Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trombocytopeni og blødning hos pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom (WAS). (WAS)

15. mars 2019 oppdatert av: Weill Medical College of Cornell University

Effekter av Eltrombopag på trombocytopeni, blodplatefunksjon og blødning hos pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom/X-koblet trombocytopeni.

Formålet med dette prosjektet er å beskrive patofysiologien til trombocytopeni og blødning hos pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom (WAS) og bestemme responsen på trombopoietiske midler in vitro og in vivo.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Wiskott Aldrich syndrom er en X-koblet sykdom karakterisert av immunsvikt, eksem og trombocytopeni; en mildere form av sykdommen kjent som X-koblet trombocytopeni eksisterer også. Trombocytopenien i både WAS og XLT er karakterisert ved: alvorlig trombocytopeni med blodplatetall ofte mindre enn 10-30 000/ul; små blodplater som kan være dysfunksjonelle; og som et resultat en høy grad av alvorlig blødning inkludert intrakraniell blødning.

Fordi eltrombopag har vist seg å være bemerkelsesverdig effektivt til å øke antall blodplater i en høy prosentandel av ITP-pasienter, søker denne studien å effektivt behandle pasienter som viser lignende patologier, samt evaluere tilstanden til blodplater hos pasienter med WAS og relatere det til klinisk blødning. Det tar også sikte på å demonstrere om eltrombopag administrert daglig vil forbedre stamcellefunksjonen, øke blodplateproduksjonen og antall blodplater og redusere blødninger hos pasienter med WAS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert for studieopptak, må fagene oppfylle følgende:

  • Menn fra 3 måneder til 80 år
  • Signert skriftlig informert samtykke innhentet før studiestart
  • Klinisk diagnose av WAS eller XLT
  • Blodplatenivåer mindre enn 100 x 109/L
  • Tilstrekkelig nyre- og leverfunksjon (kreatinin og bilirubin mindre enn eller lik 1,5 x IULN, ASAT og ALT mindre enn eller lik 2,5 x IULN)

Ekskluderingskriterier:

Enhver pasient er ikke kvalifisert for studieopptak hvis han/hun:

  • Over 80 år
  • Kvinner (bare menn er kvalifisert)
  • fertile menn som ikke praktiserer eller som ikke er villige til å praktisere prevensjon mens de er registrert i studien eller inntil minst 6 måneder etter behandling
  • Aspirin, aspirinholdige forbindelser, salisylater, ikke-steroide antiinflammatoriske medisiner (NSAIDS), klopidogrel eller tiklopidin, warfarin eller andre vitamin K-antagonister, ufraksjonert eller lavmolekylært heparin innen 7 dager etter første infusjon
  • Transfusjon av røde blodlegemer de siste fire ukene
  • Forhøyet (> 1,5 x ULN) protrombintid (PT) eller delvis tromboplastintid (PTT)
  • New York Heart Classification III eller IV hjertesykdom. Annen alvorlig kardiovaskulær eller kardiopulmonal sykdom, inkludert KOLS.
  • Kjent HIV-infeksjon, hepatitt B eller C-infeksjon
  • Enhver infeksjon som krever antibiotikabehandling innen 3 dager
  • Andre samtidige medisinske eller psykiatriske tilstander som etter etterforskerens mening kan være egnet til å forvirre studietolkning eller hindre gjennomføring av studieprosedyrer og oppfølgingsundersøkelser.
  • Tidligere malignitet med mindre enn 5-års sykdomsfritt intervall, unntatt ikke-melanom hudkreft og karsinom in situ i livmorhalsen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VAR pasienter som fikk Promacta
Promacta® er kommersielt tilgjengelig i 12,5 mg, 25 mg, 50 mg og 75 mg tabletter. For denne studien, for små barn som ikke kan svelge en tablett, vil eltrombopag pulver til mikstur (Eltrombopag PfOS) bli brukt. PfOS er kun tilgjengelig for undersøkelsesbruk ved 20 mg. Hver pose inneholder eltrombopag tilsvarende 20 mg per g pulver og rekonstitueres til totalt 10 ml slik at konsentrasjonen er 2 mg/ml.
Legemiddel: Promacta

WAS Pasienter som får behandling vil starte med 1 mg/kg eltrombopag daglig og ses ukentlig i 12 uker. Dosejustering vil være basert på den ukentlige overvåkingen av blodplateantallet slik det brukes i pågående studier i ITP så vel som på leverprøver.

de vil også ha diagnostisk blodprøve før behandlingsstart

Andre navn:
  • eltrombopag, revolade
Eksperimentell: WAS-pasienter kun for blodprøvetaking
VAR pasienter som ikke mottok behandling for å tjene som forsøkspersoner for blodplateparameterstudier, som kun ble tatt én gang
Diagnostisk test: blodtap hos pasienter med WAS
blod vil bli tatt for blodplateparametre hos WAS-pasienter som ikke får behandling enten fordi de avslo eller fordi de ikke var kvalifiserte
Placebo komparator: friske barn kun for blodprøvetaking
friske barn som har fått blod en gang som kontroll for blodplateparameterstudie
Diagnostisk test: blodtap i friske kontroller
blod vil bli tatt én gang hos friske barn som kontroller for blodplateparametre

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hvor mange WAS-pasienter vil oppnå blodplatetall over 50 000/ul.
Tidsramme: 12 uker
antall WAS-pasienter som oppnådde denne økningen til > 50 000/uL uten redningsmedisin de siste 3 ukene under behandling med eltrombopag
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom (WAS) med grad 3 eller høyere blødning eller SAE (på WHO-skala)
Tidsramme: 12 uker
antall pasienter med blødende SAE under behandling og/eller antall pasienter med grad 3 eller høyere blødninger på WHO (World Health Organization) skala: skalaen er fra 1 til 5 med 5 = dødsfall og 1 = svært lite blødning
12 uker
Hvor mange pasienter med VAR hadde unormal blodplatefunksjon inkludert aktivering
Tidsramme: 12 uker
i hvor mange pasienter med WAS var blodplater dysfunksjonelle eller aktivert før behandling målt ved flowcytometri i betydelig grad og det samme etter behandling med eltrombopag
12 uker
Hvor mange pasienter med WAS hadde betydelig økt blodplateproduksjon etter Eltrombopag
Tidsramme: 12 uker
hos hvor mange pasienter med WAS økte eltrombopag blodplateproduksjonen målt ved den umodne blodplatefraksjonen (IPF), en variabel avledet fra Sysmex autoanalysator, som anses å være et mål på nydannede blodplater, dvs. retikulerte blodplater
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Samarbeidspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2009

Primær fullføring (Faktiske)

15. mai 2017

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mai 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2009

Først lagt ut (Anslag)

28. mai 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0801009600

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere