Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trombosytopenia ja verenvuoto Wiskott-Aldrichin oireyhtymäpotilailla (WAS) (WAS)

perjantai 15. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Weill Medical College of Cornell University

Eltrombopagin vaikutukset trombosytopeniaan, verihiutaleiden toimintaan ja verenvuotoon potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä / X-sidottu trombosytopenia.

Tämän projektin tarkoituksena on kuvata trombosytopenian ja verenvuodon patofysiologiaa potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä (WAS) ja määrittää vaste trombopoieettisille aineille in vitro ja in vivo.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Wiskott Aldrichin oireyhtymä on X-sairaus, jolle on tunnusomaista immuunipuutos, ekseema ja trombosytopenia; sairauden lievempää muotoa, joka tunnetaan nimellä X-liittyvä trombosytopenia, on myös olemassa. Trombosytopenialle sekä WAS:ssa että XLT:ssä on tunnusomaista: vaikea trombosytopenia, jossa verihiutaleiden määrä on usein alle 10-30 000/ul; pienet verihiutaleet, jotka voivat olla toimintahäiriöitä; ja sen seurauksena korkea vakavan verenvuodon määrä, mukaan lukien kallonsisäinen verenvuoto.

Koska eltrombopagin on osoitettu olevan huomattavan tehokas lisäämään merkittävästi verihiutaleiden määrää suurella osalla ITP-potilaita, tällä tutkimuksella pyritään hoitamaan tehokkaasti potilaita, joilla on samanlainen patologia, sekä arvioida verihiutaleiden tilaa WAS-potilailla ja yhdistää sen kliininen verenvuoto. Sen tarkoituksena on myös osoittaa, parantaako päivittäin annettu eltrombopagi kantasolujen toimintaa, lisää verihiutaleiden tuotantoa ja verihiutaleiden määrää ja vähentää verenvuotoa potilailla, joilla on WAS.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 kuukautta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ollakseen oikeutettu opintoihin, aineiden on täytettävä seuraavat:

  • Miehet 3 kuukauden iästä 80 vuoteen
  • Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus, joka on saatu ennen tutkimukseen tuloa
  • Kliininen diagnoosi WAS tai XLT
  • Trombosyyttitasot alle 100 x 109/l
  • Riittävä munuaisten ja maksan toiminta (kreatiniini ja bilirubiini pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 x IULN, ASAT ja ALAT pienempi tai yhtä suuri kuin 2,5 x IULN)

Poissulkemiskriteerit:

Kuka tahansa potilas ei ole oikeutettu tutkimukseen, jos hän:

  • Yli 80-vuotias
  • Naiset (vain miehet ovat kelvollisia)
  • hedelmälliset miehet, jotka eivät harjoita tai eivät halua harjoittaa ehkäisyä tutkimukseen osallistuessaan tai vähintään 6 kuukautta hoidon jälkeen
  • Aspiriini, aspiriinia sisältävät yhdisteet, salisylaatit, steroideihin kuulumattomat tulehduskipulääkkeet (NSAID), klopidogreeli tai tiklopidiini, varfariini tai muut K-vitamiiniantagonistit, fraktioimaton tai pienimolekyylinen hepariini 7 päivän sisällä ensimmäisestä infuusiosta
  • Punasolujen siirto viimeisen neljän viikon aikana
  • Kohonnut (> 1,5 x ULN) protrombiiniaika (PT) tai osittainen tromboplastiiniaika (PTT)
  • New Yorkin sydänluokituksen III tai IV sydänsairaus. Muut vakavat sydän- ja verisuoni- tai sydän-keuhkosairaudet, mukaan lukien COPD.
  • Tunnettu HIV-infektio, hepatiitti B tai C -infektio
  • Mikä tahansa infektio, joka vaatii antibioottihoitoa 3 päivän sisällä
  • Muut samanaikaiset lääketieteelliset tai psykiatriset sairaudet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan saattavat hämmentää tutkimuksen tulkintaa tai estää tutkimustoimenpiteiden ja seurantatutkimusten suorittamisen.
  • Aiempi pahanlaatuisuus alle 5 vuoden taudista vapaalla aikavälillä, ei-melanooma-ihosyöpä ja kohdunkaulan karsinooma in situ

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Promactaa saaneet WAS-potilaat
Promacta® on kaupallisesti saatavilla 12,5 mg:n, 25 mg:n, 50 mg:n ja 75 mg:n tabletteina. Tässä tutkimuksessa pienille lapsille, jotka eivät pysty nielemään tablettia, käytetään eltrombopagijauhetta oraalisuspensiota varten (Eltrombopag PfOS). PfOS on saatavilla vain tutkimuskäyttöön 20 mg:n annoksella. Jokainen pussi sisältää eltrombopagia, joka vastaa 20 mg/g jauhetta, ja se saatetaan käyttövalmiiksi yhteensä 10 ml:ksi siten, että pitoisuus on 2 mg/ml.
Lääke: Promacta

WAS Hoitoa saavat potilaat aloitetaan annoksella 1 mg/kg eltrombopagia päivittäin ja heitä nähdään viikoittain 12 viikon ajan. Annoksen säätäminen perustuu verihiutaleiden määrän viikoittaiseen seurantaan, jota käytetään meneillään olevissa ITP-tutkimuksissa sekä maksakokeissa.

heillä on myös diagnostinen verikoe ennen hoidon aloittamista

Muut nimet:
  • eltrombopagi, revolade
Kokeellinen: WAS-potilaat vain verenottoa varten
WAS-potilaat, jotka eivät saa hoitoa, toimivat vain kerran verihiutaleparametritutkimuksissa
Diagnostinen testi: verenotto WAS-potilailla
Veri otetaan verihiutaleparametrien määrittämiseksi WAS-potilailta, jotka eivät saa hoitoa joko siksi, että he eivät ole saaneet hoitoa tai koska he eivät olleet tukikelpoisia
Placebo Comparator: terveet lapset vain verenottoa varten
terveet lapset, joilta on otettu kerran verta verihiutaleparametritutkimuksen verrokkeina
Diagnostinen testi: verenotto terveistä verrokkeista
veri otetaan kerran terveiltä lapsilta verihiutaleparametrien kontrollina

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuinka moni WAS-potilas saavuttaa verihiutaleiden määrän yli 50 000/ul.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
niiden WAS-potilaiden määrä, jotka saavuttivat tämän nousun > 50 000/ul:aan ilman pelastuslääkitystä viimeisten 3 viikon aikana eltrombopaagihoidon aikana
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Wiskott-Aldrichin oireyhtymää (WAS) sairastavien potilaiden määrä, joilla on asteen 3 tai korkeampi verenvuoto tai SAE (WHO:n asteikolla)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
potilaiden määrä, joilla on verenvuotoa hoidon aikana ja/tai potilaiden määrä, joilla on 3. asteen tai korkeampi verenvuoto WHO:n (World Health Organization) asteikolla: asteikko on 1-5, jossa 5 = kuolemaan johtanut ja 1 = erittäin vähän verenvuotoa
12 viikkoa
Kuinka monella WAS-potilaalla oli epänormaali verihiutaleiden toiminta, mukaan lukien aktivaatio
Aikaikkuna: 12 viikkoa
kuinka monella WAS-potilaalla oli verihiutaleiden toimintahäiriöitä tai aktivoituja ennen hoitoa virtaussytometrialla mitattuna huomattavassa määrin ja sama määrä eltrombopagihoidon jälkeen
12 viikkoa
Kuinka monella WAS-potilaalla oli huomattavasti lisääntynyt verihiutaleiden tuotanto Eltrombopagin jälkeen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
kuinka monessa WAS-potilaassa eltrombopagi lisäsi verihiutaleiden tuotantoa mitattuna epäkypsällä verihiutalefraktiolla (IPF), Sysmex-autoanalysaattorista johdetulla muuttujalla, jota pidetään vasta muodostuneiden verihiutaleiden eli verkkomaisten verihiutaleiden mittana.
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Weill Medical College of Cornell University

Yhteistyökumppanit

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. toukokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. toukokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. toukokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 28. toukokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0801009600

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verenvuoto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa