Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Trombocytopenia i krwawienia u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha (WAS) (WAS)

15 marca 2019 zaktualizowane przez: Weill Medical College of Cornell University

Wpływ eltrombopagu na małopłytkowość, czynność płytek krwi i krwawienia u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha/trombocytopenią sprzężoną z chromosomem X.

Celem niniejszego projektu jest opisanie patofizjologii małopłytkowości i krwawień u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha (WAS) oraz określenie odpowiedzi na czynniki trombopoetyczne in vitro i in vivo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół Wiskotta Aldricha jest chorobą sprzężoną z chromosomem X, charakteryzującą się niedoborem odporności, egzemą i trombocytopenią; istnieje również łagodniejsza postać choroby, znana jako trombocytopenia sprzężona z chromosomem X. Małopłytkowość zarówno w WAS, jak i XLT charakteryzuje się: ciężką małopłytkowością z liczbą płytek krwi często poniżej 10-30 000/ul; małe płytki krwi, które mogą być dysfunkcyjne; iw rezultacie wysoki odsetek poważnych krwawień, w tym krwotoku śródczaszkowego.

Ponieważ wykazano, że eltrombopag jest niezwykle skuteczny w znacznym zwiększaniu liczby płytek krwi u wysokiego odsetka pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną, badanie to ma na celu skuteczne leczenie pacjentów wykazujących podobne patologie, a także ocenę stanu płytek krwi u pacjentów z WAS i powiązanie go z krwawienie kliniczne. Ma również na celu wykazanie, czy eltrombopag podawany codziennie poprawi czynność komórek macierzystych, zwiększy wytwarzanie i liczbę płytek krwi oraz zmniejszy krwawienie u pacjentów z WAS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby kwalifikować się do wpisu na studia, badani muszą spełniać następujące warunki:

  • Mężczyźni w wieku od 3 miesięcy do 80 lat
  • Podpisana pisemna świadoma zgoda uzyskana przed rozpoczęciem badania
  • Rozpoznanie kliniczne WAS lub XLT
  • Liczba płytek krwi poniżej 100 x 109/l
  • Odpowiednia czynność nerek i wątroby (stężenie kreatyniny i bilirubiny mniejsze lub równe 1,5 x IULN, AspAT i AlAT mniejsze lub równe 2,5 x IULN)

Kryteria wyłączenia:

Każdy pacjent nie kwalifikuje się do udziału w badaniu, jeśli:

  • W wieku powyżej 80 lat
  • Kobiety (kwalifikują się tylko mężczyźni)
  • płodni mężczyźni, którzy nie praktykują lub nie chcą stosować środków antykoncepcyjnych w okresie włączenia do badania lub przez co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu leczenia
  • Aspiryna, związki zawierające aspirynę, salicylany, niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ), klopidogrel lub tiklopidyna, warfaryna lub inni antagoniści witaminy K, heparyna niefrakcjonowana lub drobnocząsteczkowa w ciągu 7 dni od pierwszego wlewu
  • Transfuzja krwinek czerwonych w ciągu ostatnich czterech tygodni
  • Podwyższony (> 1,5 x GGN) czas protrombinowy (PT) lub czas częściowej tromboplastyny ​​(PTT)
  • Choroba serca w III lub IV klasyfikacji nowojorskiej. Inne ciężkie choroby sercowo-naczyniowe lub krążeniowo-oddechowe, w tym POChP.
  • Znane zakażenie wirusem HIV, zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
  • Każda infekcja wymagająca leczenia antybiotykami w ciągu 3 dni
  • Inne współistniejące stany medyczne lub psychiatryczne, które w opinii badacza mogą zakłócić interpretację badania lub uniemożliwić ukończenie procedur badania i badań kontrolnych.
  • Wcześniejszy nowotwór złośliwy z okresem wolnym od choroby krótszym niż 5 lat, z wyłączeniem nieczerniakowych raków skóry i raka in situ szyjki macicy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z WAS otrzymujący Promacta
Promacta® jest dostępna w handlu w tabletkach 12,5 mg, 25 mg, 50 mg i 75 mg. W tym badaniu u małych dzieci niezdolnych do połknięcia tabletki zostanie zastosowany eltrombopag w postaci proszku do sporządzania zawiesiny doustnej (Eltrombopag PfOS). PfOS jest dostępny tylko do użytku badawczego w dawce 20 mg. Każda saszetka zawiera eltrombopag w ilości odpowiadającej 20 mg na gram proszku i jest rozpuszczana do całkowitej objętości 10 ml, tak aby stężenie wynosiło 2 mg/ml.
Lek: Promacta

WAS Pacjenci otrzymujący leczenie rozpoczną od dawki 1 mg/kg eltrombopagu na dobę i będą odwiedzani co tydzień przez 12 tygodni. Dostosowanie dawki będzie opierać się na cotygodniowym monitorowaniu liczby płytek krwi, jak ma to miejsce w trwających badaniach dotyczących ITP, jak również na próbach wątrobowych.

przed rozpoczęciem leczenia zostaną również poddani diagnostycznym badaniom krwi

Inne nazwy:
  • eltrombopag, revolade
Eksperymentalny: Pacjenci z WAS tylko do pobierania krwi
Pacjenci z WAS nieotrzymujący leczenia, aby służyć jako poddani badaniu parametrów płytek krwi, pobraniu krwi tylko raz
Test diagnostyczny: pobieranie krwi u pacjentów z WAS
krew zostanie pobrana w celu określenia parametrów płytek krwi u pacjentów z WAS nieotrzymujących leczenia, ponieważ odmówili lub nie kwalifikowali się
Komparator placebo: zdrowe dzieci tylko do pobierania krwi
zdrowych dzieci, którym raz pobrano krew jako kontrolę do badania parametrów płytek krwi
Test diagnostyczny: pobieranie krwi w zdrowych kontrolach
krew zostanie pobrana jednorazowo u zdrowych dzieci jako kontrola parametrów płytek krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ilu pacjentów z WAS osiągnie liczbę płytek krwi powyżej 50 000/ul.
Ramy czasowe: 12 tygodni
liczba pacjentów z WAS, którzy osiągnęli ten wzrost do > 50 000/ul bez stosowania leków doraźnych w ciągu ostatnich 3 tygodni podczas leczenia eltrombopagiem
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha (WAS) z krwawieniem stopnia 3 lub wyższego lub SAE (w skali WHO)
Ramy czasowe: 12 tygodni
liczba pacjentów z krwawieniem SAE podczas leczenia i/lub liczba pacjentów z krwawieniem stopnia 3 lub wyższego w skali WHO (Światowej Organizacji Zdrowia): skala wynosi od 1 do 5, gdzie 5 = zgon, a 1 = bardzo małe krwawienie
12 tygodni
Ilu pacjentów z WAS miało nieprawidłową czynność płytek krwi, w tym aktywację
Ramy czasowe: 12 tygodni
u ilu pacjentów z WAS płytki krwi były dysfunkcyjne lub aktywowane przed leczeniem mierzone metodą cytometrii przepływowej w istotnym stopniu i takie same po leczeniu eltrombopagiem
12 tygodni
Ilu pacjentów z WAS miało znacząco zwiększoną produkcję płytek krwi po zastosowaniu eltrombopagu
Ramy czasowe: 12 tygodni
u ilu pacjentów z WAS eltrombopag zwiększył wytwarzanie płytek krwi mierzone za pomocą frakcji niedojrzałych płytek krwi (IPF), zmiennej pochodzącej z automatycznego analizatora Sysmex, która jest uważana za miarę nowo utworzonych płytek krwi, tj.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Współpracownicy

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 maja 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 maja 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 maja 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 maja 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0801009600

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Promacta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj