Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Тромбоцитопения и кровотечение у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича (ВАС) (WAS)

15 марта 2019 г. обновлено: Weill Medical College of Cornell University

Влияние элтромбопага на тромбоцитопению, функцию тромбоцитов и кровотечения у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича/тромбоцитопенией, сцепленной с Х-хромосомой.

Целью данного проекта является описание патофизиологии тромбоцитопении и кровотечения у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича (ВАС) и определение ответа на тромбопоэтические средства in vitro и in vivo.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдром Вискотта-Олдрича представляет собой Х-сцепленное заболевание, характеризующееся иммунодефицитом, экземой и тромбоцитопенией; также существует более легкая форма заболевания, известная как Х-сцепленная тромбоцитопения. Тромбоцитопения как при WAS, так и при XLT характеризуется: тяжелой тромбоцитопенией с количеством тромбоцитов часто менее 10-30 000/мкл; маленькие тромбоциты, которые могут быть дисфункциональными; и, как следствие, высокий уровень серьезных кровотечений, включая внутричерепные кровоизлияния.

Поскольку было показано, что элтромбопаг чрезвычайно эффективен в отношении значительного увеличения количества тромбоцитов у большого процента пациентов с ИТП, это исследование направлено на эффективное лечение пациентов с аналогичными патологиями, а также на оценку состояния тромбоцитов у пациентов с СВО и связь его с клиническое кровотечение. Он также направлен на то, чтобы продемонстрировать, будет ли элтромбопаг, вводимый ежедневно, улучшать функцию стволовых клеток, увеличивать продукцию и количество тромбоцитов, а также уменьшать кровотечение у пациентов с WAS.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 месяца до 80 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

Чтобы иметь право на участие в исследовании, субъекты должны соответствовать следующим требованиям:

  • Самцы от 3 месяцев до 80 лет
  • Подписанное письменное информированное согласие, полученное до включения в исследование
  • Клинический диагноз WAS или XLT
  • Уровень тромбоцитов менее 100 x 109/л
  • Адекватная функция почек и печени (креатинин и билирубин меньше или равны 1,5 x IULN, АСТ и АЛТ меньше или равны 2,5 x IULN)

Критерий исключения:

Любой пациент не может быть допущен к участию в исследовании, если он/она:

  • старше 80 лет
  • Женщины (допускаются только мужчины)
  • фертильные мужчины, которые не практикуют или не желают практиковать противозачаточные средства во время участия в исследовании или по крайней мере в течение 6 месяцев после лечения
  • Аспирин, аспиринсодержащие соединения, салицилаты, нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП), клопидогрел или тиклопидин, варфарин или другие антагонисты витамина К, нефракционированный или низкомолекулярный гепарин в течение 7 дней после первой инфузии
  • Переливание эритроцитарной массы за последние четыре недели
  • Повышенное (> 1,5 x ULN) протромбиновое время (PT) или частичное тромбопластиновое время (PTT)
  • Нью-Йоркская классификация сердца III или IV болезни сердца. Другие тяжелые сердечно-сосудистые или сердечно-легочные заболевания, включая ХОБЛ.
  • Известная ВИЧ-инфекция, инфекция гепатита В или С
  • Любая инфекция, требующая лечения антибиотиками в течение 3 дней.
  • Другие сопутствующие медицинские или психиатрические состояния, которые, по мнению исследователя, могут исказить интерпретацию исследования или помешать завершению процедур исследования и последующих обследований.
  • Злокачественные новообразования в анамнезе с интервалом без признаков заболевания менее 5 лет, за исключением немеланомного рака кожи и карциномы in situ шейки матки.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пациенты с СВО, получающие Промакту
Promacta® коммерчески доступен в таблетках по 12,5 мг, 25 мг, 50 мг и 75 мг. В этом исследовании для детей младшего возраста, которые не могут проглотить таблетку, будет использоваться порошок элтромбопага для приготовления суспензии для приема внутрь (Элтромбопаг PfOS). PfOS доступен только для исследовательских целей в дозировке 20 мг. Каждый пакетик содержит элтромбопага, эквивалентного 20 мг на грамм порошка, и разводится до общего объема 10 мл, так что концентрация составляет 2 мг/мл.
Лекарство: Промакта

WAS Пациенты, получающие лечение, будут начинать с 1 мг/кг элтромбопага ежедневно и наблюдаться еженедельно в течение 12 недель. Коррекция дозы будет основываться на еженедельном мониторинге количества тромбоцитов, который используется в текущих исследованиях ИТП, а также на печеночных тестах.

у них также будет диагностический анализ крови до начала лечения

Другие имена:
  • эльтромбопаг, револада
Экспериментальный: Пациенты с WAS только для забора крови
Пациенты с СВО, не получающие лечения, могут служить субъектами для исследования параметров тромбоцитов, брать кровь только один раз.
Диагностический тест: забор крови у пациентов с СВО
кровь будет взята для определения параметров тромбоцитов у пациентов с WAS, не получающих лечение либо потому, что они отказались, либо потому, что они не соответствовали требованиям
Плацебо Компаратор: здоровые дети только для забора крови
здоровые дети, которым однократно брали кровь в качестве контроля для исследования параметров тромбоцитов
Диагностический тест: взятие крови у здоровых контролей
кровь будет взята один раз у здоровых детей для контроля параметров тромбоцитов

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
У скольких пациентов с СВО число тромбоцитов превысит 50 000/мкл.
Временное ограничение: 12 недель
число пациентов с СВО, достигших этого увеличения до > 50 000/мкл без применения препаратов неотложной помощи в течение предыдущих 3 недель во время лечения элтромбопагом
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича (ВАС) с кровотечением 3 степени или выше или СНЯ (по шкале ВОЗ)
Временное ограничение: 12 недель
количество пациентов с кровотечением СНЯ во время лечения и/или количество пациентов с кровотечением степени 3 или выше по шкале ВОЗ (Всемирной организации здравоохранения): шкала от 1 до 5, где 5 = летальный исход и 1 = очень небольшое кровотечение
12 недель
Сколько пациентов с WAS имели аномальную функцию тромбоцитов, включая активацию
Временное ограничение: 12 недель
у скольких пациентов с СВО тромбоциты были дисфункциональными или активированными до лечения, что в значительной степени определялось с помощью проточной цитометрии, и столько же после лечения элтромбопагом
12 недель
У скольких пациентов с WAS значительно увеличилась продукция тромбоцитов после приема элтромбопага
Временное ограничение: 12 недель
у скольких пациентов с WAS элтромбопаг увеличивал продукцию тромбоцитов, что измеряется фракцией незрелых тромбоцитов (IPF), переменной, полученной с помощью автоматического анализатора Sysmex, которая считается мерой вновь образованных тромбоцитов, т.е. сетчатых тромбоцитов.
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Weill Medical College of Cornell University

Соавторы

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: James B Bussel, MD, Weill Medical College of Cornell University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 мая 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 мая 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 мая 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 мая 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 0801009600

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться