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Thrombozytopenie und Blutungen bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS). (WAS)

15. März 2019 aktualisiert von: Weill Medical College of Cornell University

Auswirkungen von Eltrombopag auf Thrombozytopenie, Thrombozytenfunktion und Blutungen bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom/X-chromosomaler Thrombozytopenie.

Ziel dieses Projekts ist es, die Pathophysiologie von Thrombozytopenie und Blutungen bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) zu beschreiben und die Reaktion auf thrombopoetische Wirkstoffe in vitro und in vivo zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine X-chromosomale Krankheit, die durch Immunschwäche, Ekzem und Thrombozytopenie gekennzeichnet ist; Es gibt auch eine mildere Form der Krankheit, die als X-chromosomale Thrombozytopenie bekannt ist. Die Thrombozytopenie sowohl bei WAS als auch bei XLT ist gekennzeichnet durch: schwere Thrombozytopenie mit Blutplättchenzahlen von häufig weniger als 10-30.000/ul; kleine Blutplättchen, die funktionsgestört sein können; und als Folge davon eine hohe Rate schwerer Blutungen, einschließlich intrakranialer Blutungen.

Da sich Eltrombopag bei einem hohen Prozentsatz von ITP-Patienten als bemerkenswert wirksam erwiesen hat, um die Thrombozytenzahl erheblich zu erhöhen, zielt diese Studie darauf ab, Patienten mit ähnlichen Pathologien effektiv zu behandeln sowie den Zustand der Thrombozyten bei Patienten mit WAS zu bewerten und in Beziehung zu setzen klinische Blutungen. Außerdem soll gezeigt werden, ob die tägliche Gabe von Eltrombopag die Funktion der Stammzellen verbessert, die Thrombozytenproduktion und die Thrombozytenzahl erhöht und Blutungen bei Patienten mit WAS reduziert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Um zum Studium zugelassen zu werden, müssen die Probanden Folgendes erfüllen:

  • Männer im Alter von 3 Monaten bis 80 Jahren
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung, die vor Studieneintritt eingeholt wurde
  • Klinische Diagnose von WAS oder XLT
  • Thrombozytenwerte unter 100 x 109/L
  • Angemessene Nieren- und Leberfunktion (Kreatinin und Bilirubin kleiner oder gleich 1,5 x IULN, AST und ALT kleiner oder gleich 2,5 x IULN)

Ausschlusskriterien:

Jeder Patient ist nicht für die Teilnahme an der Studie geeignet, wenn er/sie:

  • Über 80 Jahre alt
  • Frauen (nur Männer sind teilnahmeberechtigt)
  • fruchtbare Männer, die während der Teilnahme an der Studie oder bis mindestens 6 Monate nach der Behandlung keine Empfängnisverhütung praktizieren oder nicht praktizieren wollen
  • Aspirin, aspirinhaltige Verbindungen, Salicylate, nichtsteroidale Antirheumatika (NSAR), Clopidogrel oder Ticlopidin, Warfarin oder andere Vitamin-K-Antagonisten, unfraktioniertes oder niedermolekulares Heparin innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Infusion
  • Erythrozytentransfusion in den letzten vier Wochen
  • Erhöhte (> 1,5 x ULN) Prothrombinzeit (PT) oder partielle Thromboplastinzeit (PTT)
  • Herzkrankheit der New-York-Heart-Klassifikation III oder IV. Andere schwere kardiovaskuläre oder kardiopulmonale Erkrankungen, einschließlich COPD.
  • Bekannte HIV-Infektion, Hepatitis B- oder C-Infektion
  • Jede Infektion, die innerhalb von 3 Tagen eine antibiotische Behandlung erfordert
  • Andere gleichzeitig auftretende medizinische oder psychiatrische Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes die Studieninterpretation möglicherweise verwirren oder den Abschluss von Studienverfahren und Nachuntersuchungen verhindern.
  • Frühere bösartige Erkrankung mit einem krankheitsfreien Intervall von weniger als 5 Jahren, ausgenommen Nicht-Melanom-Hautkrebs und Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: WAS-Patienten, die Promacta erhielten
Promacta® ist im Handel in Tabletten mit 12,5 mg, 25 mg, 50 mg und 75 mg erhältlich. Für diese Studie wird bei Kleinkindern, die keine Tablette schlucken können, Eltrombopag-Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen (Eltrombopag PfOS) verwendet. PfOS ist nur für Prüfzwecke mit 20 mg verfügbar. Jeder Beutel enthält Eltrombopag entsprechend 20 mg pro g Pulver und wird auf insgesamt 10 ml rekonstituiert, so dass die Konzentration 2 mg/ml beträgt.
Arzneimittel: Promacta

WAS-Patienten, die behandelt werden, beginnen mit 1 mg/kg Eltrombopag täglich und werden 12 Wochen lang wöchentlich untersucht. Die Dosisanpassung basiert auf der wöchentlichen Überwachung der Thrombozytenzahl, wie sie in laufenden Studien bei ITP sowie auf Lebertests verwendet wird.

Sie werden auch vor Beginn der Behandlung diagnostischen Bluttests unterzogen

Andere Namen:
  • Eltrombopag, Revolade
Experimental: WAS-Patienten nur zur Blutentnahme
WAS-Patienten, die keine Behandlung erhalten, um nur einmal als Probanden für Thrombozytenparameter-Studien zur Blutabnahme zu dienen
Diagnosetest: Blutentnahme bei Patienten mit WAS
Blut wird für Thrombozytenparameter bei WAS-Patienten entnommen, die keine Behandlung erhalten, entweder weil sie abgelehnt haben oder weil sie nicht geeignet waren
Placebo-Komparator: gesunde Kinder nur zur Blutabnahme
gesunde Kinder, denen einmal Blut als Kontrollen für die Untersuchung der Thrombozytenparameter entnommen wurde
Diagnosetest: Blutabnahme bei gesunden Kontrollen
Zur Kontrolle der Thrombozytenparameter wird bei gesunden Kindern einmalig Blut abgenommen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wie viele WAS-Patienten erreichen Thrombozytenzahlen über 50.000/ul.
Zeitfenster: 12 Wochen
Anzahl der WAS-Patienten, die diesen Anstieg auf > 50.000/µL ohne Bedarfsmedikation in den vorangegangenen 3 Wochen während der Behandlung mit Eltrombopag erreichten
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) mit Blutungen oder SAE Grad 3 oder höher (auf WHO-Skala)
Zeitfenster: 12 Wochen
Anzahl der Patienten mit blutenden SUE während der Behandlung und/oder Anzahl der Patienten mit Blutungen Grad 3 oder höher auf der WHO-Skala (Weltgesundheitsorganisation): Die Skala reicht von 1 bis 5, wobei 5 = Todesfall und 1 = sehr geringe Blutung
12 Wochen
Wie viele Patienten mit WAS hatten eine anormale Thrombozytenfunktion einschließlich Aktivierung
Zeitfenster: 12 Wochen
bei wie vielen Patienten mit WAS waren die Thrombozyten vor der Behandlung in erheblichem Maße funktionsgestört oder aktiviert, gemessen durch Durchflusszytometrie, und dasselbe nach der Behandlung mit Eltrombopag
12 Wochen
Wie viele Patienten mit WAS hatten nach Eltrombopag eine deutlich erhöhte Thrombozytenproduktion
Zeitfenster: 12 Wochen
Bei wie vielen Patienten mit WAS erhöhte Eltrombopag die Thrombozytenproduktion, gemessen anhand der Fraktion unreifer Thrombozyten (IPF), einer vom Sysmex-Autoanalysegerät abgeleiteten Variablen, die als Maß für neu gebildete Thrombozyten, dh retikulierte Thrombozyten, gilt
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Mitarbeiter

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Mai 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Mai 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Mai 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Mai 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0801009600

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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