Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Двойное слепое плацебо-контролируемое пилотное исследование октановой кислоты при эссенциальном треморе

22 ноября 2012 г. обновлено: Mark Hallett, National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Фон:

  • Эссенциальный тремор (ЭТ) — это неврологическое расстройство, характеризующееся неконтролируемой дрожью. Для лечения ЭТ используется несколько лекарств; однако они часто эффективны лишь частично и могут иметь побочные эффекты.
  • Научные исследования показали, что октанол, пищевая добавка, похожая на алкоголь, может уменьшать тремор у животных. Октанол с меньшей вероятностью опьяняет людей, чем алкоголь. Два более ранних исследования NIH показали, что одна форма октанола, называемая 1-октанолом, действительно улучшала тремор у некоторых людей и имела мало побочных эффектов.
  • В организме 1-октанол превращается в октановую кислоту. Исследователи заинтересованы в том, чтобы выяснить, может ли октановая кислота помочь людям с ЭТ.

Цели:

  • Выяснить, может ли октановая кислота уменьшить тремор рук у людей с эссенциальным тремором.
  • Для измерения уровня октановой кислоты в крови после ее приема.

Право на участие:

  • Пациенты в возрасте 21 года и старше с ЭТ, которые готовы воздерживаться от алкоголя, кофеина и всех лекарств, как того требует исследование, и которые хотят и могут голодать до 12 часов за раз.
  • Участники не могут быть выходцами из Азии или коренных американцев из-за генетической предрасположенности к опьяняющим эффектам исследуемого препарата.

Дизайн:

  • Это исследование требует 3-дневной госпитализации, а также двух амбулаторных посещений.
  • Визит 1 (амбулаторный): визит для скрининга и анализ уровня алкоголя в крови
  • Медицинский анамнез, физическое и неврологическое обследование, анализ крови и электрокардиограмма для измерения функции сердца. Женщины, способные забеременеть, должны пройти тест на беременность по моче.
  • Пациенты будут потреблять 1,5 унции алкоголя за один прием (до трех напитков с интервалом не менее 30 минут) и будут проверены, чтобы оценить реакцию тремора. Исследователи будут брать кровь для измерения уровня алкоголя в крови примерно через 1 час после первой порции и внимательно следить за пациентами на наличие признаков интоксикации.
  • Стационарное обследование
  • Подготовка: исследователи подготовят график прекращения приема любых лекарств от тремора, которые могут принимать пациенты. Пациентам нельзя употреблять алкоголь, есть или пить что-либо, содержащее кофеин, включая шоколад, по крайней мере за 2 дня до госпитализации.
  • День 1: Основные показатели жизнедеятельности, анализы крови (и мочи на беременность) и электрокардиограмма. Пациентов попросят носить монитор тремора, похожий на наручные часы. Пациентам также будут вставлены капельницы для забора крови.
  • День 2 и 3: Рандомизированное исследование препарата (октановая кислота в один день, плацебо в другой день). Пациенты будут голодать перед приемом препарата, но им будет разрешено есть и пить после завершения тестов (около полудня).
  • Кровь берут перед приемом исследуемого препарата и еще раз (всего девять раз) после приема препарата.
  • Тремор будет измеряться во время исследования, до и после приема препарата.
  • Визит 2 (амбулаторный): через 4–7 дней после выписки
  • Анализ крови и электрокардиограмма, а также ряд анкет, касающихся исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ЦЕЛЬ:

Мы предлагаем исследование для изучения безопасности и эффективности октановой кислоты при эссенциальном треморе (ЭТ).

ИССЛЕДУЕМОЕ НАСЕЛЕНИЕ:

Мы будем изучать 19 взрослых субъектов с ЭТ, реагирующей на этанол.

ДИЗАЙН:

Октановая кислота будет протестирована двойным слепым, рандомизированным, плацебо-контролируемым, перекрестным методом у 19 пациентов с эссенциальным тремором. Активное исследуемое лекарство и плацебо будут вводиться в виде пероральных однократных утренних доз в последовательные дни в рандомизированной последовательности. Все субъекты получат дозу, которая была определена как безопасная в соответствии с доступными данными о токсичности (4 мг/кг), и будут находиться под тщательным наблюдением в течение всего трехдневного стационарного этапа исследования (день 0: исходный уровень; дни 1-2: дни активного исследования). ).

КРИТЕРИИ ОЦЕНКИ:

Первичным показателем результата для этого исследования будет влияние на силу тремора доминирующей руки через 80 минут после введения исследуемого вещества по сравнению с плацебо. Мощность тремора будет измеряться с помощью акселерометрии с нагрузкой для проверки центрального компонента тремора. Вторичные показатели исхода включают запись мощности тремора, измеренную с помощью акселерометрии в несколько других моментов времени до 300 минут после введения, а также запись с недоминантной руки и без нагрузки. Изменение тяжести тремора, подтвержденное спирографией и актиграфией, а также собранные данные о безопасности лекарственного средства (лабораторные исследования, документирование основных показателей жизнедеятельности, опросник по нежелательным явлениям и шкала интоксикации), а также фармакокинетические и фармакодинамические свойства будут выступать в качестве дополнительных вторичных параметров исхода.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

29

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

19 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
  • Пациенты мужского или женского пола с ЭТ, реагирующей на алкоголь, в соответствии с опубликованными клиническими критериями.
  • Тремор обеих верхних конечностей должен быть преобладающим признаком ЭТ.
  • Субъекты должны быть готовы и безопасно соблюдать протокол исследования и, следовательно, воздерживаться от приема любых лекарств для лечения тремора в течение как минимум 5 периодов полураспада в плазме отдельного препарата до участия в исследовании. (Для пропранолола/индерала (зарегистрированная торговая марка), габапентина/нейронтина (зарегистрированная торговая марка), топирамата/топамакса (зарегистрированная торговая марка) это будет 4 дня; для примидона/мизолина (зарегистрированная торговая марка): 28 дней).
  • Субъекты должны быть готовы воздерживаться от употребления алкоголя и кофеина, начиная с 48 часов до госпитализации до окончания исследования.
  • Субъект должен быть готов и способен голодать до 12 часов во время исследования.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  • Пациенты с любыми другими значительными патологическими изменениями при неврологическом обследовании, кроме типичных симптомов ЭТ.
  • Острые или хронические тяжелые медицинские состояния, которые исключают участие субъекта (например, тяжелое заболевание сердца 3 или 4 степени по NYHA, почечная недостаточность, печеночная недостаточность, заболевание легких, неконтролируемый гипертиреоз)
  • Субъекты с сахарным диабетом, гипогликемией или тяжелой гиперлипидемией (должны быть задокументированы направляющим врачом с копией последнего обычного анализа крови натощак в течение одного года до скринингового визита, включая уровни глюкозы и липидов; в соответствии с рекомендациями NIH, уровни ЛПНП натощак выше или равны до 160 мг/дл считаются тяжелой гиперлипидемией; при лечении уровень ЛПНП менее 160 должен быть задокументирован для включения в исследование)
  • Субъекты с активным или прошлым злоупотреблением алкоголем или зависимостью
  • Субъекты с сопутствующей терапией варфарином или НПВП при регулярном приеме и не могут быть прекращены по крайней мере за 14 дней до участия в исследовании из-за потенциальных взаимодействий с октановой кислотой (смещение связывания альбумина в сыворотке крови человека).
  • Субъекты с клинически значимыми отклонениями в исходных лабораторных тестах
  • Субъекты в возрасте до 21 года
  • Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью
  • Субъекты с когнитивными нарушениями, препятствующими возможности дать информированное согласие или сотрудничать во время исследования.
  • Субъекты дальневосточного азиатского или индейского происхождения, которые могут обладать вариантными аллелями генов метаболизма алкоголя, то есть алкогольдегидрогеназы и альдегиддегидрогеназы, что приводит к изменению (замедлению) метаболизма и потенциально повышенной чувствительности к спиртам и их метаболитам.
  • Субъекты, от которых не получено письменное информированное согласие, или субъекты, которые не желают сотрудничать во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
идентичные капсулы
Активный компаратор: Октановая кислота
Лекарство: Октановая кислота
4мг/кг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нормализованная сила акселерометрического тремора, доминирующая рука, 80 минут после введения, взвешенное состояние
Временное ограничение: Через 80 мин после введения исследуемого препарата в 1-й и 2-й дни визита 2
Постуральный тремор измеряли с помощью акселерометрии с датчиком движения (акселерометром), расположенным на тыльной стороне каждой руки, и тремор регистрировали одновременно с поверхностной электромиографией сгибателей и разгибателей запястья в течение 2 минут в каждый момент времени. Запись была повторена с добавлением веса в 1 фунт на каждое запястье, что было описано для записи центрального компонента тремора. Первичный показатель исхода определяли как мощность тремора центрального компонента тремора (после добавления веса) через 80 минут после введения, измеряли на доминирующей руке, нормализовали к исходному уровню (исходный уровень = 1) и сравнивали октановую кислоту с плацебо. Отношение мощности тремора на 80-й минуте к мощности тремора на исходном уровне, используемое для расчета показателя исхода.
Через 80 мин после введения исследуемого препарата в 1-й и 2-й дни визита 2

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нормализованная сила тремора, 300 минут после введения, взвешенное состояние, доминирующая рука, ОА против плацебо
Временное ограничение: 300 мин после введения дозы
Как описано в разделе, посвященном первичным результатам, нормализованная акселерометрическая акселерометрия тремора измерялась в другие моменты времени для описания динамики эффекта. Этот заявленный вторичный результат сравнивался с нормализованными (исходный уровень = 1) акселерометрическими показателями в последний момент времени через 300 минут после введения дозы ОА по сравнению с плацебо. Отношение мощности тремора через 300 минут к мощности тремора на исходном уровне, используемое для расчета показателей исхода.
300 мин после введения дозы
TMax Октановая кислота
Временное ограничение: от 5 до 300 минут после введения дозы
Время до пика ОА в плазме
от 5 до 300 минут после введения дозы
ПК: AUC после ОА
Временное ограничение: От 5 до 300 минут после введения дозы
Площадь под кривой уровней ПА в плазме после введения
От 5 до 300 минут после введения дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 февраля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 февраля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 февраля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

27 декабря 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 ноября 2012 г.

Последняя проверка

1 ноября 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 090084
  • 09-N-0084

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эссенциальный тремор

Клинические исследования Октановая кислота

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Estonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться