Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Trombocytopenie en bloedingen bij patiënten met het Wiskott-Aldrich-syndroom (WAS) (WAS)

15 maart 2019 bijgewerkt door: Weill Medical College of Cornell University

Effecten van eltrombopag op trombocytopenie, bloedplaatjesfunctie en bloedingen bij patiënten met het syndroom van Wiskott-Aldrich/X-gebonden trombocytopenie.

Het doel van dit project is het beschrijven van de pathofysiologie van trombocytopenie en bloedingen bij patiënten met het Wiskott-Aldrich Syndroom (WAS) en het bepalen van de respons op trombopoëtica in vitro en in vivo.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Wiskott-Aldrich-syndroom is een X-gebonden ziekte die wordt gekenmerkt door immunodeficiëntie, eczeem en trombocytopenie; er bestaat ook een mildere vorm van de ziekte die bekend staat als X-gebonden trombocytopenie. De trombocytopenie bij zowel WAS als XLT wordt gekenmerkt door: ernstige trombocytopenie met een aantal bloedplaatjes dat vaak lager is dan 10-30.000/ul; kleine bloedplaatjes die disfunctioneel kunnen zijn; en als gevolg daarvan een hoog aantal ernstige bloedingen, waaronder intracraniale bloeding.

Omdat is aangetoond dat eltrombopag opmerkelijk effectief is bij het aanzienlijk verhogen van het aantal bloedplaatjes bij een hoog percentage ITP-patiënten, probeert deze studie patiënten met vergelijkbare pathologieën effectief te behandelen, evenals de staat van bloedplaatjes bij patiënten met WAS te evalueren en dit te relateren aan klinische bloeding. Het is ook bedoeld om aan te tonen of eltrombopag, dagelijks toegediend, de stamcelfunctie verbetert, de productie van bloedplaatjes en het aantal bloedplaatjes verhoogt en bloedingen bij patiënten met WAS vermindert.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 80 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan de studie, moeten proefpersonen aan het volgende voldoen:

  • Reuen van 3 maanden tot 80 jaar oud
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Klinische diagnose van WAS of XLT
  • Aantal bloedplaatjes minder dan 100 x 109/L
  • Adequate nier- en leverfunctie (creatinine en bilirubine minder dan of gelijk aan 1,5 x IULN, ASAT en ALAT minder dan of gelijk aan 2,5 x IULN)

Uitsluitingscriteria:

Elke patiënt komt niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als hij/zij:

  • Boven de 80 jaar
  • Vrouwen (alleen mannen komen in aanmerking)
  • vruchtbare mannen die geen anticonceptie toepassen of niet willen toepassen terwijl ze deelnamen aan het onderzoek of tot ten minste 6 maanden na de behandeling
  • Aspirine, aspirine-bevattende verbindingen, salicylaten, niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's), clopidogrel of ticlopidine, warfarine of andere vitamine K-antagonisten, niet-gefractioneerde of laagmoleculaire heparine binnen 7 dagen na de eerste infusie
  • Transfusie van rode bloedcellen in de afgelopen vier weken
  • Verhoogde (> 1,5 x ULN) protrombinetijd (PT) of partiële tromboplastinetijd (PTT)
  • New York Heart Classification III of IV hartziekte. Andere ernstige cardiovasculaire of cardiopulmonale aandoeningen, waaronder COPD.
  • Bekende HIV-infectie, hepatitis B- of C-infectie
  • Elke infectie waarvoor binnen 3 dagen een antibioticabehandeling nodig is
  • Andere gelijktijdige medische of psychiatrische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksinterpretatie kunnen verwarren of de voltooiing van onderzoeksprocedures en vervolgonderzoeken kunnen verhinderen.
  • Eerdere maligniteit met een ziektevrij interval van minder dan 5 jaar, met uitzondering van niet-melanome huidkanker en carcinoma in situ van de cervix

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: WAS-patiënten die Promacta kregen
Promacta® is in de handel verkrijgbaar in tabletten van 12,5 mg, 25 mg, 50 mg en 75 mg. Voor deze studie zal voor jonge kinderen die geen tablet kunnen doorslikken, eltrombopag poeder voor orale suspensie (Eltrombopag PfOS) worden gebruikt. PfOS is alleen beschikbaar voor experimenteel gebruik met 20 mg. Elk sachet bevat eltrombopag overeenkomend met 20 mg per gram poeder en wordt gereconstitueerd tot een totaal van 10 ml zodat de concentratie 2 mg/ml is.
Geneesmiddel: Promacta

WAS Patiënten die behandeld worden, beginnen met 1 mg/kg eltrombopag per dag en worden gedurende 12 weken wekelijks gezien. Dosisaanpassing zal gebaseerd zijn op de wekelijkse controle van het aantal bloedplaatjes, zoals gebruikt in lopende onderzoeken naar ITP, en op levertesten.

ze zullen ook een diagnostische bloedtest ondergaan voordat de behandeling wordt gestart

Andere namen:
  • eltrombopag, revolade
Experimenteel: WAS-patiënten alleen voor bloedafname
WAS-patiënten die geen behandeling krijgen om slechts één keer als proefpersoon te dienen voor bloedplaatjesparameteronderzoeken
Diagnostische toets: bloedafname bij patiënten met WAS
er zal bloed worden afgenomen voor bloedplaatjesparameters bij WAS-patiënten die geen behandeling krijgen omdat ze weigerden of omdat ze niet in aanmerking kwamen
Placebo-vergelijker: gezonde kinderen alleen voor bloedafname
gezonde kinderen bij wie eenmaal bloed is afgenomen als controle voor onderzoek naar bloedplaatjesparameters
Diagnostische toets: bloedafname bij gezonde controles
bij gezonde kinderen zal eenmaal bloed worden afgenomen als controle voor bloedplaatjesparameters

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoeveel WAS-patiënten zullen een bloedplaatjestelling van meer dan 50.000/ul bereiken.
Tijdsspanne: 12 weken
aantal WAS-patiënten die deze stijging bereikten tot > 50.000/ul zonder noodmedicatie in de voorgaande 3 weken tijdens behandeling met eltrombopag
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met het syndroom van Wiskott-Aldrich (WAS) met graad 3 of hoger bloedingen of SAE (op WHO-schaal)
Tijdsspanne: 12 weken
aantal patiënten met SAE's bloedingen tijdens de behandeling en/of aantal patiënten met bloedingen van graad 3 of hoger op de schaal van de WHO (Wereldgezondheidsorganisatie): de schaal loopt van 1 tot 5 met 5 = overlijden en 1 = zeer weinig bloeding
12 weken
Hoeveel patiënten met WAS hadden een abnormale functie van de bloedplaatjes, inclusief activering
Tijdsspanne: 12 weken
bij hoeveel patiënten met WAS waren de bloedplaatjes disfunctioneel of geactiveerd vóór de behandeling, zoals gemeten met flowcytometrie in substantiële mate en hetzelfde na behandeling met eltrombopag
12 weken
Hoeveel patiënten met WAS hadden een aanzienlijk verhoogde productie van bloedplaatjes na Eltrombopag
Tijdsspanne: 12 weken
bij hoeveel patiënten met WAS verhoogde eltrombopag de productie van bloedplaatjes zoals gemeten door de onvolgroeide bloedplaatjesfractie (IPF), een variabele afgeleid van de Sysmex auto-analysator, die wordt beschouwd als een maatstaf voor nieuw gevormde bloedplaatjes, dwz netvormige bloedplaatjes
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Medewerkers

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 mei 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 mei 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

28 mei 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0801009600

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren