Klinisk studie av Aldurazyme hos patienter med mukopolysackaridos (MPS) I
19 mars 2015 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenter, multinationell, klinisk studie av rekombinant humant alfa L-iduronidas hos patienter med mukopolysackaridos I
Denna studie genomförs för att visa säkerheten och den kliniska effekten av Aldurazyme-behandling hos MPS I-patienter
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
45
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
-
-
-
Mainz, Tyskland
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten hade en dokumenterad diagnos av MPS I bekräftad av mätbara kliniska tecken och symtom på MPS I och en fibroblast- eller leukocyt-alfa-L-iduronidasenzymaktivitetsnivå på mindre än 10 % av den nedre gränsen för det normala området för mätlaboratoriet.
- Kvinnliga fertila patienter hade ett negativt graviditetstest (urin-beta-humant koriongonadotropin (hCG)) vid baslinjen (alla kvinnliga patienter i fertil ålder och sexuellt mogna manliga patienter rekommenderades att använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela studien) .
- Patienten kunde stå självständigt i 6 minuter och gå minst 5 meter inom 6 minuter.
- Patienten var kapabel att utföra en reproducerbar FVC-manöver.
- Patienten hade ett baslinje-FVC-värde som var mindre än eller lika med 80 % av patientens förväntade normala FVC-värde baserat på polgar-förutsagda värden för ståhöjd för barn 5 till 7 år och Hankinson-förutsagda värden för åldrarna 8 och uppåt.
Exklusions kriterier:
- Patienten hade genomgått en trakeostomi.
- Patienten hade tidigare genomgått en benmärgstransplantation.
- Patienten var gravid eller ammade.
- Patienten har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före studieregistreringen.
- Patienten hade ett medicinskt tillstånd, allvarlig interkurrent sjukdom eller annan förmildrande omständighet som signifikant kunde ha stört studieefterlevnaden inklusive alla förskrivningsutvärderingar och uppföljningsaktiviteter.
- Patienten hade en känd överkänslighet mot rhIDU eller komponenter i de aktiva eller placebotestlösningarna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Patienter i placebokontrollgruppen administrerades en lösning av 100 millimolar (mM) natriumfosfat, 150 mM natriumklorid och 0,001 % polysorbat-80, justerat till ett pH på 5,8 administrerat intravenöst under cirka 4 timmar en gång i veckan i 26 veckor.
|
Patienter i placebokontrollgruppen administrerades en lösning av 100 mM natriumfosfat, 150 mM natriumklorid och 0,001 % polysorbat-80, justerat till ett pH på 5,8 administrerat intravenöst under en tidsperiod på cirka 4 timmar en gång i veckan i 26 veckor.
|
|
Aktiv komparator: Aldurazyme behandling
Patienter i den aktiva behandlingsgruppen fick Aldurazyme intravenöst i en dos på 100 enheter/kg (cirka 0,58 mg/kg = märkt dos) administrerat intravenöst under cirka 4 timmar en gång i veckan i 26 veckor.
|
Patienter i den aktiva behandlingsgruppen fick Aldurazyme intravenöst i en dos på 100 enheter/kg (cirka 0,58 mg/kg) administrerat intravenöst under cirka 4 timmar en gång i veckan i 26 veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Övergripande förändring från baslinje till vecka 26 i procent förutspådd tvingad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Procent Predicted Forced Vital Capacity (FVC): den maximala utandningsvolymen efter ett maximalt inandat andetag.
Total förändring från baslinje till vecka 26 i procent förutspådd FVC = (observerat värde)/(förutsagt värde) * 100 %).
Ett högre värde indikerar ett större svar.
|
Baslinje till vecka 26
|
|
Total förändring från baslinje till vecka 26 i sex minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Sexminuters gångtest (6MWT): Gångsträcka (mätt i meter) på 6 minuter.
Ett längre avstånd indikerar en större respons.
|
Baslinje till vecka 26
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Övergripande förändring från baslinje till vecka 26 i Apné/Hypopnea Index (AHI)
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Apné/Hypopné Index (AHI): Antal frånvarande (apné) och ytliga (hypopné) andetag per timmes sömn.
Total förändring från baslinje till vecka 26 i AHI.
En större minskning av händelser tyder på en större respons.
|
Baslinje till vecka 26
|
|
Total procentuell förändring från baslinje till vecka 26 i levervolym
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Leverorganvolym: Levervolym mätt med magnetisk resonanstomografi (MRT).
Större minskning i volym indikerar ett större svar.
|
Baslinje till vecka 26
|
|
Övergripande förändring från baslinje till vecka 26 i frågeformulär för barnhälsobedömning/hälsobedömningsfrågeformulär (CHAQ/HAQ) Disability Index Poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
CHAQ/HAQ) = Patientenkät som mäter graden av funktionsnedsättning på en skala från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 3 (maximal funktionsnedsättning).
En lägre poäng indikerar en högre respons.
|
Baslinje till vecka 26
|
|
Övergripande förändring från baslinje till vecka 26 i Active Joint Range of Motion (ROM)
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Active Joint Range of Motion (ROM): Shoulder Flexion Förmåga att maximalt höja sin arm över huvudet utan hjälp.
Axelns rörelseomfång (medelvärde för vänster och höger arm) mätt i grader (0-180) med goniometri.
Större grad av flexion indikerar större respons.
|
Baslinje till vecka 26
|
|
Total procentuell förändring från baslinje till vecka 26 i uringlykosaminoglykannivåer (GAG)
Tidsram: Baslinje till vecka 26
|
Urinary Glycosaminoglycan (GAG) Nivåer: Koncentration av GAG i förhållande till kreatinin i urinen.
En större minskning av GAG-nivån indikerar ett större svar.
|
Baslinje till vecka 26
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2000
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2001
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2001
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 juni 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 juni 2009
Första postat (Uppskatta)
3 juni 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
7 april 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 mars 2015
Senast verifierad
1 mars 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALID-003-99
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .