Trombocitopenia e sanguinamento nei pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). (WAS)
15 marzo 2019 aggiornato da: Weill Medical College of Cornell University
Effetti di eltrombopag su trombocitopenia, funzione piastrinica e sanguinamento in pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich/trombocitopenia legata all'X.
Lo scopo di questo progetto è descrivere la fisiopatologia della trombocitopenia e del sanguinamento in pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) e determinare la risposta agli agenti trombopoietici in vitro e in vivo.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Descrizione dettagliata
La sindrome di Wiskott Aldrich è una malattia legata all'X caratterizzata da immunodeficienza, eczema e trombocitopenia; esiste anche una forma più lieve della malattia nota come trombocitopenia legata all'X. La trombocitopenia sia in WAS che in XLT è caratterizzata da: grave trombocitopenia con conta piastrinica frequentemente inferiore a 10-30.000/ul; piccole piastrine che possono essere disfunzionali; e, di conseguenza, un alto tasso di sanguinamento grave inclusa l'emorragia intracranica.
Poiché eltrombopag ha dimostrato di essere notevolmente efficace nell'aumentare sostanzialmente la conta piastrinica in un'alta percentuale di pazienti con ITP, questo studio cerca di trattare efficacemente i pazienti che presentano patologie simili, nonché valutare lo stato delle piastrine nei pazienti con WAS e metterlo in relazione con sanguinamento clinico. Mira inoltre a dimostrare se eltrombopag somministrato quotidianamente migliorerà la funzione delle cellule staminali, aumenterà la produzione e la conta piastrinica e ridurrà il sanguinamento nei pazienti con WAS.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Weill Cornell Medical College
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 mesi a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Per poter essere ammessi allo studio, i soggetti devono rispettare quanto segue:
- Maschi da 3 mesi a 80 anni
- - Consenso informato scritto firmato ottenuto prima dell'ingresso nello studio
- Diagnosi clinica di WAS o XLT
- Livelli piastrinici inferiori a 100 x 109/L
- Adeguata funzionalità renale ed epatica (creatinina e bilirubina inferiori o uguali a 1,5 x IULN, AST e ALT inferiori o uguali a 2,5 x IULN)
Criteri di esclusione:
Qualsiasi paziente non è idoneo per l'ingresso nello studio se lui/lei:
- Oltre gli 80 anni
- Donne (sono ammessi solo i maschi)
- uomini fertili che non praticano o che non vogliono praticare il controllo delle nascite durante l'arruolamento nello studio o fino ad almeno 6 mesi dopo il trattamento
- Aspirina, composti contenenti aspirina, salicilati, farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), clopidogrel o ticlopidina, warfarin o altri antagonisti della vitamina K, eparina non frazionata o a basso peso molecolare entro 7 giorni dalla prima infusione
- Trasfusione di globuli rossi nelle ultime quattro settimane
- Tempo di protrombina (PT) o tempo di tromboplastina parziale (PTT) elevato (> 1,5 x ULN)
- Malattia cardiaca di classificazione III o IV del cuore di New York. Altre gravi malattie cardiovascolari o cardiopolmonari, inclusa la BPCO.
- Infezione da HIV, infezione da epatite B o C nota
- Qualsiasi infezione che richieda un trattamento antibiotico entro 3 giorni
- Altre condizioni mediche o psichiatriche concomitanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero confondere l'interpretazione dello studio o impedire il completamento delle procedure dello studio e degli esami di follow-up.
- Precedenti tumori maligni con un intervallo libero da malattia inferiore a 5 anni, esclusi i tumori cutanei non melanoma e il carcinoma in situ della cervice
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Pazienti WAS trattati con Promacta
Promacta® è disponibile in commercio in compresse da 12,5 mg, 25 mg, 50 mg e 75 mg.
Per questo studio, per i bambini piccoli che non sono in grado di deglutire una compressa, verrà utilizzato eltrombopag polvere per sospensione orale (Eltrombopag PfOS).
PfOS è disponibile solo per uso sperimentale a 20 mg.
Ogni bustina contiene eltrombopag equivalente a 20 mg per gm di polvere ed è ricostituita per un totale di 10 ml in modo che la concentrazione sia di 2 mg/ml.
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WAS I pazienti che ricevono il trattamento inizieranno con 1 mg/kg di eltrombopag al giorno e saranno visitati settimanalmente per 12 settimane. L'aggiustamento della dose si baserà sul monitoraggio settimanale della conta piastrinica utilizzato negli studi in corso sull'ITP e sui test epatici. avranno anche esami del sangue diagnostici prima di iniziare il trattamento
Altri nomi:
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Sperimentale: Pazienti WAS solo per prelievo di sangue
Pazienti WAS che non ricevono il trattamento per servire come soggetti per gli studi sui parametri piastrinici prelievo di sangue una sola volta
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il sangue verrà prelevato per i parametri piastrinici nei pazienti WAS che non ricevono il trattamento perché hanno rifiutato o perché non erano idonei
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Comparatore placebo: bambini sani solo per prelievo di sangue
bambini sani che hanno sangue ottenuto una volta come controlli per lo studio dei parametri piastrinici
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il sangue verrà prelevato una volta nei bambini sani come controlli per i parametri piastrinici
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Quanti pazienti WAS raggiungeranno una conta piastrinica superiore a 50.000/ul.
Lasso di tempo: 12 settimane
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numero di pazienti WAS che hanno raggiunto questo aumento a > 50.000/uL senza terapia di soccorso nelle 3 settimane precedenti durante il trattamento con eltrombopag
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) con sanguinamento di grado 3 o superiore o SAE (sulla scala dell'OMS)
Lasso di tempo: 12 settimane
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numero di pazienti con eventi avversi emorragici durante il trattamento e/o numero di pazienti con sanguinamento di grado 3 o superiore sulla scala dell'OMS (Organizzazione Mondiale della Sanità): la scala va da 1 a 5 con 5 = fatalità e 1 = sanguinamento minimo
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12 settimane
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Quanti pazienti con WAS avevano una funzione piastrinica anormale inclusa l'attivazione
Lasso di tempo: 12 settimane
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in quanti pazienti con WAS le piastrine erano disfunzionali o attivate prima del trattamento misurato mediante citometria a flusso in misura sostanziale e lo stesso dopo il trattamento con eltrombopag
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12 settimane
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Quanti pazienti con WAS avevano sostanzialmente aumentato la produzione di piastrine dopo Eltrombopag
Lasso di tempo: 12 settimane
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in quanti pazienti con WAS eltrombopag ha aumentato la produzione piastrinica misurata dalla frazione piastrinica immatura (IPF), una variabile derivata dall'analizzatore automatico Sysmex, che è considerata una misura delle piastrine di nuova formazione, cioè piastrine reticolate
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12 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2009
Completamento primario (Effettivo)
15 maggio 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
30 giugno 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 maggio 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 maggio 2009
Primo Inserito (Stima)
28 maggio 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 marzo 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2019
Ultimo verificato
1 marzo 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Patologia
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Leucopenia
- Disturbi dei leucociti
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Linfopenia
- Sindrome
- Emorragia
- Trombocitopenia
- Sindrome di Wiskott-Aldrich
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0801009600
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .