Aldurazyme 在粘多糖贮积症 (MPS) 患者中的临床研究 I

纳入标准：

• 患者有 MPS I 的记录诊断，通过可测量的 MPS I 临床体征和症状以及成纤维细胞或白细胞 α-L-艾杜糖醛酸酶活性水平低于测量实验室正常范围下限的 10% 得到证实。
• 有生育能力的女性患者在基线时妊娠试验（尿液-β-人绒毛膜促性腺激素 (hCG)）呈阴性（建议所有有生育能力的女性患者和性成熟的男性患者在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方法） .
• 患者能够独立站立 6 分钟，并在 6 分钟内步行至少 5 米。
• 患者能够执行可重复的 FVC 操作。
• 患者的基线 FVC 值小于或等于患者预测的正常 FVC 值的 80%，该预测值基于 5 至 7 岁儿童站立高度的 polgar 预测值和 8 岁及以上儿童的 Hankinson 预测值。

排除标准：

• 患者接受了气管切开术。
• 患者之前曾接受过骨髓移植。
• 患者怀孕或哺乳。
• 患者在参加研究前 30 天内接受过研究药物。
• 患者有身体状况、严重并发疾病或其他可能严重影响研究依从性的情有可原的情况，包括所有处方评估和后续活动。
• 该患者已知对 rhIDU 或活性或安慰剂测试溶液的成分过敏。