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Estudio piloto doble ciego controlado con placebo del ácido octanoico en el temblor esencial

22 de noviembre de 2012 actualizado por: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fondo:

  • El temblor esencial (TE) es un trastorno neurológico caracterizado por temblores incontrolables. Se usan varios medicamentos para tratar la ET; sin embargo, a menudo son solo parcialmente efectivos y pueden tener efectos secundarios.
  • Los estudios de investigación han demostrado que el octanol, un aditivo alimentario similar al alcohol, puede mejorar el temblor en los animales. El octanol tiene menos probabilidades de emborrachar a la gente que el alcohol. Dos estudios anteriores de NIH encontraron que una forma de octanol, llamada 1-octanol, mejoró el temblor en algunas personas y tuvo pocos efectos secundarios.
  • En el cuerpo, el 1-octanol se convierte en ácido octanoico. Los investigadores están interesados ​​en averiguar si el ácido octanoico puede ayudar a las personas con TE.

Objetivos:

  • Para averiguar si el ácido octanoico puede mejorar el temblor de manos en personas con temblor esencial.
  • Para medir los niveles de ácido octanoico en la sangre después de tomarlo.

Elegibilidad:

  • Pacientes de 21 años de edad y mayores con ET, que estén dispuestos a abstenerse del alcohol, la cafeína y todos los medicamentos según lo requiera el estudio y que estén dispuestos y sean capaces de ayunar hasta 12 horas seguidas.
  • Los participantes no pueden tener ascendencia asiática o nativa americana debido a la susceptibilidad genética a los efectos intoxicantes del fármaco del estudio.

Diseño:

  • Este estudio requiere un ingreso hospitalario de 3 días, así como dos visitas ambulatorias.
  • Visita 1 (ambulatoria): Visita de cribado y test de alcoholemia
  • Historial médico, examen físico y neurológico, análisis de sangre y electrocardiograma para medir la función cardíaca. A las mujeres que pueden quedar embarazadas se les realizará una prueba de embarazo en orina.
  • Los pacientes consumirán 1.5 onzas de alcohol por bebida (hasta tres bebidas con al menos 30 minutos de diferencia) y se les hará una prueba para evaluar cómo responde el temblor. Los investigadores extraerán sangre para medir el nivel de alcohol en la sangre aproximadamente 1 hora después del primer trago y controlarán de cerca a los pacientes en busca de signos de intoxicación.
  • examen de paciente hospitalizado
  • Preparación: Los investigadores prepararán un cronograma para suspender cualquier medicamento para el temblor que los pacientes puedan estar tomando. Los pacientes no pueden beber alcohol ni comer ni beber nada con cafeína, incluido el chocolate, durante al menos 2 días antes de la admisión.
  • Día 1: Signos vitales, pruebas de embarazo en sangre (y orina) y electrocardiograma. Se les pedirá a los pacientes que usen un monitor de temblores, similar a un reloj de pulsera. A los pacientes también se les insertarán líneas IV para extracciones de sangre.
  • Días 2 y 3: medicamento de estudio aleatorizado (ácido octanoico un día, placebo el otro día). Los pacientes ayunarán antes de tomar el medicamento, pero se les permitirá comer y beber después de que se completen las pruebas (alrededor del mediodía).
  • Se extraerá sangre antes de tomar el medicamento del estudio y nuevamente (un total de nueve veces) después de tomar el medicamento.
  • El temblor se medirá durante el estudio, antes y después de tomar el medicamento.
  • Visita 2 (ambulatoria): 4 a 7 días después del alta
  • Análisis de sangre y electrocardiograma, y ​​una serie de cuestionarios relacionados con el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVO:

Proponemos un estudio para examinar la seguridad y eficacia del ácido octanoico en el temblor esencial (TE).

POBLACIÓN DE ESTUDIO:

Estudiaremos 19 sujetos adultos con ET sensible al etanol.

DISEÑO:

El ácido octanoico se probará en un diseño cruzado, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo en 19 pacientes con temblor esencial. El medicamento activo del estudio y el placebo se administrarán como dosis orales únicas por la mañana en días consecutivos en una secuencia aleatoria. Todos los sujetos recibirán una dosis que se definió como segura de acuerdo con los datos de toxicidad disponibles (4 mg/kg) y serán monitoreados de cerca durante la fase total del estudio de pacientes hospitalizados de tres días (día 0: línea de base; días 1-2: días de estudio activo ).

MEDIDAS DE RESULTADO:

La medida de resultado principal de este estudio será el efecto sobre la potencia del temblor de la mano dominante, 80 minutos después de la administración de la sustancia del estudio, en comparación con el placebo. La potencia del temblor se medirá usando acelerometría con carga para probar el componente central del temblor. Las medidas de resultado secundarias incluyen registros de la potencia del temblor medidos por acelerometría en muchos otros puntos de tiempo hasta 300 minutos después de la administración, también registrados desde la mano no dominante y sin carga. El cambio en la gravedad del temblor documentado por espirografía y actigrafía, así como los datos recopilados con respecto a la seguridad del fármaco (pruebas de laboratorio, documentación de signos vitales, cuestionario de eventos adversos y escala de intoxicación), así como las propiedades farmacocinéticas y farmacodinámicas actuarán como parámetros de resultados secundarios adicionales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

17 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

  • CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
  • Pacientes masculinos o femeninos con TE sensible al alcohol según los criterios clínicos publicados
  • El temblor en ambos miembros superiores debe ser la característica predominante de la TE
  • Los sujetos deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con seguridad el protocolo del estudio y, por lo tanto, abstenerse de cualquier medicamento para el tratamiento del temblor durante un período de al menos 5 semividas plasmáticas del fármaco individual antes de la participación en el estudio. (Para Propranolol/Inderal (Marca registrada), Gabapentin/Neurontin (Marca registrada), Topiramato/Topamax (Marca registrada) será de 4 días; para Primidone/Mysoline (Marca registrada): 28 días).
  • Los sujetos deben estar dispuestos a abstenerse de ingerir alcohol y cafeína a partir de las 48 horas previas a la hospitalización hasta la finalización del estudio.
  • El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de ayunar por períodos de hasta 12 horas durante el estudio.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

  • Pacientes con cualquier otro hallazgo patológico significativo en el examen neurológico diferente a los síntomas típicos de TE
  • Afecciones médicas graves agudas o crónicas que impedirían la participación del sujeto (p. ej., enfermedad cardíaca grave grado 3 o 4 de la NYHA, insuficiencia renal, insuficiencia hepática, enfermedad pulmonar, hipertiroidismo no controlado)
  • Sujetos con diabetes mellitus, hipoglucemia o hiperlipidemia severa (debe ser documentado por el médico remitente con una copia del último análisis de sangre de rutina en ayunas dentro de un año antes de la visita de selección, incluidos los niveles de glucosa y lípidos; de acuerdo con las pautas de NIH, niveles de LDL en ayunas mayores o iguales a 160 mg/dl se consideran hiperlipidemia grave; si está bajo tratamiento, se deben documentar niveles de LDL inferiores a 160 para ser elegible para el estudio)
  • Sujetos con abuso o dependencia de alcohol activo o pasado
  • Sujetos con terapia concomitante con warfarina o AINE, cuando se toman de forma regular y no se puede interrumpir al menos 14 días antes de la participación en el estudio, debido a posibles interacciones con el ácido octanoico (desplazamiento de la unión de la albúmina en el suero humano)
  • Sujetos con anomalías clínicamente significativas en sus pruebas de laboratorio de referencia
  • Sujetos menores de 21 años
  • Sujetos femeninos que están embarazadas o amamantando
  • Sujetos con deterioro cognitivo que interfiere con la capacidad de dar su consentimiento informado o de cooperar durante el estudio
  • Sujetos de ascendencia del Lejano Oriente asiático o nativos americanos, que pueden poseer alelos variantes de los genes para el metabolismo del alcohol, es decir, alcohol deshidrogenasa y aldehído deshidrogenasa, lo que da como resultado un metabolismo alterado (más lento) y una sensibilidad potencialmente mayor a los alcoholes y sus metabolitos.
  • Sujetos en los que no se recibe un consentimiento informado por escrito o sujetos que no están dispuestos a cooperar durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
cápsulas idénticas
Comparador activo: Ácido octanoico
Droga: Ácido octanoico
4 mg/kg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Potencia de temblor acelerométrico normalizado, mano dominante, 80 minutos después de la administración, condición ponderada
Periodo de tiempo: 80 min después de la administración del fármaco del estudio los días 1 y 2 de la Visita 2
El temblor postural se midió usando acelerometría con un sensor de movimiento (acelerómetro) colocado en el dorso de cada mano, y el temblor se registró simultáneamente con electromiografía de superficie de los flexores y extensores de la muñeca durante 2 minutos en cada punto de tiempo. El registro se repitió añadiendo 1 libra de peso a cada muñeca, que se describió para registrar el componente central del temblor. La medida de resultado primaria se definió como la potencia del temblor del componente de temblor central (después de agregar peso) 80 minutos después de la administración, medido en la mano dominante, normalizado al valor inicial (valor inicial = 1), y comparando ácido octanoico versus placebo. Proporción de la potencia del temblor a los 80 min dividida por la potencia del temblor al inicio utilizada para el cálculo de la medida de resultado.
80 min después de la administración del fármaco del estudio los días 1 y 2 de la Visita 2

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Potencia de temblor normalizada, 300 min después de la administración, condición ponderada, mano dominante, OA frente a placebo
Periodo de tiempo: 300 min después de la dosis
Como se describe en la sección para el resultado primario, la acelerometría del temblor acelerométrico normalizado se midió en otros puntos temporales para describir el curso temporal del efecto. Este resultado secundario indicado comparó la acelerometría normalizada (línea de base = 1) en el último punto de tiempo 300 minutos después de la dosis después de OA versus Placebo. Las proporciones de la potencia del temblor a los 300 min divididas por la potencia del temblor al inicio del estudio se utilizaron para el cálculo de la medida de resultado.
300 min después de la dosis
Ácido octanoico TMax
Periodo de tiempo: entre 5 y 300 min postdosis
Tiempo hasta el pico de plasma OA
entre 5 y 300 min postdosis
PK: AUC después de OA
Periodo de tiempo: 5 a 300 min después de la dosis
Área bajo la curva de los niveles plasmáticos de PA después de la administración
5 a 300 min después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de febrero de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de febrero de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

27 de diciembre de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de noviembre de 2012

Última verificación

1 de noviembre de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 090084
  • 09-N-0084

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