Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Trombocytopenie a krvácení u pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem (WAS). (WAS)

15. března 2019 aktualizováno: Weill Medical College of Cornell University

Účinky eltrombopagu na trombocytopenii, funkci krevních destiček a krvácení u pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem/X-vázanou trombocytopenií.

Cílem tohoto projektu je popsat patofyziologii trombocytopenie a krvácení u pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem (WAS) a stanovit odpověď na trombopoetické látky in vitro a in vivo.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Wiskott Aldrichův syndrom je X-vázané onemocnění charakterizované imunodeficiencí, ekzémem a trombocytopenií; existuje také mírnější forma onemocnění známá jako X-vázaná trombocytopenie. Trombocytopenie u WAS i XLT je charakterizována: těžkou trombocytopenií s počtem krevních destiček často nižším než 10-30 000/ul; malé krevní destičky, které mohou být dysfunkční; a v důsledku toho vysoká míra závažného krvácení včetně intrakraniálního krvácení.

Protože bylo prokázáno, že eltrombopag je pozoruhodně účinný při podstatném zvýšení počtu krevních destiček u vysokého procenta pacientů s ITP, tato studie se snaží účinně léčit pacienty, kteří vykazují podobné patologické stavy, a také zhodnotit stav krevních destiček u pacientů s WAS a dát jej do souvislosti s klinické krvácení. Cílem je také prokázat, zda eltrombopag podávaný denně zvýší funkci kmenových buněk, zvýší produkci krevních destiček a počet krevních destiček a sníží krvácení u pacientů s WAS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byly způsobilé ke studiu, musí předměty splňovat následující:

  • Muži od 3 měsíců do 80 let
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas získaný před vstupem do studie
  • Klinická diagnóza WAS nebo XLT
  • Hladiny krevních destiček méně než 100 x 109/l
  • Přiměřená funkce ledvin a jater (kreatinin a bilirubin nižší nebo rovný 1,5 x IULN, AST a ALT menší nebo rovný 2,5 x IULN)

Kritéria vyloučení:

Každý pacient není způsobilý pro vstup do studie, pokud:

  • Ve věku nad 80 let
  • Ženy (pouze muži jsou způsobilí)
  • plodní muži, kteří necvičí nebo nejsou ochotni praktikovat antikoncepci, když byli zařazeni do studie nebo alespoň 6 měsíců po léčbě
  • Aspirin, sloučeniny obsahující aspirin, salicyláty, nesteroidní protizánětlivé léky (NSAIDS), klopidogrel nebo tiklopidin, warfarin nebo jiní antagonisté vitaminu K, nefrakcionovaný nebo nízkomolekulární heparin do 7 dnů od první infuze
  • Transfuze červených krvinek za poslední čtyři týdny
  • Zvýšený (> 1,5 x ULN) protrombinový čas (PT) nebo parciální tromboplastinový čas (PTT)
  • Srdeční choroba New York Heart Classification III nebo IV. Jiné závažné kardiovaskulární nebo kardiopulmonální onemocnění, včetně CHOPN.
  • Známá infekce HIV, infekce hepatitidou B nebo C
  • Jakákoli infekce vyžadující léčbu antibiotiky do 3 dnů
  • Jiné souběžné zdravotní nebo psychiatrické stavy, které by podle názoru zkoušejícího mohly pravděpodobně zmást interpretaci studie nebo zabránit dokončení studijních postupů a následných vyšetření.
  • Předchozí malignita s méně než 5letým intervalem bez onemocnění, s výjimkou nemelanomových kožních karcinomů a karcinomu in situ děložního čípku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s WAS užívající Promacta
Promacta® je komerčně dostupný v 12,5 mg, 25 mg, 50 mg a 75 mg tabletách. Pro tuto studii, u malých dětí, které nejsou schopny spolknout tabletu, bude použit eltrombopag prášek pro přípravu perorální suspenze (Eltrombopag PfOS). PfOS je k dispozici pouze pro výzkumné použití v dávce 20 mg. Každý sáček obsahuje eltrombopag ekvivalentní 20 mg na g prášku a rekonstituuje se na celkový objem 10 ml, takže koncentrace je 2 mg/ml.
Lék: Promacta

WAS Pacienti léčení začnou s 1 mg/kg eltrombopagu denně a budou sledováni týdně po dobu 12 týdnů. Úprava dávky bude založena na týdenním sledování počtu krevních destiček, jak je využíváno v probíhajících studiích ITP a také na jaterních testech.

před zahájením léčby jim bude také provedeno diagnostické vyšetření krve

Ostatní jména:
  • eltrombopag, revolade
Experimentální: Pacienti WAS pouze pro odběr krve
Pacienti s WAS, kteří nedostávají léčbu, aby sloužili jako subjekty pro studie parametrů krevních destiček, odběr krve pouze jednou
Diagnostický test: odběr krve u pacientů s WAS
u pacientů s WAS, kteří nedostávají léčbu, bude odebrána krev na stanovení parametrů krevních destiček, protože odmítli nebo proto, že nebyli způsobilí
Komparátor placeba: zdravé děti pouze pro odběr krve
zdravé děti, kterým byla jednou odebrána krev jako kontrola pro studii parametrů krevních destiček
Diagnostický test: odběr krve u zdravých kontrol
krev bude odebrána zdravým dětem jednou jako kontrola parametrů krevních destiček

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kolik pacientů WAS dosáhne počtu krevních destiček nad 50 000/ul.
Časové okno: 12 týdnů
počet pacientů s WAS, kteří dosáhli tohoto zvýšení na > 50 000/ul bez záchranné medikace v předchozích 3 týdnech během léčby eltrombopagem
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem (WAS) s krvácením stupně 3 nebo vyšším nebo SAE (na stupnici WHO)
Časové okno: 12 týdnů
počet pacientů s krvácivými SAE během léčby a/nebo počet pacientů s krvácením stupně 3 nebo vyšším na stupnici WHO (Světová zdravotnická organizace): stupnice je od 1 do 5 s 5 = úmrtí a 1 = velmi malé krvácení
12 týdnů
Kolik pacientů s WAS mělo abnormální funkci krevních destiček včetně aktivace
Časové okno: 12 týdnů
u kolika pacientů s WAS byly krevní destičky před léčbou dysfunkční nebo aktivované, jak bylo změřeno průtokovou cytometrií do značné míry a stejně po léčbě eltrombopagem
12 týdnů
Kolik pacientů s WAS mělo po Eltrombopagu podstatně zvýšenou produkci krevních destiček
Časové okno: 12 týdnů
u kolika pacientů s WAS zvýšil eltrombopag produkci krevních destiček měřenou pomocí nezralé frakce krevních destiček (IPF), proměnné odvozené z autoanalyzátoru Sysmex, která je považována za míru nově vytvořených krevních destiček, tj. síťovaných krevních destiček
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Weill Medical College of Cornell University

Spolupracovníci

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2009

Primární dokončení (Aktuální)

15. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. května 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. května 2009

První zveřejněno (Odhad)

28. května 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0801009600

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Krvácející

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit