Studio clinico di Aldurazyme in pazienti con mucopolisaccaridosi (MPS) I
19 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, multinazionale, sull'alfa L-iduronidasi umana ricombinante in pazienti con mucopolisaccaridosi I
Questo studio è stato condotto per dimostrare la sicurezza e l'efficacia clinica del trattamento con Aldurazyme nei pazienti affetti da MPS I
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
45
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
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Mainz, Germania
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New York
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New York, New York, Stati Uniti
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente aveva una diagnosi documentata di MPS I confermata da segni e sintomi clinici misurabili di MPS I e un livello di attività dell'enzima alfa-L-iduronidasi dei fibroblasti o dei leucociti inferiore al 10% del limite inferiore dell'intervallo normale del laboratorio di misurazione.
- Le pazienti di sesso femminile in età fertile avevano un test di gravidanza negativo (urina-beta-gonadotropina corionica umana (hCG)) al basale (a tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile e ai pazienti di sesso maschile sessualmente maturi è stato consigliato di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio) .
- Il paziente era in grado di stare in piedi autonomamente per 6 minuti e di camminare per un minimo di 5 metri in 6 minuti.
- Il paziente era in grado di eseguire una manovra FVC riproducibile.
- Il paziente aveva un valore di FVC al basale inferiore o uguale all'80% del valore normale previsto di FVC del paziente basato sui valori previsti da Polgar per l'altezza in piedi per i bambini di età compresa tra 5 e 7 anni e i valori previsti da Hankinson per gli 8 anni di età e oltre.
Criteri di esclusione:
- Il paziente era stato sottoposto a tracheostomia.
- Il paziente era stato precedentemente sottoposto a trapianto di midollo osseo.
- La paziente era incinta o in allattamento.
- - Il paziente ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
- Il paziente presentava una condizione medica, una grave malattia intercorrente o altre circostanze attenuanti che avrebbero potuto interferire in modo significativo con la conformità allo studio, comprese tutte le valutazioni prescrittive e le attività di follow-up.
- Il paziente presentava una nota ipersensibilità alla rhIDU o ai componenti delle soluzioni di test attivo o placebo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Ai pazienti nel gruppo di controllo con placebo è stata somministrata una soluzione di fosfato di sodio 100 millimolare (mM), cloruro di sodio 150 mM e polisorbato-80 allo 0,001%, aggiustato a un pH di 5,8 somministrato per via endovenosa per circa 4 ore una volta alla settimana per 26 settimane.
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Ai pazienti nel gruppo di controllo con placebo è stata somministrata una soluzione di fosfato di sodio 100 mM, cloruro di sodio 150 mM e polisorbato-80 allo 0,001%, aggiustato a un pH di 5,8, somministrata per via endovenosa per un periodo di circa 4 ore una volta alla settimana per 26 settimane.
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Comparatore attivo: Trattamento con Aldurazyme
I pazienti nel gruppo di trattamento attivo hanno ricevuto Aldurazyme per via endovenosa a una dose di 100 Unità/kg (circa 0,58 mg/kg = dose indicata) somministrata per via endovenosa per circa 4 ore una volta alla settimana per 26 settimane.
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I pazienti nel gruppo di trattamento attivo hanno ricevuto Aldurazyme per via endovenosa alla dose di 100 unità/kg (circa 0,58 mg/kg) somministrati per via endovenosa nell'arco di circa 4 ore una volta alla settimana per 26 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione complessiva dal basale alla settimana 26 nella percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Percentuale della capacità vitale forzata prevista (FVC): il volume massimo di respiro espirato dopo un respiro massimo inalato.
Variazione complessiva dal basale alla settimana 26 in percentuale prevista FVC = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%).
Un valore più alto indica una risposta maggiore.
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Dal basale alla settimana 26
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Variazione complessiva dal basale alla settimana 26 nel Six Minute Walk Test (6MWT)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Six Minute Walk Test (6MWT): Distanza percorsa (misurata in metri) in 6 minuti.
Una distanza maggiore indica una risposta maggiore.
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Dal basale alla settimana 26
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione complessiva dal basale alla settimana 26 dell'indice di apnea/ipopnea (AHI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Indice di apnea/ipopnea (AHI): numero di respiri assenti (apnea) e superficiali (ipopnea) per ora di sonno.
Variazione complessiva dal basale alla settimana 26 in AHI.
Una maggiore diminuzione degli eventi indica una maggiore risposta.
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Dal basale alla settimana 26
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Variazione percentuale complessiva dal basale alla settimana 26 del volume epatico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Volume degli organi epatici: volume del fegato misurato mediante risonanza magnetica (MRI).
Una maggiore diminuzione del volume indica una risposta maggiore.
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Dal basale alla settimana 26
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Variazione complessiva dal basale alla settimana 26 nel punteggio dell'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute del bambino/questionario di valutazione della salute (CHAQ/HAQ)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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CHAQ/HAQ) = Questionario paziente che misura il grado di disabilità su una scala da 0 (nessuna disabilità) a 3 (massima disabilità).
Un punteggio inferiore indica una risposta maggiore.
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Dal basale alla settimana 26
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Variazione complessiva dal basale alla settimana 26 nel range di movimento articolare attivo (ROM)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Active Joint Range of Motion (ROM): Flessione della spalla Capacità di alzare al massimo il braccio sopra la testa senza assistenza.
Gamma di movimento della spalla (media del braccio sinistro e destro) misurata in gradi (0-180) mediante goniometria.
Un maggiore grado di flessione indica una maggiore risposta.
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Dal basale alla settimana 26
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Variazione percentuale complessiva dal basale alla settimana 26 nei livelli di glicosaminoglicano urinario (GAG)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
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Livelli di glicosaminoglicano urinario (GAG): concentrazione di GAG relativa alla creatinina nelle urine.
Una maggiore diminuzione del livello GAG indica una maggiore risposta.
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Dal basale alla settimana 26
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2000
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2001
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2001
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 giugno 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 giugno 2009
Primo Inserito (Stima)
3 giugno 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
7 aprile 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 marzo 2015
Ultimo verificato
1 marzo 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALID-003-99
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