Estudio clínico de Aldurazyme en pacientes con mucopolisacaridosis (MPS) I

Criterios de inclusión:

• El paciente tenía un diagnóstico documentado de MPS I confirmado por signos y síntomas clínicos medibles de MPS I y un nivel de actividad de la enzima alfa-L-iduronidasa de fibroblastos o leucocitos de menos del 10% del límite inferior del rango normal del laboratorio de medición.
• Las pacientes en edad fértil tuvieron una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana (hCG) beta en orina) al inicio del estudio (se recomendó a todas las pacientes en edad fértil y a los hombres sexualmente maduros que usaran un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio) .
• El paciente era capaz de pararse de forma independiente durante 6 minutos y caminar un mínimo de 5 metros en 6 minutos.
• El paciente era capaz de realizar una maniobra FVC reproducible.
• El paciente tenía un valor de CVF inicial inferior o igual al 80 % del valor de CVF normal previsto del paciente en función de los valores previstos de Polgar para la estatura de pie para niños de 5 a 7 años de edad y los valores previstos de Hankinson para edades de 8 años y mayores.

Criterio de exclusión:

• El paciente había sido sometido a una traqueotomía.
• El paciente había sido previamente sometido a un trasplante de médula ósea.
• La paciente estaba embarazada o lactando.
• El paciente ha recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio.
• El paciente tenía una afección médica, una enfermedad intercurrente grave u otra circunstancia atenuante que podría haber interferido significativamente con el cumplimiento del estudio, incluidas todas las evaluaciones de prescripción y las actividades de seguimiento.
• El paciente tenía una hipersensibilidad conocida a la rhIDU oa los componentes de las soluciones de prueba activas o de placebo.