Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Trombocytopeni og blødning hos patienter med Wiskott-Aldrich syndrom (WAS). (WAS)

15. marts 2019 opdateret af: Weill Medical College of Cornell University

Virkninger af Eltrombopag på trombocytopeni, blodpladefunktion og blødning hos patienter med Wiskott-Aldrich syndrom/X-forbundet trombocytopeni.

Formålet med dette projekt er at beskrive patofysiologien af ​​trombocytopeni og blødning hos patienter med Wiskott-Aldrich Syndrom (WAS) og bestemme responsen på trombopoietiske stoffer in vitro og in vivo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Wiskott Aldrich Syndrom er en X-bundet sygdom karakteriseret ved immundefekt, eksem og trombocytopeni; der findes også en mildere form af sygdommen kendt som X-Linked thrombocytopeni. Trombocytopenien i både WAS og XLT er karakteriseret ved: alvorlig trombocytopeni med blodpladetal ofte mindre end 10-30.000/ul; små blodplader, som kan være dysfunktionelle; og som følge heraf en høj grad af alvorlig blødning inklusive intrakraniel blødning.

Fordi eltrombopag har vist sig at være bemærkelsesværdigt effektivt til at øge antallet af blodplader i en høj procentdel af ITP-patienter, søger denne undersøgelse effektivt at behandle patienter, der udviser lignende patologier, samt evaluere blodpladernes tilstand hos patienter med WAS og relatere det til klinisk blødning. Det har også til formål at demonstrere, om eltrombopag administreret dagligt vil forbedre stamcellefunktionen, øge blodpladeproduktionen og antallet af blodplader og reducere blødning hos patienter med WAS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til studieoptagelse skal fagene opfylde følgende:

  • Mænd fra 3 måneder til 80 år
  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke opnået før studiestart
  • Klinisk diagnose af WAS eller XLT
  • Blodpladeniveauer mindre end 100 x 109/L
  • Tilstrækkelig nyre- og leverfunktion (kreatinin og bilirubin mindre end eller lig med 1,5 x IULN, ASAT og ALT mindre end eller lig med 2,5 x IULN)

Ekskluderingskriterier:

Enhver patient er ikke berettiget til studieoptagelse, hvis han/hun:

  • Over 80 år
  • Kvinder (kun mænd er berettigede)
  • fertile mænd, der ikke praktiserer, eller som ikke er villige til at praktisere prævention, mens de er tilmeldt undersøgelsen eller indtil mindst 6 måneder efter behandlingen
  • Aspirin, aspirinholdige forbindelser, salicylater, ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAIDS), clopidogrel eller ticlopidin, warfarin eller andre vitamin K-antagonister, ufraktioneret eller lavmolekylært heparin inden for 7 dage efter første infusion
  • Transfusion af røde blodlegemer inden for de seneste fire uger
  • Forhøjet (> 1,5 x ULN) protrombintid (PT) eller partiel tromboplastintid (PTT)
  • New York Heart Classification III eller IV hjertesygdom. Anden alvorlig kardiovaskulær eller kardiopulmonær sygdom, herunder KOL.
  • Kendt HIV-infektion, hepatitis B eller C-infektion
  • Enhver infektion, der kræver antibiotikabehandling inden for 3 dage
  • Andre samtidige medicinske eller psykiatriske tilstande, der efter Investigators mening kan være tilbøjelige til at forvirre undersøgelsesfortolkning eller forhindre gennemførelse af undersøgelsesprocedurer og opfølgende undersøgelser.
  • Tidligere malignitet med mindre end 5 års sygdomsfrit interval, ekskl. non-melanom hudkræft og carcinom in situ i livmoderhalsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: WAS-patienter, der fik Promacta
Promacta® er kommercielt tilgængelig i 12,5 mg, 25 mg, 50 mg og 75 mg tabletter. Til denne undersøgelse, til små børn, der ikke er i stand til at sluge en tablet, vil eltrombopag pulver til oral suspension (Eltrombopag PfOS) blive brugt. PfOS er kun tilgængelig til forsøgsbrug ved 20 mg. Hver pose indeholder eltrombopag svarende til 20 mg pr. g pulver og rekonstitueres til i alt 10 ml, således at koncentrationen er 2 mg/ml.
Medicin: Promacta

WAS Patienter, der modtager behandling, vil starte med 1 mg/kg eltrombopag dagligt og ses ugentligt i 12 uger. Dosisjustering vil være baseret på den ugentlige overvågning af trombocyttallet som anvendt i igangværende undersøgelser i ITP samt på leverprøver.

de vil også få foretaget diagnostisk blodprøve, inden behandlingen påbegyndes

Andre navne:
  • eltrombopag, revolade
Eksperimentel: WAS-patienter kun til blodtagning
WAS-patienter, der ikke modtog behandling for at tjene som forsøgspersoner til blodpladeparameterundersøgelser, der kun udtages én gang
Diagnostisk test: blodudtagning hos patienter med WAS
Der vil blive udtaget blod for blodpladeparametre hos WAS-patienter, der ikke modtager behandling, enten fordi de afslog, eller fordi de ikke var berettigede
Placebo komparator: raske børn kun til blodtagning
raske børn, der fik blod opnået én gang som kontrol for undersøgelse af blodpladeparametre
Diagnostisk test: blodudtagning i raske kontroller
blod vil blive udtaget én gang hos raske børn som kontrol for blodpladeparametre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hvor mange WAS-patienter vil opnå trombocyttal over 50.000/ul.
Tidsramme: 12 uger
antal WAS-patienter, der opnåede denne stigning til > 50.000/uL uden redningsmedicin i de foregående 3 uger under eltrombopag-behandling
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med Wiskott-Aldrich syndrom (WAS) med grad 3 eller højere blødning eller SAE (på WHO-skala)
Tidsramme: 12 uger
antal patienter med blødende SAE under behandling og/eller antal patienter med grad 3 eller højere blødning på WHO (World Health Organization) skala: skalaen er fra 1 til 5 med 5 = dødsfald og 1 = meget lidt blødning
12 uger
Hvor mange patienter med VAR havde unormal blodpladefunktion inklusive aktivering
Tidsramme: 12 uger
hos hvor mange patienter med WAS var blodplader dysfunktionelle eller aktiverede før behandling målt ved flowcytometri i væsentlig grad og det samme efter behandling med eltrombopag
12 uger
Hvor mange patienter med VAR havde væsentligt øget blodpladeproduktion efter Eltrombopag
Tidsramme: 12 uger
hos hvor mange patienter med WAS øgede eltrombopag blodpladeproduktionen målt ved den umodne blodpladefraktion (IPF), en variabel afledt af Sysmex autoanalysator, som anses for at være et mål for nydannede blodplader, dvs. retikulerede blodplader
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Samarbejdspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. maj 2017

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. maj 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2009

Først opslået (Skøn)

28. maj 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0801009600

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Blødende

Kliniske forsøg med Promacta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner