Trombocitopenia y sangrado en pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) (WAS)
15 de marzo de 2019 actualizado por: Weill Medical College of Cornell University
Efectos de eltrombopag sobre la trombocitopenia, la función plaquetaria y el sangrado en pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich/trombocitopenia ligada al cromosoma X.
El propósito de este proyecto es describir la fisiopatología de la trombocitopenia y el sangrado en pacientes con Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) y determinar la respuesta a agentes trombopoyéticos in vitro e in vivo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El Síndrome de Wiskott Aldrich es una enfermedad ligada al cromosoma X caracterizada por inmunodeficiencia, eczema y trombocitopenia; también existe una forma más leve de la enfermedad conocida como trombocitopenia ligada al cromosoma X. La trombocitopenia tanto en WAS como en XLT se caracteriza por: trombocitopenia grave con recuentos de plaquetas frecuentemente inferiores a 10-30.000/ul; plaquetas pequeñas que pueden ser disfuncionales; y, como resultado, una alta tasa de sangrado grave, incluida la hemorragia intracraneal.
Debido a que se ha demostrado que eltrombopag es notablemente eficaz para aumentar sustancialmente los recuentos de plaquetas en un alto porcentaje de pacientes con PTI, este estudio busca tratar de manera efectiva a los pacientes que presentan patologías similares, así como evaluar el estado de las plaquetas en pacientes con WAS y relacionarlo con sangrado clínico. También tiene como objetivo demostrar si el eltrombopag administrado diariamente mejorará la función de las células madre, aumentará la producción de plaquetas y el recuento de plaquetas, y reducirá el sangrado en pacientes con WAS.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medical College
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 meses a 80 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
Para ser elegible para ingresar al estudio, los sujetos deben cumplir con lo siguiente:
- Varones de 3 meses a 80 años
- Consentimiento informado por escrito firmado obtenido antes del ingreso al estudio
- Diagnóstico clínico de WAS o XLT
- Niveles de plaquetas inferiores a 100 x 109/L
- Función renal y hepática adecuada (creatinina y bilirrubina menor o igual a 1,5 x IULN, AST y ALT menor o igual a 2,5 x IULN)
Criterio de exclusión:
Cualquier paciente no es elegible para participar en el estudio si:
- Más de 80 años
- Mujeres (solo los hombres son elegibles)
- hombres fértiles que no están practicando o que no están dispuestos a practicar el control de la natalidad mientras están inscritos en el estudio o hasta al menos 6 meses después del tratamiento
- Aspirina, compuestos que contienen aspirina, salicilatos, medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE), clopidogrel o ticlopidina, warfarina u otros antagonistas de la vitamina K, heparina no fraccionada o de bajo peso molecular dentro de los 7 días posteriores a la primera infusión
- Transfusión de glóbulos rojos en las últimas cuatro semanas
- Tiempo de protrombina (PT) o tiempo de tromboplastina parcial (PTT) elevado (> 1,5 x ULN)
- Enfermedad cardíaca de la clasificación III o IV del corazón de Nueva York. Otras enfermedades cardiovasculares o cardiopulmonares graves, incluida la EPOC.
- Infección por VIH conocida, infección por hepatitis B o C
- Cualquier infección que requiera tratamiento antibiótico dentro de los 3 días.
- Otras condiciones médicas o psiquiátricas concurrentes que, en opinión del Investigador, puedan confundir la interpretación del estudio o impedir la finalización de los procedimientos del estudio y los exámenes de seguimiento.
- Neoplasia maligna previa con un intervalo libre de enfermedad de menos de 5 años, excluyendo cánceres de piel no melanoma y carcinoma in situ del cuello uterino
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes con WAS que reciben Promacta
Promacta® está disponible comercialmente en tabletas de 12,5 mg, 25 mg, 50 mg y 75 mg.
Para este estudio, se usará eltrombopag polvo para suspensión oral (Eltrombopag PfOS) en niños pequeños que no pueden tragar un comprimido.
PfOS solo está disponible para uso en investigación a 20 mg.
Cada sobre contiene eltrombopag equivalente a 20 mg por gramo de polvo y se reconstituye a un total de 10 ml para que la concentración sea de 2 mg/ml.
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Los pacientes con WAS que reciban tratamiento comenzarán con 1 mg/kg de eltrombopag al día y serán vistos semanalmente durante 12 semanas. El ajuste de la dosis se basará en el control semanal del recuento de plaquetas que se utiliza en los estudios en curso sobre la PTI, así como en las pruebas hepáticas. también se les realizarán análisis de sangre de diagnóstico antes de iniciar el tratamiento
Otros nombres:
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Experimental: Pacientes WAS solo para extracción de sangre
Pacientes WAS que no recibieron tratamiento para servir como sujetos para estudios de parámetros plaquetarios Extracción de sangre solo una vez
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se extraerá sangre para los parámetros de plaquetas en pacientes con WAS que no reciben tratamiento porque se negaron o porque no eran elegibles
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Comparador de placebos: niños sanos solo para extracción de sangre
niños sanos a los que se les extrajo sangre una vez como controles para el estudio de los parámetros plaquetarios
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se extraerá sangre una vez en niños sanos como controles para los parámetros plaquetarios
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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¿Cuántos pacientes con WAS alcanzarán recuentos de plaquetas superiores a 50 000/ul?
Periodo de tiempo: 12 semanas
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número de pacientes con WAS que lograron este aumento a > 50 000/uL sin medicación de rescate en las 3 semanas anteriores durante el tratamiento con eltrombopag
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) con sangrado de grado 3 o superior o SAE (en la escala de la OMS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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número de pacientes con hemorragias SAE durante el tratamiento y/o número de pacientes con hemorragias de grado 3 o superior en la escala de la OMS (Organización Mundial de la Salud): la escala es de 1 a 5 con 5 = fatalidad y 1 = muy poca hemorragia
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12 semanas
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Cuántos pacientes con WAS tenían una función plaquetaria anormal, incluida la activación
Periodo de tiempo: 12 semanas
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en cuántos pacientes con WAS las plaquetas estaban disfuncionales o activadas antes del tratamiento según lo medido por citometría de flujo en un grado sustancial y lo mismo después del tratamiento con eltrombopag
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12 semanas
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¿Cuántos pacientes con WAS tuvieron un aumento sustancial en la producción de plaquetas después del tratamiento con eltrombopag?
Periodo de tiempo: 12 semanas
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¿En cuántos pacientes con WAS eltrombopag aumentó la producción de plaquetas según lo medido por la fracción de plaquetas inmaduras (IPF), una variable derivada del autoanalizador Sysmex, que se considera una medida de plaquetas recién formadas, es decir, plaquetas reticuladas?
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2009
Finalización primaria (Actual)
15 de mayo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de mayo de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de mayo de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de marzo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2019
Última verificación
1 de marzo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Leucopenia
- Trastornos de los leucocitos
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Linfopenia
- Síndrome
- Hemorragia
- Trombocitopenia
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
Otros números de identificación del estudio
- 0801009600
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .