Wiskott-Aldrich 증후군(WAS) 환자의 혈소판감소증 및 출혈 (WAS)
2019년 3월 15일 업데이트: Weill Medical College of Cornell University
엘트롬보팍이 Wiskott-Aldrich 증후군/X-연관 혈소판감소증 환자에서 혈소판감소증, 혈소판 기능 및 출혈에 미치는 영향.
이 프로젝트의 목적은 WAS(Wiskott-Aldrich Syndrome) 환자의 혈소판 감소증 및 출혈의 병태생리학을 설명하고 혈전 생성제에 대한 반응을 시험관 내 및 생체 내에서 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
비스콧 알드리치 증후군은 면역결핍, 습진 및 혈소판 감소증을 특징으로 하는 X-연관 질환입니다. X-연관 혈소판감소증으로 알려진 더 가벼운 형태의 질병도 존재합니다. WAS와 XLT 모두에서 혈소판감소증은 다음과 같은 특징이 있습니다: 혈소판 수가 10-30,000/ul 미만인 경우가 많은 중증 혈소판감소증; 기능 장애가 있을 수 있는 작은 혈소판; 결과적으로 두개내출혈을 포함한 심각한 출혈의 비율이 높습니다.
eltrombopag는 ITP 환자의 높은 비율에서 혈소판 수를 상당히 증가시키는 데 현저하게 효능이 있는 것으로 나타났기 때문에, 본 연구는 유사한 병리를 보이는 환자를 효과적으로 치료하고 WAS 환자의 혈소판 상태를 평가하고 이를 관련시키는 것을 모색합니다. 임상 출혈. 또한 매일 투여되는 엘트롬보팍이 WAS 환자에서 줄기세포 기능을 강화하고 혈소판 생산과 혈소판 수를 증가시키며 출혈을 감소시키는지 여부를 입증하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Weill Cornell Medical College
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
연구 참여 자격을 얻기 위해 피험자는 다음을 준수해야 합니다.
- 생후 3개월부터 80세까지의 남성
- 연구 시작 전에 얻은 서명된 서면 동의서
- WAS 또는 XLT의 임상 진단
- 100 x 109/L 미만의 혈소판 수치
- 적절한 신장 및 간 기능(1.5 x IULN 이하의 크레아티닌 및 빌리루빈, 2.5 x IULN 이하의 AST 및 ALT)
제외 기준:
다음과 같은 환자는 연구 참여 자격이 없습니다.
- 80세 이상
- 여성(남성만 가능)
- 연구에 등록하는 동안 또는 치료 후 최소 6개월까지 피임을 하지 않거나 피임을 하지 않으려는 가임 남성
- 아스피린, 아스피린 함유 화합물, 살리실산염, 비스테로이드성 항염증제(NSAIDS), 클로피도그렐 또는 티클로피딘, 와파린 또는 기타 비타민 K 길항제, 미분획 또는 저분자량 헤파린, 첫 주입 후 7일 이내
- 지난 4주 동안의 적혈구 수혈
- 증가된(> 1.5 x ULN) 프로트롬빈 시간(PT) 또는 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT)
- 뉴욕 심장 분류 III 또는 IV 심장병. COPD를 포함한 기타 심각한 심혈관 또는 심폐 질환.
- 알려진 HIV 감염, B형 또는 C형 간염 감염
- 3일 이내에 항생제 치료가 필요한 모든 감염
- 연구자의 의견에 따라 연구 해석을 혼란스럽게 하거나 연구 절차 및 후속 검사의 완료를 방해할 수 있는 기타 동시 의학적 또는 정신과적 상태.
- 비흑색종 피부암 및 자궁경부의 상피내암종을 제외한 무병 기간이 5년 미만인 이전 악성 종양
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Promacta를 투여받는 WAS 환자
Promacta®는 12.5mg, 25mg, 50mg 및 75mg 정제로 시판 중입니다.
이 연구를 위해 정제를 삼킬 수 없는 어린 아이들을 위해 경구 현탁용 엘트롬보팍 분말(엘트롬보팍 PfOS)을 사용할 것입니다.
PfOS는 20mg의 연구용으로만 사용할 수 있습니다.
각 포에는 분말 gm당 20mg에 해당하는 엘트롬보팍이 들어 있으며 농도가 2mg/ml가 되도록 총 10ml로 재구성됩니다.
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WAS 치료를 받는 환자는 매일 1mg/kg의 엘트롬보팍으로 시작하여 12주 동안 매주 보게 됩니다. 용량 조정은 ITP 및 간 검사에서 진행 중인 연구에서 활용되는 혈소판 수의 주간 모니터링을 기반으로 합니다. 그들은 또한 치료를 시작하기 전에 진단 혈액 검사를 받을 것입니다.
다른 이름들:
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실험적: 채혈 전용 WAS 환자
치료를 받지 않은 WAS 환자는 혈소판 파라미터 연구 채혈 대상으로 1회만 제공
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거부했거나 자격이 없었기 때문에 치료를 받지 못한 WAS 환자의 혈소판 매개변수에 대해 혈액을 채취합니다.
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위약 비교기: 채혈만을 위한 건강한 어린이
혈소판 매개변수 연구를 위한 대조군으로 혈액을 한 번 채취한 건강한 어린이
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혈소판 매개변수에 대한 대조군으로 건강한 어린이에서 혈액을 한 번 채취합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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얼마나 많은 WAS 환자가 50,000/ul 이상의 혈소판 수를 달성할 것입니까?
기간: 12주
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eltrombopag 치료 중 이전 3주 동안 구조 약물 없이 > 50,000/uL로 증가한 WAS 환자의 수
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3등급 이상의 출혈 또는 SAE가 있는 Wiskott-Aldrich 증후군(WAS) 환자 수(WHO 척도 기준)
기간: 12주
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치료 중 출혈 SAE가 있는 환자 수 및/또는 WHO(세계 보건 기구) 척도에서 3등급 이상의 출혈이 있는 환자 수: 척도는 1에서 5까지이며 5 = 사망 및 1 = 출혈이 매우 적음
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12주
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활성화를 포함한 비정상적인 혈소판 기능을 가진 WAS 환자 수
기간: 12주
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얼마나 많은 WAS 환자가 eltrombopag로 치료한 후에도 유동세포계수법으로 측정한 바와 같이 치료 전에 혈소판 기능 장애 또는 활성화가 상당한 정도로 있었는지
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12주
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얼마나 많은 WAS 환자가 Eltrombopag 후 실질적으로 혈소판 생성을 증가시켰습니까?
기간: 12주
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새로 형성된 혈소판, 즉 망상 혈소판의 척도로 간주되는 Sysmex 자동 분석기에서 파생된 변수인 미성숙 혈소판 분율(IPF)로 측정한 WAS 환자 수에서 엘트롬보팍이 혈소판 생성을 증가시켰습니다.
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 5월 15일
연구 완료 (실제)
2017년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 5월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 5월 27일
처음 게시됨 (추정)
2009년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 0801009600
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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미정
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프로막타에 대한 임상 시험
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteGlaxoSmithKline종료됨
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Weill Medical College of Cornell UniversityGlaxoSmithKline완전한
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Ingrid Pabinger, MDGlaxoSmithKline완전한특발성 혈소판감소성 자반병
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M.D. Anderson Cancer CenterIncyte Corporation모병