Aldurazymen kliininen tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi (MPS) I
torstai 19. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskus, monikansallinen kliininen tutkimus ihmisen rekombinantti alfa-L-iduronidaasista potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I
Tämä tutkimus tehdään Aldurazyme-hoidon turvallisuuden ja kliinisen tehon osoittamiseksi MPS I -potilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
45
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
-
-
-
Mainz, Saksa
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla oli dokumentoitu MPS I -diagnoosi, joka vahvistettiin mitattavissa olevilla MPS I:n kliinisillä oireilla ja fibroblastien tai leukosyyttien alfa-L-iduronidaasientsyymin aktiivisuustasolla, joka oli alle 10 % mittauslaboratorion normaalin alueen alarajasta.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla oli negatiivinen raskaustesti (virtsa-beeta-ihmisen koriongonadotropiini (hCG)) lähtötilanteessa (kaikkia hedelmällisessä iässä olevia naispotilaita ja seksuaalisesti kypsiä miespotilaita neuvottiin käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan) .
- Potilas pystyi seisomaan itsenäisesti 6 minuuttia ja kävelemään vähintään 5 metriä 6 minuutin sisällä.
- Potilas pystyi suorittamaan toistettavan FVC-liikkeen.
- Potilaan lähtötason FVC-arvo oli pienempi tai yhtä suuri kuin 80 % potilaan ennustetusta normaalista FVC-arvosta, joka perustui polgar-ennusteisiin 5–7-vuotiaiden lasten seisomakorkeudelle ja Hankinsonin ennustettuihin arvoihin 8-vuotiaille ja sitä vanhemmille.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalle oli tehty trakeostomia.
- Potilaalle oli aiemmin tehty luuydinsiirto.
- Potilas oli raskaana tai imetti.
- Potilas on saanut tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
- Potilaalla oli sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka, joka olisi voinut merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki lääkemääräysarvioinnit ja seurantatoimet.
- Potilaalla oli tunnettu yliherkkyys rhIDU:lle tai aktiivisen tai lumelääkkeen testiliuosten aineosille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Lumekontrolliryhmän potilaille annettiin liuosta, jossa oli 100 millimolaarista (mM) natriumfosfaattia, 150 mM natriumkloridia ja 0,001 % polysorbaatti-80:tä, pH säädettynä arvoon 5,8, ja annettiin suonensisäisesti noin 4 tunnin aikana kerran viikossa 26 viikon ajan.
|
Lumekontrolliryhmän potilaille annettiin liuosta, jossa oli 100 mM natriumfosfaattia, 150 mM natriumkloridia ja 0,001 % polysorbaatti-80:tä, pH säädettynä arvoon 5,8, ja annettiin suonensisäisesti noin 4 tunnin ajan kerran viikossa 26 viikon ajan.
|
|
Active Comparator: Aldurazyme-hoito
Potilaat aktiivisessa hoitoryhmässä saivat Aldurazymea suonensisäisesti annoksella 100 yksikköä/kg (noin 0,58 mg/kg = merkitty annos) laskimoon noin 4 tunnin aikana kerran viikossa 26 viikon ajan.
|
Potilaat aktiivisessa hoitoryhmässä saivat Aldurazymea suonensisäisesti annoksena 100 yksikköä/kg (noin 0,58 mg/kg) laskimoon noin 4 tunnin aikana kerran viikossa 26 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaismuutos perustilanteesta viikkoon 26 prosentteina ennustetusta pakotetusta elinvoimakapasiteetista (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
Prosentuaalinen ennustettu pakotettu elinkapasiteetti (FVC): suurin uloshengitystilavuus maksimaalisen sisäänhengityksen jälkeen.
Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26 prosentteina ennustettu FVC = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %).
Suurempi arvo tarkoittaa suurempaa vastetta.
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26 kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT): Kävelty matka (metreinä mitattuna) 6 minuutissa.
Pidempi etäisyys tarkoittaa suurempaa vastetta.
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Apnea/hypopneaindeksin (AHI) kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
Apnea/hypopneaindeksi (AHI): Poissaolevien (apnea) ja pinnallisten (hypopnea) hengitysten määrä unituntia kohden.
Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26 AHI:ssa.
Tapahtumien suurempi väheneminen tarkoittaa suurempaa vastetta.
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Maksan tilavuuden kokonaismuutos prosentteina lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
Maksaelimen tilavuus: Maksan tilavuus mitattuna magneettikuvauksella (MRI).
Suurempi äänenvoimakkuuden lasku tarkoittaa suurempaa vastetta.
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26 lasten terveyden arviointikyselyn/terveyden arviointikyselyn (CHAQ/HAQ) vammaisuusindeksin pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
|
CHAQ/HAQ) = Potilaskysely, joka mittaa vamman astetta asteikolla 0 (ei vammaisuutta) 3:een (maksimaalinen vamma).
Pienempi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vastausta.
|
Lähtötilanne viikolle 26
|
|
Aktiivisen yhteisen liikeradan (ROM) kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
Active Joint Range of Motion (ROM): Olkapään taipuminen Kyky nostaa käsivartta maksimaalisesti pään yläpuolelle ilman apua.
Hartioiden liikealue (vasemman ja oikean käden keskiarvo) mitattuna asteina (0-180) goniometrisesti.
Suurempi taivutus osoittaa suurempaa vastetta.
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Virtsan glykosaminoglykaani (GAG) -tasojen kokonaismuutos lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
Virtsan glykosaminoglykaanin (GAG) tasot: GAG:n pitoisuus suhteessa kreatiniiniin virtsassa.
GAG-tason suurempi lasku osoittaa suurempaa vastetta.
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. joulukuuta 2000
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. syyskuuta 2001
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. syyskuuta 2001
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 2. kesäkuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. kesäkuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 7. huhtikuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. maaliskuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALID-003-99
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .