Trombocytopeni och blödning hos patienter med Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS). (WAS)
15 mars 2019 uppdaterad av: Weill Medical College of Cornell University
Effekter av Eltrombopag på trombocytopeni, trombocytfunktion och blödning hos patienter med Wiskott-Aldrichs syndrom/X-länkad trombocytopeni.
Syftet med detta projekt är att beskriva patofysiologin för trombocytopeni och blödning hos patienter med Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS) och bestämma svaret på trombopoetiska medel in vitro och in vivo.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Wiskott Aldrichs syndrom är en X-kopplad sjukdom som kännetecknas av immunbrist, eksem och trombocytopeni; en mildare form av sjukdomen känd som X-Linked thrombocytopenia existerar också. Trombocytopenin i både WAS och XLT kännetecknas av: svår trombocytopeni med trombocytantal ofta mindre än 10-30 000/ul; små blodplättar som kan vara dysfunktionella; och, som ett resultat, en hög grad av allvarliga blödningar inklusive intrakraniell blödning.
Eftersom eltrombopag har visat sig vara anmärkningsvärt effektivt för att avsevärt öka antalet trombocyter hos en hög andel av ITP-patienter, försöker denna studie effektivt behandla patienter som uppvisar liknande patologier, samt utvärdera tillståndet hos blodplättar hos patienter med WAS och relatera det till klinisk blödning. Det syftar också till att visa om eltrombopag administrerat dagligen kommer att förbättra stamcellsfunktionen, öka trombocytproduktionen och antalet blodplättar och minska blödningar hos patienter med WAS.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 80 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
För att vara berättigad till studieinträde måste ämnen uppfylla följande:
- Hanar från 3 månader till 80 år
- Undertecknat skriftligt informerat samtycke erhållits före studiestart
- Klinisk diagnos av WAS eller XLT
- Blodplättsnivåer mindre än 100 x 109/L
- Tillräcklig njur- och leverfunktion (kreatinin och bilirubin mindre än eller lika med 1,5 x IULN, ASAT och ALT mindre än eller lika med 2,5 x IULN)
Exklusions kriterier:
Varje patient är inte berättigad till studieinträde om han/hon:
- Över 80 år
- Kvinnor (endast män är berättigade)
- fertila män som inte praktiserar eller som är ovilliga att praktisera preventivmedel medan de är inskrivna i studien eller förrän minst 6 månader efter behandling
- Aspirin, aspirininnehållande föreningar, salicylater, icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAIDS), klopidogrel eller tiklopidin, warfarin eller andra vitamin K-antagonister, ofraktionerat eller lågmolekylärt heparin inom 7 dagar efter första infusionen
- Transfusion av röda blodkroppar under de senaste fyra veckorna
- Förhöjd (> 1,5 x ULN) protrombintid (PT) eller partiell tromboplastintid (PTT)
- New York Heart Classification III eller IV hjärtsjukdom. Andra allvarliga kardiovaskulära eller hjärt-lungsjukdomar, inklusive KOL.
- Känd HIV-infektion, hepatit B eller C-infektion
- Varje infektion som kräver antibiotikabehandling inom 3 dagar
- Andra samtidiga medicinska eller psykiatriska tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kan vara ägnade att förvirra studietolkningen eller förhindra slutförandet av studieprocedurer och uppföljande undersökningar.
- Tidigare malignitet med mindre än 5-års sjukdomsfritt intervall, exklusive icke-melanom hudcancer och karcinom in situ i livmoderhalsen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: VAR patienter som fick Promacta
Promacta® är kommersiellt tillgänglig i 12,5 mg, 25 mg, 50 mg och 75 mg tabletter.
För denna studie, för små barn som inte kan svälja en tablett, kommer eltrombopag pulver för oral suspension (Eltrombopag PfOS) att användas.
PfOS är endast tillgängligt för försöksbruk vid 20 mg.
Varje dospåse innehåller eltrombopag motsvarande 20 mg per g pulver och rekonstitueras till totalt 10 ml så att koncentrationen blir 2 mg/ml.
|
WAS Patienter som får behandling kommer att börja med 1 mg/kg eltrombopag dagligen och ses varje vecka i 12 veckor. Dosjustering kommer att baseras på den veckovisa övervakningen av trombocytantalet som används i pågående studier i ITP samt på levertester. de kommer också att ha diagnostiskt blodprov innan behandlingen påbörjas
Andra namn:
|
|
Experimentell: WAS-patienter endast för blodtagning
WAS-patienter som inte får behandling för att tjäna som försökspersoner för blodplättsparameterstudier endast en gång
|
blod kommer att tas för trombocytparametrar hos WAS-patienter som inte får behandling antingen för att de avböjde eller för att de inte var berättigade
|
|
Placebo-jämförare: friska barn endast för blodtagning
friska barn som fick blod en gång som kontroller för studie av blodplättsparametrar
|
blod kommer att tas en gång hos friska barn som kontroller för trombocytparametrar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hur många WAS-patienter kommer att uppnå trombocytantal över 50 000/ul.
Tidsram: 12 veckor
|
antal WAS-patienter som uppnådde denna ökning till > 50 000/uL utan räddningsmedicin under de föregående 3 veckorna under behandling med eltrombopag
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter med Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS) med grad 3 eller högre blödning eller SAE (på WHO-skalan)
Tidsram: 12 veckor
|
antal patienter med blödande SAE under behandling och/eller antal patienter med grad 3 eller högre blödning på WHO:s (World Health Organization) skala: skalan är från 1 till 5 med 5 = dödsfall och 1 = mycket lite blödning
|
12 veckor
|
|
Hur många patienter med VAR hade onormal trombocytfunktion inklusive aktivering
Tidsram: 12 veckor
|
hos hur många patienter med WAS var blodplättar dysfunktionella eller aktiverade före behandling mätt med flödescytometri i betydande grad och samma efter behandling med eltrombopag
|
12 veckor
|
|
Hur många patienter med VAR hade väsentligt ökad trombocytproduktion efter Eltrombopag
Tidsram: 12 veckor
|
hos hur många patienter med WAS ökade eltrombopag trombocytproduktionen mätt med den omogna blodplättsfraktionen (IPF), en variabel härledd från Sysmex autoanalysator, som anses vara ett mått på nybildade blodplättar, dvs retikulerade trombocyter
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
15 maj 2017
Avslutad studie (Faktisk)
30 juni 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 maj 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 maj 2009
Första postat (Uppskatta)
28 maj 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 mars 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2019
Senast verifierad
1 mars 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Immunologiska bristsyndrom
- Immunsystemets sjukdomar
- Sjukdom
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Hemorragiska störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Blodkoagulationsstörningar
- Blodplättssjukdomar
- Leukopeni
- Leukocytstörningar
- Primära immunbristsjukdomar
- Lymfopeni
- Syndrom
- Blödning
- Trombocytopeni
- Wiskott-Aldrichs syndrom
Andra studie-ID-nummer
- 0801009600
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Obeslutsam
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .