Thrombocytopenia és vérzés Wiskott-Aldrich-szindrómás (WAS) betegeknél (WAS)
2019. március 15. frissítette: Weill Medical College of Cornell University
Az eltrombopag hatásai a thrombocytopeniára, a vérlemezkék funkciójára és a vérzésre Wiskott-Aldrich-szindrómás/X-hez kapcsolódó thrombocytopeniában szenvedő betegeknél.
A projekt célja a thrombocytopenia és a vérzés patofiziológiájának leírása Wiskott-Aldrich-szindrómás (WAS) betegeknél, valamint a trombopoetikus szerekre adott válasz meghatározása in vitro és in vivo.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Részletes leírás
A Wiskott Aldrich-szindróma egy X-hez kötött betegség, amelyet immunhiány, ekcéma és thrombocytopenia jellemez; a betegség enyhébb formája, az X-hez kötött thrombocytopenia néven is létezik. A thrombocytopeniát mind a WAS-ban, mind az XLT-ben a következők jellemzik: súlyos thrombocytopenia, a vérlemezkeszám gyakran kevesebb, mint 10-30 000/ul; kis vérlemezkék, amelyek működésképtelenné válhatnak; és ennek eredményeként a súlyos vérzések magas aránya, beleértve az intracranialis vérzést.
Mivel az eltrombopag rendkívül hatékonynak bizonyult a vérlemezkeszám jelentős növelésében az ITP-betegek nagy százalékában, ez a vizsgálat a hasonló kórképekben szenvedő betegek hatékony kezelését, valamint a WAS-ban szenvedő betegek thrombocytaszámának értékelését, valamint a klinikai vérzés. Célja továbbá annak bemutatása, hogy a naponta alkalmazott eltrombopag javítja-e az őssejtfunkciókat, növeli-e a vérlemezke-termelést és a vérlemezkeszámot, valamint csökkenti-e a vérzést a WAS-ban szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 hónap (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
Ahhoz, hogy a tantárgyak felvételre jogosultak legyenek, meg kell felelniük a következőknek:
- Férfiak 3 hónapos kortól 80 éves korig
- A tanulmányba való belépés előtt megszerzett, aláírt írásos beleegyezés
- A WAS vagy XLT klinikai diagnózisa
- A vérlemezkeszint kevesebb, mint 100 x 109/l
- Megfelelő vese- és májfunkció (kreatinin és bilirubin kevesebb vagy egyenlő, mint 1,5 x IULN, AST és ALT kevesebb vagy egyenlő, mint 2,5 x IULN)
Kizárási kritériumok:
Bármely beteg nem vehet részt a vizsgálatban, ha:
- 80 év felett
- Nők (csak férfiak jogosultak)
- termékeny férfiak, akik nem praktizálnak, vagy nem hajlandók fogamzásgátlást gyakorolni a vizsgálatban való részvétel alatt vagy a kezelés után legalább 6 hónapig
- Aszpirin, aszpirintartalmú vegyületek, szalicilátok, nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek (NSAID-ok), klopidogrél vagy tiklopidin, warfarin vagy más K-vitamin antagonisták, frakcionálatlan vagy kis molekulatömegű heparin az első infúziót követő 7 napon belül
- Vörösvérsejt transzfúzió az elmúlt négy hétben
- Emelkedett (> 1,5 x ULN) protrombin idő (PT) vagy részleges tromboplasztin idő (PTT)
- A New York-i szív III. vagy IV. besorolású szívbetegsége. Egyéb súlyos szív- és érrendszeri vagy kardiopulmonális betegségek, beleértve a COPD-t.
- Ismert HIV-fertőzés, hepatitis B vagy C fertőzés
- Minden olyan fertőzés, amely 3 napon belül antibiotikumos kezelést igényel
- Egyéb egyidejű egészségügyi vagy pszichiátriai állapotok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg megzavarhatják a vizsgálat értelmezését, vagy megakadályozhatják a vizsgálati eljárások és az utóvizsgálatok befejezését.
- Korábbi rosszindulatú daganat 5 évnél rövidebb betegségmentes időszakkal, kivéve a nem melanómás bőrrákokat és a méhnyak in situ karcinómáját
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Promacta-t kapó WAS-betegek
A Promacta® 12,5 mg-os, 25 mg-os, 50 mg-os és 75 mg-os tablettákban kapható a kereskedelemben.
Ebben a vizsgálatban a tablettát lenyelni nem tudó kisgyermekek esetében eltrombopag port belsőleges szuszpenzióhoz (Eltrombopag PfOS) használnak.
A PfOS csak 20 mg-os dózisban használható vizsgálati célra.
Minden tasak 20 mg-nak megfelelő eltrombopagot tartalmaz grammonként, és összesen 10 ml-re kell feloldani úgy, hogy a koncentráció 2 mg/ml legyen.
|
WAS A kezelésben részesülő betegek napi 1 mg/ttkg eltrombopaggal kezdik, és 12 héten keresztül hetente látják őket. A dózismódosítás a thrombocytaszám heti ellenőrzésén alapul, amint azt a folyamatban lévő ITP-vizsgálatokban, valamint a májvizsgálatokon alkalmazzák. diagnosztikus vérvizsgálatot is végeznek a kezelés megkezdése előtt
Más nevek:
|
|
Kísérleti: WAS betegek csak vérvételre
A kezelésben nem részesülő WAS-betegek vérlemezke-paraméterek vizsgálatának alanyai csak egyszeri vérvételt végeznek
|
vért vesznek a thrombocyta-paraméterek meghatározására azoknál a WAS-betegeknél, akik nem részesülnek kezelésben azért, mert elutasították, vagy mert nem voltak alkalmasak
|
|
Placebo Comparator: egészséges gyermekek csak vérvételre
egészséges gyermekek, akiktől egyszer vettek vért a vérlemezke-paraméterek vizsgálatához
|
egészséges gyermekeknél egyszer vért vesznek a vérlemezke paraméterek ellenőrzésére
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hány WAS-beteg éri el az 50 000/ul feletti vérlemezkeszámot?
Időkeret: 12 hét
|
azoknak a WAS-betegeknek a száma, akiknél ez a növekedés > 50 000/uL mentőgyógyszer nélkül az elmúlt 3 hétben az eltrombopag-kezelés alatt
|
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Wiskott-Aldrich-szindrómás (WAS) betegek száma 3-as vagy magasabb fokozatú vérzéssel vagy SAE-vel (WHO-skála szerint)
Időkeret: 12 hét
|
a kezelés alatti vérzéses SAE-ben szenvedő betegek száma és/vagy a 3-as vagy magasabb fokozatú vérzésben szenvedő betegek száma a WHO (Egészségügyi Világszervezet) skálán: a skála 1-től 5-ig terjed, 5 = halálos kimenetelű és 1 = nagyon kevés vérzés
|
12 hét
|
|
Hány WAS-ban szenvedő betegnél volt rendellenes vérlemezkeműködés, beleértve az aktiválást
Időkeret: 12 hét
|
hány WAS-ban szenvedő betegnél volt thrombocyta-működési zavar vagy aktiválódás a kezelés előtt, áramlási citometriával mérve jelentős mértékben, és ugyanennyi az eltrombopag-kezelés után
|
12 hét
|
|
Hány WAS-ban szenvedő betegnél nőtt jelentősen a vérlemezke-termelés az Eltrombopag után
Időkeret: 12 hét
|
hány WAS-ban szenvedő betegnél növelte az eltrombopag a vérlemezke-termelést az éretlen thrombocyta frakcióval (IPF) mérve, amely a Sysmex autoanalizátorból származó változó, amely az újonnan képződött vérlemezkék, azaz a retikulált vérlemezkék mérőszámának tekinthető.
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. május 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. június 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. május 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. május 27.
Első közzététel (Becslés)
2009. május 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. március 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 15.
Utolsó ellenőrzés
2019. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunhiányos szindrómák
- Immunrendszeri betegségek
- Betegség
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Véralvadási zavarok
- Vérlemezke-rendellenességek
- Leukopénia
- Leukocita rendellenességek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Lymphopenia
- Szindróma
- Vérzés
- Thrombocytopenia
- Wiskott-Aldrich szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 0801009600
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Eldöntetlen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Vérzés
-
Universitätsmedizin MannheimBefejezvePercutan Coronary Intervention (PCI) | Artériás záróeszköz | Access Site Bleeding | Nemkívánatos kardiológiai eseményekNémetország