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LPL 결핍 환자에서 Adeno-Associated Viral Vector에 의해 발현되는 Human Lipoprotein Lipoprotein Lipase (LPL)[S447X]의 효능 및 안전성

2011년 9월 28일 업데이트: Amsterdam Molecular Therapeutics

LPL 결핍 성인 피험자에서 근육내 투여 후 Adeno-Associated Viral Vector로 표현되는 Alipogene Tiparvovec(AMT-011), 인간 LPL[S447X]의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

이 시험은 지단백 리파아제 결핍증(LPLD)에 대한 alipogene tiparvovec 치료의 안전성과 효능에 대한 현재 이용 가능한 데이터를 확장하고 치료의 가능한 작용 메커니즘에 대한 이해를 심화하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

LPLD는 드문 상염색체 열성 장애로 현저한 킬로미크론혈증과 이에 따른 고중성지방혈증이 특징입니다. 임상적으로 킬로미크론혈증의 가장 심각한 징후는 치명적일 수 있는 급성 췌장염입니다. 질병의 경과를 조절하고 이러한 환자의 합병증을 예방할 수 있는 효과적인 치료법은 없습니다. 현재의 임상 관리는 준수하기가 거의 불가능하지는 않지만 어려운 식이 지방의 심각한 감소로 구성됩니다. LPLD 피험자는 계속해서 췌장염 발작을 경험하며 여러 차례 집중 치료실에 입원합니다.

Alipogene tiparvovec은 LPL(lipoprotein lipase) 기능을 장기적으로 교정하거나 회복시켜 일부 증상을 역전시키고 질병 진행을 중단시키며 추가 합병증을 예방합니다. Alipogene tiparvovec 유전자 요법은 인간 LPL 유전자의 이화작용으로 유익한 변형인 LPL[S447X]이 인간의 관련 조직에서 발현되고 활성화되도록 합니다. 유전자의 전달은 AAV1 캡시드로 슈도타이핑된 아데노 관련 바이러스 벡터의 근육내 주사를 통해 실현됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
      • Quebec, 캐나다, G1V 4M6
        • Centre des Maladies Lipidiques de Québec
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 5H6
        • ECOGENE-21 Clinical Trial Center / Centre de santé et de services sociaux de Chicoutimi

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 다음과 같이 정의된 LPLD 진단을 받는 경우:

    • LPL 유전자의 돌연변이에 대한 동형 접합체 또는 복합 이형 접합체가 확인되어 LPL 결핍
    • 헤파린 후 혈장 LPL 활성이 정상의 ≤ 20%이거나 LPL 질량 및 활성이 위에서 설명한 한계 내에 있음이 문서화되어 있는 잘 정의된 돌연변이를 가짐
    • 췌장염 병력이 있는 경우
    • 공복 혈장 TG 농도 중앙값 > 10.00mmol/L로 변동하는 TG 농도를 가짐

  • 조사자의 의견에 따라 다음과 같은 일반적인 신체 건강 상태:

    • 연구 참여를 방해할 수 있는 병력의 다른 임상적으로 중요하고 관련된 이상이 없음
    • 연구 참여를 방해할 수 있는 신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상 없음
    • 시험 전에 수행된 일상적인 실험실 평가에서 임상적으로 유의한 이상 없음
  • 임신 가능성이 없거나 임신 테스트 결과가 음성인 여성.
  • 모유수유를 하지 않는 여성
  • 면역억제 요법을 시작하기 2주 전에 적절한 피임법(해당되는 경우)을 사용하는 여성과 장벽 피임법을 사용하는 파트너
  • 장벽 피임법을 시행하는 남성과 적절한 피임법을 사용하는 파트너.
  • 저지방식이에 대한 제한과 같은 시험의 모든 연구 절차 및 요구 사항을 완전히 준수할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  • 만성 염증성 근육 질환이 있습니다.
  • 심각하거나 심각하거나 불안정한 신체적 또는 정신적 질병, 피험자가 연구를 완전히 완료하지 못하게 할 수 있는 모든 의학적 장애, 또는 연구자의 의견에 기초한 연구 약물 또는 절차로 인해 과도한 위험을 나타내는 모든 상태의 현재 또는 관련된 이전 병력 (예. 악성 신생물)
  • 임상적으로 활성인 바이러스 감염을 포함한 모든 성질의 활성 전염병

  • 킬로미크론혈증의 존재로 인해 적절한 교정 후 혈액 선별 검사에서 다음 결과 중 하나가 있는 경우:

    • 혈소판 수 < 100 x 109 /L
    • 헤모글로빈 < 6.2mmol/L
    • 간 기능 장애(빌리루빈 ≥1.5 x 정상, ALT > 2 x ULN(정상 상한)
    • CPK > 2 x ULN
    • Cockcroft-Gault 추정 크레아티닌 청소율 < 50cc/min
    • PT 및 PTT가 정상 범위를 벗어나거나 조사자가 피험자에 대해 수용 가능한 것으로 판단하지 않는 한 결정할 수 없음
    • HIV, B형 간염, C형 간염 검사에서 양성이거나 결핵 양성인 경우
  • 체질량 지수(BMI) > 30kg/m2로 정의되는 비만
  • 최근 알코올 또는 약물 남용의 병력이 있습니다. barbiturates, cannabinoids 및 amphetamines, 대상자는 남용 약물에 대한 소변 검사에서 양성입니다.
  • 항응고제 사용
  • 관찰 연구를 제외하고 다른 임상 시험에 참여하거나 스크리닝 후 30일 이내에 다른 시험용 약물을 수령하거나 연구 과정 동안 다른 임상 시험에 참여할 계획
  • 면역억제제 또는 스테로이드로 치료할 수 없는 대상자
  • 요법의 구성 요소(면역 억제제 포함)에 알레르기가 있거나 요법 사용을 금지하는 상태가 있는 것으로 알려져 있습니다.
  • 이전에 AMT-010, Alipogene tiparvovec 또는 기타 유전자 치료 연구 제품으로 치료를 받은 자
  • 진단 확인을 위해 헤파린 후 혈장 LPL 활성 검사가 필요하고 헤파린 유발 혈소판 감소증 또는 기타 헤파린 관련 합병증의 병력이 있는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료 팔
유전자 치료
유전적: 알리포진 티파르보벡(AMT-011), 인간 LPL[S447X]
근육내, 체중 kg당 1 x E12 gc, 단일 일련의 근육내 주사로 주사
다른 이름들:
  • 글리베라
  • AMT-011
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
경구, 2g/일, -3일부터 12주까지
다른 이름들:
  • 셀셉트
의약품: 사이클로스포린
경구, 3 mg/kg/일, -3일부터 12주까지
다른 이름들:
  • 네오랄
의약품: 메틸프레드니솔론
메틸프레드니솔론의 단일 정맥내 볼루스(체중 1kg당 1mg)
다른 이름들:
  • 솔루메드롤®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
트리글리세리드(TG) 농도 감소
기간: 12주
12주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
킬로미크론 및/또는 킬로미크론-TG 비율 감소
기간: 12주
12주
지단백 리파아제[LPLS447X] 이식유전자 생성물의 생물학적 활성 및 발현을 결정하기 위해
기간: 14주
14주
안전성 프로필을 평가하려면
기간: 14주
14주
바이러스 벡터의 배출을 평가하기 위해
기간: 14주
14주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amsterdam Molecular Therapeutics

협력자

The Clinical Trial Company

수사관

  • 수석 연구원: Daniel Gaudet, MD, Ph.D., ECOGENE-21 Clinical Trial Center / Centre de santé et de services sociaux de Chicoutimi, Chicoutimi Hospital, Quebec, Canada

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 4월 30일

처음 게시됨 (추정)

2009년 5월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2011년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2011년 9월 28일

마지막으로 확인됨

2011년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CT-AMT-011-02

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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