Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af Aldurazyme hos patienter med mucopolysaccharidosis (MPS) I

19. marts 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenter, multinational, klinisk undersøgelse af rekombinant human alfa L-Iduronidase hos patienter med mucopolysaccharidosis I

Denne undersøgelse udføres for at demonstrere sikkerheden og den kliniske effekt af Aldurazyme-behandling hos MPS I-patienter

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten havde en dokumenteret diagnose af MPS I bekræftet af målbare kliniske tegn og symptomer på MPS I og et fibroblast- eller leukocyt-alfa-L-iduronidase-enzymaktivitetsniveau på mindre end 10 % af den nedre grænse for normalområdet for målelaboratoriet.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder havde en negativ graviditetstest (urin-beta-humant choriongonadotropin (hCG)) ved baseline (alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder og seksuelt modne mandlige patienter blev rådet til at bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode gennem hele undersøgelsen) .
  • Patienten var i stand til at stå selvstændigt i 6 minutter og gå minimum 5 meter inden for 6 minutter.
  • Patienten var i stand til at udføre en reproducerbar FVC-manøvre.
  • Patienten havde en baseline FVC-værdi, der var mindre end eller lig med 80 % af patientens forudsagte normale FVC-værdi baseret på polgar-forudsagte værdier for ståhøjde for børn i alderen 5 til 7 år og Hankinson-forudsagte værdier for 8 år og derover.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten havde gennemgået en trakeostomi.
  • Patienten havde tidligere gennemgået en knoglemarvstransplantation.
  • Patienten var gravid eller ammende.
  • Patienten har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studieindskrivning.
  • Patienten havde en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller anden formildende omstændighed, der i væsentlig grad kunne have interfereret med undersøgelsesoverholdelse, inklusive alle ordinationsevalueringer og opfølgningsaktiviteter.
  • Patienten havde en kendt overfølsomhed over for rhIDU eller over for komponenter i de aktive eller placebo-testopløsninger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Patienter i placebokontrolgruppen fik administreret en opløsning af 100 millimolær (mM) natriumphosphat, 150 mM natriumchlorid og 0,001 % polysorbat-80, justeret til en pH på 5,8 administreret intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang om ugen i 26 uger.
Biologisk: Placebo
Patienter i placebo-kontrolgruppen fik administreret en opløsning af 100 mM natriumphosphat, 150 mM natriumchlorid og 0,001 % polysorbat-80, justeret til en pH på 5,8 administreret intravenøst ​​over en tidsperiode på ca. 4 timer en gang om ugen i 26 uger.
Aktiv komparator: Aldurazyme behandling
Patienter i den aktive behandlingsgruppe fik Aldurazyme intravenøst ​​i en dosis på 100 enheder/kg (ca. 0,58 mg/kg = mærket dosis) administreret intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang om ugen i 26 uger.
Biologisk: rhIDU (rekombinant human-Alpha-L-Iduronidase)
Patienter i den aktive behandlingsgruppe fik Aldurazyme intravenøst ​​i en dosis på 100 enheder/kg (ca. 0,58 mg/kg) administreret intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang om ugen i 26 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Procent Predicted Forced Vital Capacity (FVC): den maksimale udåndede åndedrætsvolumen efter en maksimal indåndet vejrtrækning. Samlet ændring fra baseline til uge 26 i procent forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %). En højere værdi indikerer en større respons.
Baseline til uge 26
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Seks minutters gangtest (6MWT): Gået distance (målt i meter) på 6 minutter. En længere afstand indikerer en større respons.
Baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i Apnø/Hypopnea Index (AHI)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Apnø/Hypopnø Index (AHI): Antal fraværende (apnø) og overfladiske (hypopnø) vejrtrækninger pr. times søvn. Samlet ændring fra baseline til uge 26 i AHI. Et større fald i hændelser indikerer en større respons.
Baseline til uge 26
Samlet procentvis ændring fra baseline til uge 26 i levervolumen
Tidsramme: Baseline til uge 26
Leverorganvolumen: Levervolumen målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Større fald i volumen indikerer en større respons.
Baseline til uge 26
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i Child Health Assessment Questionnaire/Health Assessment Questionnaire (CHAQ/HAQ) handicapindeksscore
Tidsramme: Baseline til uge 26
CHAQ/HAQ) = Patientspørgeskema, der måler graden af ​​invaliditet på en skala fra 0 (ingen funktionsnedsættelse) til 3 (maksimal invaliditet). En lavere score indikerer en større respons.
Baseline til uge 26
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i Active Joint Range of Motion (ROM)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Active Joint Range of Motion (ROM): Skulderfleksion Evne til maksimalt at hæve ens arm over hovedet uden hjælp. Skulderens bevægelsesområde (gennemsnit af venstre og højre arm) målt i grader (0-180) ved goniometri. Større grad af fleksion indikerer større respons.
Baseline til uge 26
Samlet procentvis ændring fra baseline til uge 26 i uringlycosaminoglycan (GAG) niveauer
Tidsramme: Baseline til uge 26
Urinary Glycosaminoglycan (GAG) Niveauer: Koncentration af GAG i forhold til kreatinin i urinen. Et større fald i GAG-niveau indikerer en større respons.
Baseline til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbejdspartnere

BioMarin/Genzyme LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2001

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2001

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2009

Først opslået (Skøn)

3. juni 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALID-003-99

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner