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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