본태성 떨림에서 옥탄산에 대한 이중 맹검, 위약 통제 파일럿 연구

배경:

• 본태성 떨림(ET)은 제어할 수 없는 떨림을 특징으로 하는 신경 장애입니다. ET를 치료하기 위해 여러 약물이 사용됩니다. 그러나 그들은 종종 부분적으로만 효과가 있고 부작용이 있을 수 있습니다.
• 연구 조사에 따르면 알코올과 유사한 식품 첨가물인 옥탄올이 동물의 떨림을 개선할 수 있습니다. 옥탄올은 알코올보다 사람들을 취하게 만들 가능성이 적습니다. 이전의 두 NIH 연구에서는 1-옥탄올이라고 하는 한 가지 형태의 옥탄올이 일부 사람들의 떨림을 개선하고 부작용이 거의 없음을 발견했습니다.
• 체내에서 1-옥탄올은 옥탄산으로 전환됩니다. 연구원들은 옥탄산이 ET를 가진 사람들을 도울 수 있는지 여부를 알아내는 데 관심이 있습니다.

목표:

• 옥탄산이 본태성 떨림이 있는 사람의 손 떨림을 개선할 수 있는지 확인합니다.
• 복용 후 혈중 옥탄산 수치를 측정합니다.

적임:

• 연구에서 요구하는 대로 알코올, 카페인 및 모든 약물을 기꺼이 삼가고 한 번에 최대 12시간 동안 금식할 의지와 능력이 있는 21세 이상의 ET 환자.
• 참가자는 연구 약물의 중독 효과에 대한 유전적 감수성 때문에 아시아인 또는 아메리카 원주민 조상이 아닐 수 있습니다.

설계:

• 이 연구는 3일간의 입원과 2회의 외래 방문이 필요합니다.
• 방문 1(외래): 선별 방문 및 혈중 알코올 농도 검사
• 병력, 신체 및 신경학적 검사, 혈액 검사, 심장 기능을 측정하기 위한 심전도. 임신이 가능한 여성은 소변 ​​임신 검사를 받습니다.
• 환자는 음료당 1.5온스의 알코올을 섭취하고(최소 30분 간격으로 최대 3잔) 떨림이 어떻게 반응하는지 평가하기 위해 테스트를 받습니다. 연구원들은 첫 음주 후 약 1시간 후에 혈액을 채취하여 혈중 알코올 농도를 측정하고 중독 징후가 있는지 환자를 면밀히 모니터링합니다.
• 입원진료
• 준비: 연구원은 환자가 복용할 수 있는 떨림 약물을 중지하기 위한 일정을 준비합니다. 환자는 입원 전 최소 2일 동안 술을 마시거나 초콜렛을 포함하여 카페인이 함유된 음식을 먹거나 마실 수 없습니다.
• 1일차: 활력 징후, 혈액(및 소변 임신) 검사 및 심전도. 환자는 손목시계와 유사한 떨림 모니터를 착용해야 합니다. 환자는 또한 채혈을 위해 IV 라인을 삽입하게 됩니다.
• 2일 및 3일: 무작위 연구 약물(하루는 옥탄산, 다른 날은 위약). 환자는 약을 복용하기 전에 금식하지만 검사가 완료된 후(정오경) 먹고 마실 수 있습니다.
• 연구 약물을 복용하기 전에 혈액을 채취하고 약물을 복용한 후에 다시(총 9회) 채혈합니다.
• 떨림은 연구 중에 약물 복용 전후에 측정됩니다.
• 방문 2(외래): 퇴원 후 4~7일
• 혈액 검사 및 심전도, 연구에 관한 일련의 설문지.