ムコ多糖症 (MPS) I 患者における Aldurazyme の臨床研究
2015年3月19日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ムコ多糖症 I 患者における組換えヒト α L-イズロニダーゼのランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設、多国籍、臨床研究
この研究は、MPS I 患者における Aldurazyme 治療の安全性と臨床効果を実証するために実施されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
45
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者は、MPS I の測定可能な臨床徴候と症状、および測定検査室の正常範囲の下限の 10% 未満の線維芽細胞または白血球の α-L-イズロニダーゼ酵素活性レベルによって確認された、MPS I の文書化された診断を受けていました。
- 出産の可能性のある女性患者は、ベースラインで妊娠検査（尿-β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン（hCG））が陰性でした（出産の可能性のあるすべての女性患者と性的に成熟した男性患者は、研究全体を通して医学的に認められた避妊方法を使用するようにアドバイスされました）。 .
- 患者は 6 分間自立し、6 分以内に最低 5 メートル歩くことができました。
- 患者は、再現可能な FVC 操作を行うことができました。
- 患者のベースライン FVC 値は、5 歳から 7 歳の子供の身長のポルガー予測値と 8 歳以上のハンキンソン予測値に基づく患者の予測正常 FVC 値の 80% 以下でした。
除外基準:
- 患者は気管切開を受けていた。
- 患者は以前に骨髄移植を受けていた。
- 患者は妊娠中または授乳中でした。
- -患者は、研究登録前の30日以内に治験薬を受け取りました。
- 患者は病状、重篤な併発疾患、またはすべての処方評価およびフォローアップ活動を含む研究コンプライアンスを著しく妨げる可能性のあるその他の酌量すべき状況にあった。
- 患者は、ｒｈＩＤＵまたは活性試験溶液またはプラセボ試験溶液の成分に対して既知の過敏症を有していた。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ対照群の患者には、100 ミリモル (mM) リン酸ナトリウム、150 mM 塩化ナトリウム、および 0.001% ポリソルベート-80 の溶液が投与され、pH 5.8 に調整され、週に 1 回、26 週間、約 4 時間かけて静脈内投与されました。
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プラセボ対照群の患者には、pH 5.8 に調整された 100mM リン酸ナトリウム、150mM 塩化ナトリウム、および 0.001% ポリソルベート-80 の溶液が、週 1 回、26 週間、約 4 時間かけて静脈内投与されました。
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アクティブコンパレータ：アルデュラザイム治療
積極的治療群の患者は、アルデュラザイムを 100 単位/kg (約 0.58 mg/kg = 表示用量) の用量で静脈内投与され、週に 1 回、26 週間、約 4 時間にわたって静脈内投与されました。
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積極的治療群の患者は、アルデュラザイムを 100 単位/kg (約 0.58mg/kg) の用量で静脈内投与され、週に 1 回、26 週間、約 4 時間かけて静脈内投与されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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予測される強制肺活量（FVC）のパーセントのベースラインから26週までの全体的な変化
時間枠：26週目までのベースライン
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パーセント予測強制肺活量 (FVC): 最大吸気後の最大呼気量。
ベースラインから 26 週までの全体的な変化 (予測 FVC の割合 = (観測値)/(予測値) * 100%)。
値が大きいほど、反応が大きいことを示します。
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26週目までのベースライン
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6 分間歩行テスト (6MWT) におけるベースラインから 26 週までの全体的な変化
時間枠：26週目までのベースライン
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Six Minute Walk Test (6MWT): 6 分間で歩いた距離 (メートル単位で測定)。
距離が長いほど、反応が大きいことを示します。
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26週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 26 週までの無呼吸/低呼吸指数 (AHI) の全体的な変化
時間枠：26週目までのベースライン
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無呼吸/低呼吸指数 (AHI): 睡眠 1 時間あたりの無呼吸 (無呼吸) および浅い (低呼吸) 呼吸の数。
AHI のベースラインから 26 週までの全体的な変化。
イベントの減少が大きいほど、反応が大きいことを示します。
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26週目までのベースライン
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肝容量のベースラインから 26 週までの全体的な変化率
時間枠：26週目までのベースライン
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肝臓器容積: 磁気共鳴画像法 (MRI) によって測定された肝臓の容積。
音量の減少が大きいほど、反応が大きいことを示します。
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26週目までのベースライン
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子供の健康評価アンケート/健康評価アンケート（CHAQ / HAQ）障害指数スコアのベースラインから26週までの全体的な変化
時間枠：ベースラインから26週目まで
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CHAQ/HAQ) = 0 (障害なし) から 3 (最大の障害) のスケールで障害の程度を測定する患者アンケート。
スコアが低いほど、反応が大きいことを示します。
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ベースラインから26週目まで
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ベースラインから 26 週目までのアクティブな関節可動域 (ROM) の全体的な変化
時間枠：26週目までのベースライン
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Active Joint Range of Motion (ROM): 肩の屈曲 補助なしで腕を頭上に最大限に上げる能力。
ゴニオメトリによって角度 (0 ～ 180) で測定された肩の可動域 (左腕と右腕の平均)。
屈曲度が大きいほど、反応が大きいことを示します。
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26週目までのベースライン
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尿中グリコサミノグリカン (GAG) レベルのベースラインから 26 週までの全体的な変化率
時間枠：26週目までのベースライン
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尿中グリコサミノグリカン (GAG) レベル: 尿中のクレアチニンに対する GAG の濃度。
GAG レベルの低下が大きいほど、反応が大きいことを示します。
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26週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2000年12月1日
一次修了 (実際)
2001年9月1日
研究の完了 (実際)
2001年9月1日
試験登録日
最初に提出
2009年6月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年6月2日
最初の投稿 (見積もり)
2009年6月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年4月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月19日
最終確認日
2015年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。