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Thrombocytopénie et saignement chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) (WAS)

15 mars 2019 mis à jour par: Weill Medical College of Cornell University

Effets de l'eltrombopag sur la thrombocytopénie, la fonction plaquettaire et les saignements chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich/thrombocytopénie liée à l'X.

Le but de ce projet est de décrire la physiopathologie de la thrombocytopénie et des saignements chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) et de déterminer la réponse aux agents thrombopoïétiques in vitro et in vivo.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de Wiskott Aldrich est une maladie liée à l'X caractérisée par une immunodéficience, un eczéma et une thrombocytopénie ; une forme plus bénigne de la maladie connue sous le nom de thrombocytopénie liée à l'X existe également. La thrombocytopénie dans le WAS et le XLT est caractérisée par : une thrombocytopénie sévère avec une numération plaquettaire fréquemment inférieure à 10-30 000/ul ; petites plaquettes qui peuvent être dysfonctionnelles ; et, par conséquent, un taux élevé d'hémorragie grave, y compris d'hémorragie intracrânienne.

Étant donné qu'eltrombopag s'est avéré remarquablement efficace pour augmenter considérablement le nombre de plaquettes chez un pourcentage élevé de patients atteints de PTI, cette étude vise à traiter efficacement les patients qui présentent des pathologies similaires, ainsi qu'à évaluer l'état des plaquettes chez les patients atteints de WAS et à le relier à saignement clinique. Il vise également à démontrer si l'eltrombopag administré quotidiennement améliorera la fonction des cellules souches, augmentera la production et la numération plaquettaires et réduira les saignements chez les patients atteints de WAS.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 mois à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

Afin d'être éligibles à l'entrée à l'étude, les sujets doivent se conformer à ce qui suit :

  • Hommes de 3 mois à 80 ans
  • Consentement éclairé écrit signé obtenu avant l'entrée à l'étude
  • Diagnostic clinique de WAS ou XLT
  • Taux de plaquettes inférieur à 100 x 109/L
  • Fonction rénale et hépatique adéquate (créatinine et bilirubine inférieures ou égales à 1,5 x IULN, AST et ALT inférieures ou égales à 2,5 x IULN)

Critère d'exclusion:

Tout patient n'est pas éligible à l'entrée dans l'étude s'il/elle :

  • Plus de 80 ans
  • Femmes (seuls les hommes sont éligibles)
  • hommes fertiles qui ne pratiquent pas ou qui ne veulent pas pratiquer le contrôle des naissances pendant leur inscription à l'étude ou jusqu'à au moins 6 mois après le traitement
  • Aspirine, composés contenant de l'aspirine, salicylates, anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS), clopidogrel ou ticlopidine, warfarine ou autres antagonistes de la vitamine K, héparine non fractionnée ou de bas poids moléculaire dans les 7 jours suivant la première perfusion
  • Transfusion de globules rouges au cours des quatre dernières semaines
  • Temps de prothrombine (PT) ou temps de thromboplastine partiel (PTT) élevé (> 1,5 x LSN)
  • Maladie cardiaque de classification cardiaque de New York III ou IV. Autre maladie cardiovasculaire ou cardiopulmonaire grave, y compris la MPOC.
  • Infection connue au VIH, hépatite B ou C
  • Toute infection nécessitant un traitement antibiotique dans les 3 jours
  • Autres conditions médicales ou psychiatriques concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent être susceptibles de confondre l'interprétation de l'étude ou d'empêcher l'achèvement des procédures d'étude et des examens de suivi.
  • Malignité antérieure avec un intervalle sans maladie de moins de 5 ans, à l'exclusion des cancers de la peau autres que les mélanomes et du carcinome in situ du col de l'utérus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients WAS recevant Promacta
Promacta® est disponible dans le commerce en comprimés de 12,5 mg, 25 mg, 50 mg et 75 mg. Pour cette étude, pour les jeunes enfants incapables d'avaler un comprimé, la poudre d'eltrombopag pour suspension buvable (Eltrombopag PfOS) sera utilisée. Le PfOS est uniquement disponible pour une utilisation expérimentale à 20 mg. Chaque sachet contient de l'eltrombopag équivalent à 20 mg par g de poudre et est reconstitué pour un total de 10 ml de sorte que la concentration soit de 2 mg/ml.
Médicament: Promacta

WAS Les patients recevant le traitement commenceront par 1 mg/kg d'eltrombopag par jour et seront vus chaque semaine pendant 12 semaines. L'ajustement de la dose sera basé sur la surveillance hebdomadaire de la numération plaquettaire telle qu'utilisée dans les études en cours sur le PTI ainsi que sur les tests hépatiques.

ils subiront également des tests sanguins de diagnostic avant de commencer le traitement

Autres noms:
  • eltrombopag, revolade
Expérimental: Patients WAS pour prise de sang uniquement
Patients WAS ne recevant pas de traitement pour servir de sujets aux études des paramètres plaquettaires prélèvement sanguin une seule fois
Test diagnostique: prise de sang chez les patients atteints de WAS
du sang sera prélevé pour les paramètres plaquettaires chez les patients WAS ne recevant pas de traitement soit parce qu'ils ont refusé, soit parce qu'ils n'étaient pas éligibles
Comparateur placebo: enfants en bonne santé pour prise de sang uniquement
enfants en bonne santé ayant obtenu du sang une fois comme témoins pour l'étude des paramètres plaquettaires
Test diagnostique: prise de sang chez les témoins sains
du sang sera prélevé une fois chez des enfants en bonne santé pour contrôler les paramètres plaquettaires

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Combien de patients WAS atteindront une numération plaquettaire supérieure à 50 000/ul.
Délai: 12 semaines
nombre de patients WAS atteignant cette augmentation à > 50 000/uL sans médicament de secours au cours des 3 semaines précédentes pendant le traitement par eltrombopag
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) avec saignement de grade 3 ou supérieur ou SAE (sur l'échelle de l'OMS)
Délai: 12 semaines
nombre de patients présentant des EIG hémorragiques pendant le traitement et/ou nombre de patients présentant des saignements de grade 3 ou plus sur l'échelle de l'OMS (Organisation mondiale de la santé) : l'échelle va de 1 à 5, avec 5 = décès et 1 = très peu de saignement
12 semaines
Combien de patients atteints de WAS avaient une fonction plaquettaire anormale, y compris l'activation
Délai: 12 semaines
sur le nombre de patients atteints de WAS dont les plaquettes étaient dysfonctionnelles ou activées avant le traitement, tel que mesuré par cytométrie en flux à un degré substantiel et identique après le traitement par eltrombopag
12 semaines
Combien de patients atteints de WAS ont eu une production de plaquettes considérablement augmentée après Eltrombopag
Délai: 12 semaines
chez combien de patients atteints de WAS eltrombopag a-t-il augmenté la production de plaquettes, telle que mesurée par la fraction plaquettaire immature (IPF), une variable dérivée de l'analyseur automatique Sysmex, qui est considérée comme une mesure des plaquettes nouvellement formées, c'est-à-dire des plaquettes réticulées
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Weill Medical College of Cornell University

Collaborateurs

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2009

Achèvement primaire (Réel)

15 mai 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 mai 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2009

Première publication (Estimation)

28 mai 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0801009600

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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