Trombocitopenia e sangramento em pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) (WAS)
15 de março de 2019 atualizado por: Weill Medical College of Cornell University
Efeitos do eltrombopag na trombocitopenia, função plaquetária e sangramento em pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich/trombocitopenia ligada ao cromossomo X.
O objetivo deste projeto é descrever a fisiopatologia da trombocitopenia e sangramento em pacientes com Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) e determinar a resposta aos agentes trombopoiéticos in vitro e in vivo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Descrição detalhada
A Síndrome de Wiskott Aldrich é uma doença ligada ao cromossomo X caracterizada por imunodeficiência, eczema e trombocitopenia; também existe uma forma mais branda da doença conhecida como trombocitopenia ligada ao cromossomo X. A trombocitopenia em WAS e XLT é caracterizada por: trombocitopenia grave com contagens de plaquetas frequentemente inferiores a 10-30.000/ul; plaquetas pequenas que podem ser disfuncionais; e, como resultado, uma alta taxa de sangramento grave, incluindo hemorragia intracraniana.
Como o eltrombopag demonstrou ser notavelmente eficaz em aumentar substancialmente as contagens de plaquetas em uma alta porcentagem de pacientes com PTI, este estudo busca tratar efetivamente pacientes que apresentam patologias semelhantes, bem como avaliar o estado das plaquetas em pacientes com WAS e relacioná-lo com sangramento clínico. Também visa demonstrar se o eltrombopag administrado diariamente aumentará a função das células-tronco, aumentará a produção e a contagem de plaquetas e reduzirá o sangramento em pacientes com WAS.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medical College
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 meses a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
Para ser elegível para a entrada no estudo, os indivíduos devem cumprir o seguinte:
- Homens de 3 meses a 80 anos
- Consentimento informado por escrito obtido antes da entrada no estudo
- Diagnóstico clínico de WAS ou XLT
- Níveis de plaquetas inferiores a 100 x 109/L
- Função renal e hepática adequadas (creatinina e bilirrubina menores ou iguais a 1,5 x IULN, AST e ALT menores ou iguais a 2,5 x IULN)
Critério de exclusão:
Qualquer paciente é inelegível para entrar no estudo se ele/ela:
- Acima de 80 anos
- Mulheres (somente homens são elegíveis)
- homens férteis que não praticam ou não desejam praticar controle de natalidade enquanto incluídos no estudo ou até pelo menos 6 meses após o tratamento
- Aspirina, compostos contendo aspirina, salicilatos, medicamentos anti-inflamatórios não esteróides (AINEs), clopidogrel ou ticlopidina, varfarina ou outros antagonistas da vitamina K, heparina não fracionada ou de baixo peso molecular até 7 dias após a primeira infusão
- Transfusão de glóbulos vermelhos nas últimas quatro semanas
- Tempo de protrombina (PT) elevado (> 1,5 x LSN) ou tempo de tromboplastina parcial (PTT)
- Doença cardíaca de classificação III ou IV do coração de Nova York. Outras doenças cardiovasculares ou cardiopulmonares graves, incluindo DPOC.
- Infecção por HIV conhecida, infecção por hepatite B ou C
- Qualquer infecção que requeira tratamento antibiótico dentro de 3 dias
- Outras condições médicas ou psiquiátricas concomitantes que, na opinião do investigador, possam confundir a interpretação do estudo ou impedir a conclusão dos procedimentos do estudo e exames de acompanhamento.
- Malignidade anterior com menos de 5 anos de intervalo livre de doença, excluindo cânceres de pele não melanoma e carcinoma in situ do colo do útero
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes WAS recebendo Promacta
Promacta® está disponível comercialmente em comprimidos de 12,5 mg, 25 mg, 50 mg e 75 mg.
Para este estudo, para crianças pequenas incapazes de engolir um comprimido, será usado eltrombopag em pó para suspensão oral (Eltrombopag PfOS).
PfOS está disponível apenas para uso experimental em 20 mg.
Cada saqueta contém eltrombopag equivalente a 20 mg por grama de pó e é reconstituída num total de 10 ml de modo a que a concentração seja de 2 mg/ml.
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Os pacientes WAS que recebem tratamento começarão com 1 mg/kg de eltrombopag diariamente e serão vistos semanalmente por 12 semanas. O ajuste da dose será baseado no monitoramento semanal da contagem de plaquetas, conforme utilizado em estudos em andamento em ITP, bem como em testes hepáticos. eles também farão exames de sangue para diagnóstico antes de iniciar o tratamento
Outros nomes:
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Experimental: Pacientes WAS apenas para coleta de sangue
Pacientes WAS que não receberam tratamento para servir como sujeitos para estudos de parâmetros plaquetários coleta de sangue apenas uma vez
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sangue será coletado para parâmetros plaquetários em pacientes WAS que não receberam tratamento porque recusaram ou porque eram inelegíveis
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Comparador de Placebo: crianças saudáveis apenas para coleta de sangue
crianças saudáveis com sangue obtido uma vez como controles para estudo de parâmetros plaquetários
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o sangue será coletado uma vez em crianças saudáveis como controle dos parâmetros plaquetários
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Quantos pacientes com WAS alcançarão contagens de plaquetas acima de 50.000/ul.
Prazo: 12 semanas
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número de pacientes WAS atingindo este aumento para > 50.000/uL sem medicação de resgate nas 3 semanas anteriores durante o tratamento com eltrombopag
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) com sangramento de grau 3 ou superior ou SAE (na escala da OMS)
Prazo: 12 semanas
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número de pacientes com SAEs hemorrágicos durante o tratamento e/ou número de pacientes com sangramento de grau 3 ou superior na escala da OMS (Organização Mundial da Saúde): a escala é de 1 a 5 com 5 = fatalidade e 1 = muito pouco sangramento
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12 semanas
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Quantos pacientes com WAS tiveram função plaquetária anormal, incluindo ativação
Prazo: 12 semanas
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em quantos pacientes com WAS as plaquetas estavam disfuncionais ou ativadas antes do tratamento, conforme medido por citometria de fluxo em um grau substancial e o mesmo após o tratamento com eltrombopag
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12 semanas
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Quantos pacientes com WAS tiveram produção de plaquetas substancialmente aumentada após eltrombopag
Prazo: 12 semanas
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em quantos pacientes com WAS o eltrombopag aumentou a produção de plaquetas medida pela fração de plaquetas imaturas (IPF), uma variável derivada do analisador automático Sysmex, que é considerada uma medida de plaquetas recém-formadas, ou seja, plaquetas reticuladas
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2009
Conclusão Primária (Real)
15 de maio de 2017
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de maio de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de maio de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
28 de maio de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Doença
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Leucopenia
- Distúrbios leucocitários
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Linfopenia
- Síndrome
- Hemorragia
- Trombocitopenia
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
Outros números de identificação do estudo
- 0801009600
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .