Estudo Clínico de Aldurazyme em Pacientes com Mucopolissacaridose (MPS) I
19 de março de 2015 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um estudo clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, multinacional da alfa L-iduronidase humana recombinante em pacientes com mucopolissacaridose I
Este estudo está sendo conduzido para demonstrar a segurança e a eficácia clínica do tratamento com Aldurazyme em pacientes com MPS I
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
45
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Mainz, Alemanha
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente tinha um diagnóstico documentado de MPS I confirmado por sinais e sintomas clínicos mensuráveis de MPS I e um nível de atividade da enzima alfa-L-iduronidase de fibroblastos ou leucócitos inferior a 10% do limite inferior da faixa normal do laboratório de medição.
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar tiveram um teste de gravidez negativo (beta-gonadotrofina coriônica humana (hCG) na urina) no início do estudo (todas as pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino sexualmente maduros foram aconselhados a usar um método contraceptivo clinicamente aceito durante todo o estudo) .
- O paciente foi capaz de ficar de pé independentemente por 6 minutos e caminhar um mínimo de 5 metros em 6 minutos.
- O paciente foi capaz de realizar uma manobra de CVF reprodutível.
- O paciente tinha um valor basal de CVF inferior ou igual a 80% do valor previsto de CVF normal do paciente com base nos valores previstos de Polgar para altura em pé para crianças de 5 a 7 anos de idade e valores previstos de Hankinson para idades de 8 anos ou mais.
Critério de exclusão:
- O paciente foi submetido a uma traqueostomia.
- O paciente já havia passado por um transplante de medula óssea.
- A paciente estava grávida ou amamentando.
- O paciente recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo.
- O paciente tinha uma condição médica, doença intercorrente grave ou outra circunstância atenuante que poderia ter interferido significativamente na adesão ao estudo, incluindo todas as avaliações de prescrição e atividades de acompanhamento.
- O paciente tinha hipersensibilidade conhecida ao rhIDU ou aos componentes das soluções de teste ativas ou placebo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os pacientes do grupo placebo-controle receberam uma solução de 100 milimoles (mM) de fosfato de sódio, 150 mM de cloreto de sódio e 0,001% de polissorbato-80, ajustado para um pH de 5,8 administrado por via intravenosa durante aproximadamente 4 horas uma vez por semana durante 26 semanas.
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Os pacientes do grupo placebo-controle receberam uma solução de fosfato de sódio 100 mM, cloreto de sódio 150 mM e polissorbato-80 a 0,001%, ajustado para um pH de 5,8 administrado por via intravenosa durante um período de aproximadamente 4 horas uma vez por semana durante 26 semanas.
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Comparador Ativo: Tratamento Aldurazyme
Os pacientes no grupo de tratamento ativo receberam Aldurazyme por via intravenosa na dose de 100 Unidades/kg (aproximadamente 0,58 mg/kg = dose marcada) administrado por via intravenosa durante aproximadamente 4 horas uma vez por semana durante 26 semanas.
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Os pacientes no grupo de tratamento ativo receberam Aldurazyme por via intravenosa na dose de 100 unidades/kg (aproximadamente 0,58 mg/kg) administrado por via intravenosa durante aproximadamente 4 horas uma vez por semana durante 26 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração geral da linha de base até a semana 26 em porcentagem da capacidade vital forçada prevista (FVC)
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Porcentagem da capacidade vital forçada prevista (FVC): o volume respiratório expirado máximo após uma respiração inspiratória máxima.
Alteração geral da linha de base até a semana 26 em porcentagem de CVF prevista = (valor observado)/(valor previsto) * 100%).
Um valor mais alto indica uma resposta maior.
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Linha de base até a semana 26
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Mudança geral da linha de base até a semana 26 no teste de caminhada de seis minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Teste de Caminhada de Seis Minutos (TC6M): Distância percorrida (medida em metros) em 6 minutos.
Uma distância maior indica uma resposta maior.
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Linha de base até a semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança geral desde a linha de base até a semana 26 no índice de apneia/hipopneia (IAH)
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Índice de apneia/hipopneia (IAH): Número de respirações ausentes (apneia) e superficiais (hipopneia) por hora de sono.
Mudança geral da linha de base até a semana 26 no IAH.
Uma diminuição maior nos eventos indica uma resposta maior.
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Linha de base até a semana 26
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Alteração percentual geral desde a linha de base até a semana 26 no volume do fígado
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Volume do Órgão do Fígado: Volume do fígado medido por Ressonância Magnética (MRI).
Maior diminuição no volume indica uma resposta maior.
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Linha de base até a semana 26
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Mudança geral desde a linha de base até a semana 26 no Questionário de avaliação de saúde infantil/Questionário de avaliação de saúde (CHAQ/HAQ) Pontuação do índice de incapacidade
Prazo: Linha de base até a semana 26
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CHAQ/HAQ) = Questionário do paciente que mede o grau de incapacidade em uma escala de 0 (sem incapacidade) a 3 (incapacidade máxima).
Uma pontuação mais baixa indica uma resposta maior.
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Linha de base até a semana 26
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Mudança geral da linha de base até a semana 26 na amplitude de movimento articular ativa (ADM)
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Amplitude de movimento articular ativa (ADM): capacidade de flexão do ombro para elevar ao máximo o braço acima da cabeça sem assistência.
Amplitude de movimento do ombro (média dos braços esquerdo e direito) medida em graus (0-180) pela goniometria.
Maior grau de flexão indica maior resposta.
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Linha de base até a semana 26
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Alteração percentual geral desde a linha de base até a semana 26 nos níveis urinários de glicosaminoglicanos (GAG)
Prazo: Linha de base até a semana 26
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Níveis urinários de glicosaminoglicanos (GAG): concentração de GAG em relação à creatinina na urina.
Uma diminuição maior no nível de GAG indica uma resposta maior.
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Linha de base até a semana 26
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2000
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2001
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2001
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de junho de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de junho de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
3 de junho de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
7 de abril de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de março de 2015
Última verificação
1 de março de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALID-003-99
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