LPL欠損被験者におけるアデノ随伴ウイルスベクターによって発現されたヒトリポタンパク質リパーゼ（LPL）[S447X]の有効性と安全性

包含基準:

• 以下のように定義されるLPLDと診断されている：

  • LPL 遺伝子の変異のホモ接合性または複合ヘテロ接合性が確認され、LPL 欠乏症に至る
  • -ヘパリン後の血漿LPL活性が正常の20％以下である、またはLPL質量と活性が上記の制限内にあることが文書化されている明確な変異を有する
  • 膵炎の病歴がある
  • 空腹時血漿TG濃度の中央値が10.00mmol/Lを超える変動するTG濃度を有する

• 治験責任医師の意見では、一般的な健康状態が良好であること:

  • -研究への参加を妨げる可能性のある病歴に、他の臨床的に重要で関連する異常はありません
  • -身体検査で臨床的に重大な異常がなく、研究への参加を妨げる可能性があります
  • -試験前に実施される定期的な検査室評価で臨床的に重大な異常はありません
• 出産の可能性がない、または妊娠検査が陰性の女性。
• 授乳していない女性
• -適切な避妊薬を使用している女性（該当する場合）とそのパートナーがバリア避妊を使用している 免疫抑制療法を開始する2週間前
• 適切な避妊を使用してバリア避妊を実践している男性とそのパートナー。
• -低脂肪食への制限など、すべての研究手順と試験の要件を完全に順守する意思がある。

除外基準:

• 慢性炎症性筋肉疾患を患っている。
• -深刻な、重度の、または不安定な身体的または精神的疾患の現在または関連する以前の病歴、被験者が研究を完全に完了する可能性を低くする可能性のある医学的障害、または治験責任医師の意見に基づく治験薬または手順からの過度のリスクを提示する状態（例えば。 悪性腫瘍)
• 臨床的に活動性のウイルス感染症を含む、あらゆる性質の活動性感染症

• カイロミクロン血症の存在による適切な修正の後、血液スクリーニング検査から次のいずれかの結果が得られます。

  • 血小板数 < 100 x 109 /L
  • ヘモグロビン < 6.2 mmol/L
  • -肝機能障害（ビリルビン≧1.5×正常、ALT> 2×ULN（正常の上限）
  • CPK > 2 x ULN
  • Cockcroft-Gault 推定クレアチニンクリアランス < 50cc/分
  • -PTおよびPTTが正常範囲外であるか、または調査者が被験者にとって許容可能であると判断しない限り決定できない
  • HIV、B型肝炎、C型肝炎の陽性検査を受けているか、結核に陽性である
• ボディマス指数 (BMI) > 30 kg/m2 として定義される肥満
• アルコールまたは薬物乱用の最近の病歴がある。 バルビツレート、カンナビノイド、アンフェタミン、および乱用薬物の尿スクリーニングで陽性である
• 抗凝固剤の使用
• -別の臨床試験への参加、またはスクリーニングから30日以内の他の治験薬の受領、または観察研究を除く、研究の過程で別の臨床試験への参加を計画している
• -免疫抑制剤またはステロイドで治療できない被験者
• -治療の成分（免疫抑制剤を含む）にアレルギーがあることが知られている、または治療の使用を禁止する状態を持っている
• -AMT-010、アリポジーン・チパルボベクまたは他の遺伝子治療治験薬による以前の治療を受けた
• -診断確認のためにヘパリン後の血漿LPL活性検査が必要であり、ヘパリン誘発性血小板減少症またはその他のヘパリン関連合併症の病歴がある