Az Aldurazyme klinikai vizsgálata mucopolysaccharidosisban (MPS) szenvedő betegeknél I.
2015. március 19. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú, multinacionális, klinikai vizsgálat a rekombináns humán alfa-L-iduronidázról mucopolysaccharidosis I-ben szenvedő betegeknél
Ezt a vizsgálatot az Aldurazyme-kezelés biztonságosságának és klinikai hatékonyságának bizonyítására végzik MPS I-es betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
45
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
-
-
-
Mainz, Németország
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A betegnél dokumentált MPS I diagnózist állapítottak meg, amelyet az MPS I mérhető klinikai jelei és tünetei igazoltak, és a fibroblaszt vagy leukocita alfa-L-iduronidáz enzimaktivitás szintje kevesebb, mint a mérőlaboratórium normál tartományának alsó határának 10%-a.
- A fogamzóképes korú nőbetegek terhességi tesztje negatív volt (vizelet-béta-humán koriongonadotropin (hCG)) a kiinduláskor (minden fogamzóképes nőbetegnek és szexuálisan érett férfibetegnek azt tanácsolták, hogy a vizsgálat során orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak). .
- A páciens 6 percig tudott önállóan állni és 6 percen belül legalább 5 métert gyalogolni.
- A páciens képes volt reprodukálható FVC manővert végrehajtani.
- A beteg kiindulási FVC-értéke kisebb vagy egyenlő volt a páciens normál FVC-értékének 80%-ával, az 5–7 éves gyermekek állómagasságára vonatkozó polgar előrejelzett értékek, valamint a Hankinson által 8 éves és annál idősebb korosztály számára előrejelzett értékek alapján.
Kizárási kritériumok:
- A beteg tracheostomián esett át.
- A beteg korábban csontvelő-transzplantáción esett át.
- A beteg terhes vagy szoptatott.
- A beteg vizsgálati gyógyszert kapott a vizsgálatba való felvételt megelőző 30 napon belül.
- A páciensnek olyan egészségügyi állapota, súlyos interkurrens betegsége vagy más enyhítő körülménye volt, amely jelentősen befolyásolhatta a vizsgálati megfelelést, beleértve az összes felírási értékelést és nyomon követési tevékenységet.
- A páciens ismerten túlérzékeny volt az rhIDU-ra vagy az aktív vagy placebo tesztoldatok összetevőire.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebo-kontrollcsoportba tartozó betegek 100 millimól (mM) nátrium-foszfátot, 150 mM nátrium-kloridot és 0,001%-os poliszorbát-80-at tartalmazó oldatot kaptak, pH 5,8-ra beállítva intravénásan, körülbelül 4 órán keresztül, hetente egyszer 26 héten keresztül.
|
A placebo-kontrollcsoportba tartozó betegek 100 mM nátrium-foszfátot, 150 mM nátrium-kloridot és 0,001%-os poliszorbát-80-at tartalmazó oldatot kaptak, pH 5,8-ra beállítva intravénásan, körülbelül 4 órás időtartamon keresztül, hetente egyszer 26 héten keresztül.
|
|
Aktív összehasonlító: Aldurazyme kezelés
Az aktív kezelési csoportba tartozó betegek intravénásan kaptak Aldurazyme-ot 100 egység/ttkg dózisban (körülbelül 0,58 mg/ttkg = jelzett dózis), intravénásan, körülbelül 4 órán keresztül, hetente egyszer 26 héten keresztül.
|
Az aktív kezelési csoportba tartozó betegek intravénásan kapták az Aldurazyme-ot 100 egység/ttkg (körülbelül 0,58 mg/kg) dózisban, intravénásan, körülbelül 4 órán keresztül, hetente egyszer 26 héten keresztül.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A becsült kényszerített életkapacitás (FVC) százalékos változása az alapértékről a 26. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Percent Prediced Forced Vital Capacity (FVC): a maximális kilélegzett légzési térfogat a maximális belélegzést követően.
Átlagos változás a kiindulási értékről a 26. hétre, százalékos előrejelzett FVC = (megfigyelt érték)/(becsült érték) * 100%).
A magasabb érték nagyobb reakciót jelez.
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
|
Teljes változás az alaphelyzetről a 26. hétre a hatperces séta tesztben (6MWT)
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Six Minute Walk Test (6MWT): A megtett távolság (méterben mérve) 6 perc alatt.
A nagyobb távolság nagyobb reakciót jelez.
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az apnoe/hipopnea index (AHI) általános változása a kiindulási értékről a 26. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Apnoe/Hypopnea Index (AHI): A hiányzó (apnoe) és felületes (hipopnoe) légzések száma alvásóránként.
Az AHI általános változása az alaphelyzetről a 26. hétre.
Az események nagyobb csökkenése nagyobb reakciót jelez.
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
|
A májtérfogat teljes százalékos változása az alapértékről a 26. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Májszerv térfogata: A máj térfogata mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve.
A térfogat nagyobb csökkenése nagyobb reakciót jelez.
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
|
Általános változás a kiindulási állapotról a 26. hétre a gyermekek egészségi állapotát felmérő kérdőívben/egészségügyi felmérési kérdőívben (CHAQ/HAQ) a fogyatékossági index pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
CHAQ/HAQ) = Beteg kérdőív, amely a fogyatékosság mértékét egy 0-tól (nincs rokkantság) 3-ig (maximális fogyatékosság) terjedő skálán méri.
Az alacsonyabb pontszám nagyobb választ jelez.
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
|
Az aktív ízületi mozgástartomány (ROM) általános változása az alapvonalról a 26. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
Aktív ízületi mozgástartomány (ROM): Vállhajlítás Képes a kar maximális felemelésére segítség nélkül.
A váll mozgástartománya (bal és jobb kar átlaga) fokban (0-180) goniometriával mérve.
A nagyobb fokú hajlítás nagyobb reakciót jelez.
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
|
A vizelet glikozaminoglikán (GAG) szintjének teljes százalékos változása a kiindulási értékről a 26. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
|
A vizelet glikozaminoglikán (GAG) szintje: A GAG koncentrációja a vizelet kreatininhez viszonyítva.
A GAG-szint nagyobb csökkenése nagyobb választ jelez.
|
Alaphelyzet a 26. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2000. december 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2001. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2001. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. június 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. június 2.
Első közzététel (Becslés)
2009. június 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. április 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. március 19.
Utolsó ellenőrzés
2015. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALID-003-99
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .