Étude clinique d'Aldurazyme chez des patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS) I

Critère d'intégration:

• Le patient avait un diagnostic documenté de MPS I confirmé par des signes cliniques et des symptômes mesurables de MPS I et un niveau d'activité de l'enzyme alpha-L-iduronidase des fibroblastes ou des leucocytes inférieur à 10 % de la limite inférieure de la plage normale du laboratoire de mesure.
• Les patientes en âge de procréer avaient un test de grossesse négatif (urine-bêta-gonadotrophine chorionique humaine (hCG)) au départ (il a été conseillé à toutes les patientes en âge de procréer et aux hommes sexuellement matures d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude) .
• Le patient était capable de se tenir debout indépendamment pendant 6 minutes et de marcher un minimum de 5 mètres en 6 minutes.
• Le patient était capable d'effectuer une manœuvre FVC reproductible.
• Le patient avait une valeur de CVF de base inférieure ou égale à 80 % de la valeur de CVF normale prédite du patient sur la base des valeurs prédites de Polgar pour la taille en position debout pour les enfants de 5 à 7 ans et des valeurs prédites de Hankinson pour les enfants de 8 ans et plus.

Critère d'exclusion:

• Le patient avait subi une trachéotomie.
• Le patient avait déjà subi une greffe de moelle osseuse.
• La patiente était enceinte ou allaitante.
• Le patient a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude.
• Le patient avait une condition médicale, une maladie intercurrente grave ou une autre circonstance atténuante qui aurait pu interférer de manière significative avec l'observance de l'étude, y compris toutes les évaluations de prescription et les activités de suivi.
• Le patient présentait une hypersensibilité connue au rhIDU ou aux composants des solutions de test actives ou placebo.