Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS) 患者的血小板减少和出血 (WAS)
2019年3月15日 更新者：Weill Medical College of Cornell University
艾曲波帕对 Wiskott-Aldrich 综合征/X 连锁血小板减少症患者的血小板减少症、血小板功能和出血的影响。
该项目的目的是描述 Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS) 患者血小板减少和出血的病理生理学，并确定体外和体内对血小板生成剂的反应。
研究概览
详细说明
Wiskott Aldrich 综合征是一种 X 连锁疾病，其特征是免疫缺陷、湿疹和血小板减少症；还存在一种较温和的疾病形式，称为 X 连锁血小板减少症。 WAS 和 XLT 中的血小板减少症的特征是：严重的血小板减少症，血小板计数经常低于 10-30,000/ul；可能功能失调的小血小板；因此，包括颅内出血在内的严重出血率很高。
由于艾曲波帕已被证明在显着增加高比例 ITP 患者的血小板计数方面非常有效，因此本研究旨在有效治疗表现出相似病理的患者，并评估 WAS 患者的血小板状态并将其与临床出血。 它还旨在证明每天服用艾曲波帕是否会增强干细胞功能，增加血小板生成和血小板计数，并减少 WAS 患者的出血。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Weill Cornell Medical College
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3个月 至 80年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
为了有资格进入研究，受试者必须符合以下条件：
- 3个月至80岁男性
- 在进入研究之前获得签署的书面知情同意书
- WAS 或 XLT 的临床诊断
- 血小板水平低于 100 x 109/L
- 足够的肾和肝功能（肌酐和胆红素小于或等于 1.5 x IULN，AST 和 ALT 小于或等于 2.5 x IULN）
排除标准：
如果任何患者符合以下条件，则他/她没有资格参加研究：
- 80岁以上
- 女性（只有男性才有资格）
- 在参加研究期间或至少在治疗后 6 个月内没有或不愿进行节育的生育男性
- 阿司匹林、含阿司匹林的化合物、水杨酸盐、非甾体抗炎药 (NSAIDS)、氯吡格雷或噻氯匹定、华法林或其他维生素 K 拮抗剂、普通肝素或低分子肝素，首次输注后 7 天内
- 过去四个星期输过红细胞
- 凝血酶原时间 (PT) 或部分凝血活酶时间 (PTT) 升高（> 1.5 x ULN）
- 纽约心脏分类 III 或 IV 心脏病。 其他严重的心血管或心肺疾病，包括慢性阻塞性肺病。
- 已知的 HIV 感染、乙型或丙型肝炎感染
- 3 天内任何需要抗生素治疗的感染
- 研究者认为可能会混淆研究解释或妨碍完成研究程序和后续检查的其他并发医疗或精神疾病。
- 既往恶性肿瘤且无病间隔期少于 5 年，不包括非黑色素瘤皮肤癌和宫颈原位癌
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：接受 Promacta 治疗的 WAS 患者
Promacta® 市售有 12.5 mg、25 mg、50 mg 和 75 mg 片剂。
在这项研究中，对于无法吞咽药片的幼儿，将使用艾曲波帕口服混悬液粉 (Eltrombopag PfOS)。
PfOS 仅适用于 20 毫克的研究用途。
每个小袋含有相当于每克粉末 20 毫克的艾曲波帕，并重新配制成总共 10 毫升，使浓度为 2 毫克/毫升。
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接受治疗的 WAS 患者将从每天 1 mg/kg 的艾曲波帕开始，每周接受一次治疗，持续 12 周。 剂量调整将基于在 ITP 正在进行的研究中使用的血小板计数每周监测以及肝脏测试。 他们还将在开始治疗之前进行诊断性血液检测
其他名称：
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实验性的：仅供抽血的 WAS 患者
未接受治疗的WAS患者作为血小板参数研究对象仅抽血一次
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因拒绝或不合格而未接受治疗的 WAS 患者将抽血检查血小板参数
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安慰剂比较：健康儿童只为抽血
健康儿童曾采集过一次血液作为血小板参数研究的对照
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将在健康儿童身上抽一次血作为血小板参数的对照
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有多少 WAS 患者的血小板计数将超过 50,000/ul。
大体时间：12周
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在艾曲波帕治疗的前 3 周内，在没有抢救药物的情况下实现这一增加至 > 50,000/uL 的 WAS 患者数量
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS) 伴有 3 级或更高出血或 SAE（WHO 分级）的患者人数
大体时间：12周
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在治疗期间出现严重不良事件出血的患者人数和/或根据 WHO（世界卫生组织）量表出现 3 级或更高出血的患者人数：该量表从 1 到 5，其中 5 = 死亡，1 = 很少出血
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12周
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有多少 WAS 患者有异常的血小板功能，包括激活
大体时间：12周
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有多少 WAS 患者在治疗前通过流式细胞仪检测到血小板功能障碍或激活程度很大，在艾曲波帕治疗后同样如此
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12周
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艾曲波帕后有多少 WAS 患者血小板生成显着增加
大体时间：12周
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根据未成熟血小板分数 (IPF) 测量，艾曲波帕增加了多少 WAS 患者的血小板生成，IPF 是一个源自 Sysmex 自动分析仪的变量，被认为是衡量新形成的血小板，即网状血小板
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：James B Bussel, MD、Weill Medical College of Cornell University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年6月1日
初级完成 (实际的)
2017年5月15日
研究完成 (实际的)
2017年6月30日
研究注册日期
首次提交
2009年5月27日
首先提交符合 QC 标准的
2009年5月27日
首次发布 (估计)
2009年5月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月15日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
普罗马克塔的临床试验
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteGlaxoSmithKline终止
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Weill Medical College of Cornell UniversityGlaxoSmithKline完全的