이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Mucopolysaccharidosis (MPS) I 환자에서 Aldurazyme의 임상 연구

2015년 3월 19일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

뮤코다당증 I 환자에서 재조합 인간 알파 L-이두로니다아제에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관, 다국적 임상 연구

이 연구는 MPS I 환자에서 Aldurazyme 치료의 안전성과 임상적 효능을 입증하기 위해 수행되고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

45

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Mainz, 독일
  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자는 MPS I의 측정 가능한 임상 징후 및 증상과 섬유아세포 또는 백혈구 알파-L-이두로니다아제 효소 활성 수준이 측정 실험실의 정상 범위 하한의 10% 미만으로 확인된 문서화된 MPS I 진단을 받았습니다.
  • 가임 여성 환자는 기준선에서 음성 임신 테스트(소변-베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬(hCG))를 보였습니다(모든 가임 여성 환자와 성적으로 성숙한 남성 환자는 연구 전반에 걸쳐 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하도록 권고받았습니다). .
  • 환자는 6분 동안 독립적으로 서 있을 수 있었고 6분 이내에 최소 5m를 걸을 수 있었습니다.
  • 환자는 재현 가능한 FVC 조작을 수행할 수 있었습니다.
  • 환자는 기준 FVC 값이 5세에서 7세 어린이의 기립 높이에 대한 폴가 예측 값과 8세 이상에 대한 Hankinson 예측 값을 기반으로 환자의 예상 정상 FVC 값의 80% 이하였습니다.

제외 기준:

  • 환자는 기관 절개술을 받았습니다.
  • 환자는 이전에 골수 이식을 받았습니다.
  • 환자는 임신 중이거나 수유 중이었습니다.
  • 환자는 연구 등록 전 30일 이내에 연구용 약물을 받았습니다.
  • 환자는 모든 처방 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 준수를 크게 방해할 수 있는 의학적 상태, 심각한 병발 질환 또는 기타 참작할 수 있는 상황을 가졌습니다.
  • 환자는 rhIDU 또는 활성 또는 위약 테스트 솔루션의 구성 요소에 대해 알려진 과민성을 가지고 있었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
위약 대조군의 환자들은 100mM 인산나트륨, 150mM 염화나트륨 및 0.001% 폴리소르베이트-80 용액을 pH 5.8로 조정하여 26주 동안 매주 1회 약 4시간에 걸쳐 정맥 주사했습니다.
생물학적: 위약
위약 대조군의 환자들은 100mM 인산나트륨, 150mM 염화나트륨 및 0.001% 폴리소르베이트-80 용액을 pH 5.8로 조정하여 26주 동안 매주 1회 약 4시간 동안 정맥 주사했습니다.
활성 비교기: 알두라자임 치료
활성 치료 그룹의 환자는 26주 동안 매주 1회 약 4시간에 걸쳐 100 단위/kg(약 0.58mg/kg = 표지 용량)의 용량으로 알두라자임을 정맥 주사했습니다.
생물학적: rhIDU(재조합 인간-알파-L-이두로니다아제)
활성 치료 그룹의 환자들은 26주 동안 매주 1회 약 4시간 동안 100 단위/kg(약 0.58mg/kg)의 알두라자임을 정맥 주사했습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 26주차까지의 전체 예상 강제 폐활량(FVC) 비율 변화
기간: 26주까지의 기준선
백분율 예측 강제 폐활량(FVC): 최대 흡입 후 최대 호기 호흡량. 기준선에서 26주차까지의 전체 예측 FVC 비율 변화 = (관측값)/(예측값) * 100%). 더 높은 값은 더 큰 응답을 나타냅니다.
26주까지의 기준선
6분 도보 테스트(6MWT)에서 기준선에서 26주까지의 전반적인 변화
기간: 26주까지의 기준선
6분 걷기 테스트(6MWT): 6분 동안 걸은 거리(미터 단위로 측정). 더 긴 거리는 더 큰 반응을 나타냅니다.
26주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 26주차까지의 무호흡/저호흡 지수(AHI)의 전반적인 변화
기간: 26주까지의 기준선
무호흡/저호흡 지수(AHI): 수면 시간당 무호흡(무호흡) 및 얕은(저호흡) 호흡 수. AHI에서 기준선에서 26주까지의 전반적인 변화. 이벤트 감소가 클수록 반응이 더 크다는 것을 나타냅니다.
26주까지의 기준선
기준선에서 26주차까지 간 부피의 전반적인 변화율
기간: 26주까지의 기준선
간장 부피: MRI(Magnetic Resonance Imaging)로 측정한 간의 부피. 볼륨 감소가 클수록 반응이 더 크다는 것을 나타냅니다.
26주까지의 기준선
아동 건강 평가 설문지/건강 평가 설문지(CHAQ/HAQ) 장애 지수 점수에서 기준선에서 26주까지의 전반적인 변화
기간: 26주까지의 기준선
CHAQ/HAQ) = 0(장애 없음)에서 3(최대 장애)까지 장애 정도를 측정하는 환자 설문지. 낮은 점수는 더 큰 응답을 나타냅니다.
26주까지의 기준선
능동 관절 운동 범위(ROM)의 기준선에서 26주까지의 전반적인 변화
기간: 26주까지의 기준선
능동 관절 가동 범위(ROM): 어깨 굴곡 도움 없이 팔을 머리 위로 최대한 올릴 수 있는 능력. 고니오메트리에 의해 각도(0-180)로 측정된 어깨 가동 범위(왼팔과 오른팔의 평균). 굴곡 정도가 클수록 반응이 더 크다는 것을 나타냅니다.
26주까지의 기준선
소변 글리코사미노글리칸(GAG) 수치의 기준선에서 26주까지의 전체 백분율 변화
기간: 26주까지의 기준선
소변 글리코사미노글리칸(GAG) 수준: 소변의 크레아티닌에 대한 GAG의 농도. GAG 수준의 더 큰 감소는 더 큰 반응을 나타냅니다.
26주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

협력자

BioMarin/Genzyme LLC

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2000년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2001년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2001년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 6월 2일

처음 게시됨 (추정)

2009년 6월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 3월 19일

마지막으로 확인됨

2015년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALID-003-99

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

점액다당증 I에 대한 임상 시험

위약에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Azerbaijan

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다