Klinische studie van Aldurazyme bij patiënten met mucopolysaccharidose (MPS) I
19 maart 2015 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, multinationale, klinische studie van recombinant humaan alfa-L-iduronidase bij patiënten met mucopolysaccharidose I
Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en klinische werkzaamheid van behandeling met Aldurazyme bij MPS I-patiënten aan te tonen
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
45
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
-
-
-
-
-
Mainz, Duitsland
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De patiënt had een gedocumenteerde diagnose van MPS I, bevestigd door meetbare klinische tekenen en symptomen van MPS I en een fibroblast- of leukocyten-alfa-L-iduronidase-enzymactiviteitsniveau van minder dan 10% van de ondergrens van het normale bereik van het meetlaboratorium.
- Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden hadden een negatieve zwangerschapstest (urine-bèta-humaan choriongonadotrofine (hCG)) bij baseline (alle vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en geslachtsrijpe mannelijke patiënten werd geadviseerd om tijdens het onderzoek een medisch aanvaarde anticonceptiemethode te gebruiken) .
- Patiënt kon 6 minuten zelfstandig staan en binnen 6 minuten minimaal 5 meter lopen.
- De patiënt was in staat een reproduceerbare FVC-manoeuvre uit te voeren.
- De patiënt had een baseline FVC-waarde die kleiner was dan of gelijk was aan 80% van de voorspelde normale FVC-waarde van de patiënt op basis van de door polgar voorspelde waarden voor de stahoogte voor kinderen van 5 tot en met 7 jaar en de door Hankinson voorspelde waarden voor de leeftijd van 8 jaar en ouder.
Uitsluitingscriteria:
- De patiënt had een tracheostoma ondergaan.
- De patiënt had eerder een beenmergtransplantatie ondergaan.
- De patiënte was zwanger of gaf borstvoeding.
- De patiënt heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving een onderzoeksgeneesmiddel gekregen.
- De patiënt had een medische aandoening, een ernstige bijkomende ziekte of een andere verzachtende omstandigheid die de naleving van de studie aanzienlijk had kunnen verstoren, inclusief alle voorschrijfevaluaties en follow-upactiviteiten.
- De patiënt had een bekende overgevoeligheid voor rhIDU of voor componenten van de actieve of placebo-testoplossingen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten in de placebo-controlegroep kregen een oplossing van 100 millimolair (mM) natriumfosfaat, 150 mM natriumchloride en 0,001% polysorbaat-80 toegediend, aangepast tot een pH van 5,8, intraveneus toegediend gedurende ongeveer 4 uur eenmaal per week gedurende 26 weken.
|
Patiënten in de placebo-controlegroep kregen een oplossing van 100 mM natriumfosfaat, 150 mM natriumchloride en 0,001% polysorbaat-80 toegediend, aangepast tot een pH van 5,8, intraveneus toegediend gedurende een tijdsperiode van ongeveer 4 uur eenmaal per week gedurende 26 weken.
|
|
Actieve vergelijker: Aldurazyme-behandeling
Patiënten in de actieve behandelingsgroep kregen Aldurazyme intraveneus in een dosis van 100 eenheden/kg (ongeveer 0,58 mg/kg = gelabelde dosis) intraveneus toegediend gedurende ongeveer 4 uur eenmaal per week gedurende 26 weken.
|
Patiënten in de groep met actieve behandeling kregen Aldurazyme intraveneus in een dosis van 100 eenheden/kg (ongeveer 0,58 mg/kg), intraveneus toegediend gedurende ongeveer 4 uur eenmaal per week gedurende 26 weken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algehele verandering van baseline tot week 26 in percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
|
Percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC): het maximale uitgeademde ademvolume na een maximale ingeademde ademhaling.
Totale verandering van baseline tot week 26 in percentage voorspelde FVC = (waargenomen waarde)/(voorspelde waarde) * 100%).
Een hogere waarde duidt op een grotere respons.
|
Basislijn tot week 26
|
|
Algehele verandering van basislijn tot week 26 in zes minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
|
Zes minuten looptest (6MWT): gelopen afstand (gemeten in meters) in 6 minuten.
Een grotere afstand duidt op een grotere respons.
|
Basislijn tot week 26
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algehele verandering van baseline tot week 26 in apneu-/hypopneu-index (AHI)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
|
Apneu/Hypopneu Index (AHI): Aantal afwezige (apneu) en oppervlakkige (hypopneu) ademhalingen per uur slaap.
Algehele verandering van baseline tot week 26 in AHI.
Een grotere afname van gebeurtenissen duidt op een grotere respons.
|
Basislijn tot week 26
|
|
Algehele procentuele verandering van baseline tot week 26 in levervolume
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
|
Lever Orgaan Volume: Volume van de lever gemeten door middel van Magnetic Resonance Imaging (MRI).
Een grotere afname van het volume duidt op een grotere respons.
|
Basislijn tot week 26
|
|
Algehele verandering van baseline tot week 26 in de vragenlijst voor de beoordeling van de gezondheid van kinderen/de vragenlijst voor de beoordeling van de gezondheid (CHAQ/HAQ) Disability Index Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
|
CHAQ/HAQ) = Patiëntvragenlijst die de mate van invaliditeit meet op een schaal van 0 (geen handicap) tot 3 (maximale handicap).
Een lagere score duidt op een grotere respons.
|
Basislijn tot week 26
|
|
Algehele verandering van baseline tot week 26 in actieve gezamenlijke bewegingsvrijheid (ROM)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
|
Active Joint Range of Motion (ROM): schouderflexie Mogelijkheid om de arm maximaal boven het hoofd te heffen zonder hulp.
Schouderbewegingsbereik (gemiddelde van linker- en rechterarm) gemeten in graden (0-180) door middel van goniometrie.
Een grotere mate van flexie duidt op een grotere respons.
|
Basislijn tot week 26
|
|
Algehele procentuele verandering van baseline tot week 26 in glucosegehalten in de urine (GAG)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
|
Glycosaminoglycan (GAG)-niveaus in de urine: Concentratie van GAG ten opzichte van creatinine in de urine.
Een grotere afname van het GAG-niveau duidt op een grotere respons.
|
Basislijn tot week 26
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2000
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2001
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2001
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 juni 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 juni 2009
Eerst geplaatst (Schatting)
3 juni 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
7 april 2015
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 maart 2015
Laatst geverifieerd
1 maart 2015
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALID-003-99
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .